Affinia Therapeutics已获得美国食品和药物管理局（FDA）对AFTX-201的快速通道资格，这是一种正在研究用于治疗Bcl-2相关抗凋亡基因3（BAG3）相关扩张型心肌病（DCM）的基因药物。
AFTX-201正在评估作为一次性静脉注射基因疗法，用于经基因确诊的BAG3 DCM成人患者。
该疗法利用该公司专门设计的、可转导心脏的衣壳，递送全长人类BAG3转基因，其剂量比AAV9或AAVrh74等基因疗法低5至10倍。
目前正在BAG3 DCM患者中开展I/II期UPBEAT临床试验进行评估。
这项单臂、开放标签、多中心试验正在评估AFTX-201的药效学、耐受性、安全性和初步疗效。试验设有剂量探索和剂量扩展阶段。所有参与者均接受单次静脉输注，剂量基于临床前数据支持。
安全性监测在给药后持续52周，并进行额外的药效学和疗效评估。
试验设计整合了临床前概念验证结果和监督措施，包括方案停止规则、中央安全性审查和独立数据安全监测委员会。
Affinia Therapeutics首席医学官Hideo Makimura表示：“我们感谢FDA授予AFTX-201治疗BAG3 DCM的快速通道资格，也感谢患者和医生社区对UPBEAT临床试验的支持。”
“这项快速通道资格，加上FDA最近批准AFTX-201的研究性新药申请以及欧洲药品管理局授予AFTX-201孤儿药资格，增强了我们的信心，即AFTX-201有潜力显著改善BAG3 DCM患者的生活。”
该资格旨在加速针对严重疾病中未满足医疗需求的药物开发。获得快速通道资格的项目在开发过程中可获得FDA早期和频繁的反馈，并可以滚动提交上市申请。
如果满足标准，FDA还可以授予加速批准或优先审评，从而可能缩短上市时间。
2025年10月，Affinia Therapeutics在由New Enterprise Associates领投的C轮融资中筹集了4000万美元。
“Affinia receives FDA fast track designation for AFTX-201”最初由Pharmaceutical Technology（GlobalData旗下品牌）创建和发布。
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