保罗·艾伦创立的、致力于绘制和理解人类大脑复杂性的组织，现在正试图将这些来之不易的知识转化为脑部疾病的治疗方法。
艾伦研究所周二宣布，将启动一项新计划，初始资金为2亿美元，最终目标是开发针对阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症(ALS)等神经退行性疾病的基因疗法。
该计划名为"脑健康加速器"(Brain Health Accelerator)，是西雅图艾伦研究所新成立的一个部门，由其现有的脑科学部门组建而成。该计划起步规模接近60人，预计随着时间推移将扩大到200人的团队。
这是自2003年已故微软联合创始人创立该研究所以来，首次将治疗疾病作为目标，建立在其长期进行的脑图谱绘制工作基础之上。
艾伦研究所执行副总裁、脑健康加速器负责人埃德·莱因(Ed Lein)在本周接受GeekWire采访时说："我们的目标是开发一种全新的治疗方式，它不是针对蛋白质，而是针对疾病中受影响的细胞和神经回路。"
"这可能会成为神经科学以及我们思考脑部疾病治疗方法的一个转折点，因为这与当前的做法不同，"莱因说道。
资金来源：加速器的核心2亿美元资金来自"科学与技术基金"(Fund for Science and Technology)，该基金由艾伦的遗产以31亿美元的初始捐赠设立，用于支持生物科学、环境和人工智能领域的工作。
2018年去世的艾伦指示将其遗产收益用于慈善事业。他的姐姐乔迪·艾伦(Jody Allen)担任该基金会主席，负责监督包括西雅图海鹰队和波特兰开拓者队在内的体育特许经营权的资产出售，预计出售所得的很大一部分将流向基金会的科学与技术工作。
对新"脑健康加速器"的承诺将持续14年，莱因表示，随着计划增加合作伙伴，预计加速器的总资金将增长。
该计划还将利用联邦资金，包括来自美国国立卫生研究院(NIH)的拨款。当被问及联邦科学资金紧缩的影响时，莱因描述了与NIH的关系是互惠互利的：慈善事业建立研究基础设施，联邦拨款帮助大规模运行，而由此产生的数据则成为公共资源。
"你可以称之为公私合作伙伴关系，"他说。"我不会说没有他们我们就无法做到，但我会说没有他们我们就无法做那么多。"
从脑图谱到治疗方法：该计划建立在艾伦研究所20多年绘制脑图谱工作的基础上。近年来单细胞基因组学的进步使研究人员能够以前所未有的分辨率对人类大脑进行分类，通过基因定义数千种不同的细胞类型。
莱因将其称为"相当于人类基因组遇上谷歌地球"——一张参考地图，让科学家首次能够在特定细胞和神经回路的层面上观察疾病。
同样的地图为治疗疾病提供了新的机会。它展示了在特定细胞类型中开启基因的遗传开关，这让研究人员能够设计针对这些细胞的工具。潜在的结果是一种仅作用于疾病影响细胞的基因疗法。
未来计划：加速器的既定目标是在五年内进入临床试验。
莱因谨慎地没有说明哪种疾病可能是首次试验的对象，但承认ALS看起来很有希望。研究人员已经知道该疾病攻击的细胞——脊髓和皮层中的运动神经元——在某些情况下也知道其遗传原因。ALS进展迅速，这可能使患者更愿意尝试实验性疗法。
"我们以前从未这样做过，"莱因说。"我们的本质一直是描述性的，现在我们希望尝试利用这些知识和工具做些事情。"
人工智能的作用：AI的最新进展，包括基础模型，为研究人员提供了发现模式和模拟疾病发展的新方法。
"数据的规模将真正前所未有，而这非常适合基础模型和AI的新方法，"莱因说。
该计划的合作伙伴包括亚马逊网络服务(AWS)，艾伦研究所多年来一直与AWS合作。莱因表示，研究所也开始与艾伦人工智能研究所(Ai2)合作，这是艾伦单独创立的独立西雅图组织。
加速器的合作者包括20多家大学和研究机构，包括华盛顿大学、斯坦福大学、麻省理工学院、弗雷德·哈钦森癌症研究中心，以及患者倡导组织EverythingALS，还有英国的桑格研究所和日本的理化学研究所等国际合作伙伴。
艾伦的遗产：莱因自2004年加入艾伦研究所，是该研究所的第一位神经科学家。他表示，这项工作现在开始实现艾伦的更大抱负。
"我感觉很好，同时也非常遗憾保罗不在这里欣赏这一切，"莱因说。"他非常充满好奇心，但也有雄心壮志，他希望我们最终能够做些对人类健康有影响的事情。我认为我们终于做到了。"
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