当前的阿尔茨海默症治疗仅能暂时改善记忆衰退和认知障碍症状。这些药物通过增强脑内神经递质传递信息的功能起效，包括胆碱酯酶抑制剂和金刚烷胺（Namenda）。然而这些治疗无法阻止脑细胞死亡的根本性衰退过程，随着更多神经元死亡，疾病持续进展。
专家们对开发能延缓或阻止疾病进展的疗法持谨慎乐观态度。随着对阿尔茨海默症致病机制的深入理解，科研人员正在探索多种可能改变疾病进程的治疗方法。未来的治疗方案可能采用联合用药模式，类似癌症或艾滋病的鸡尾酒疗法。
以下是当前正在研究的主要策略：
靶向斑块形成
部分新疗法聚焦于β淀粉样蛋白形成的斑块——阿尔茨海默症的标志性病理特征。相关策略包括：
- 激活免疫系统：单克隆抗体类药物可阻止β淀粉样蛋白聚集形成斑块，并帮助清除已形成的斑块。美国FDA已批准lecanemab（Leqembi）和donanemab（Kisunla）用于治疗轻度阿尔茨海默症患者。临床试验显示这些药物能延缓早期患者的认知功能衰退。lecanemab需每两周静脉注射，常见副作用包括发热、类流感症状等；donanemab每月注射，可能引发头痛、血压波动等反应。两类药物均存在脑部肿胀或出血风险，FDA建议治疗前后进行脑部MRI检查，携带APOE ε4基因者风险更高，用药前需基因检测。同时需注意与抗凝药物的相互作用。
- 阻止病理破坏：原用于癌症治疗的saracatinib正在开展阿尔茨海默症临床试验。动物实验显示该药可恢复突触功能并改善记忆障碍。
- 抑制蛋白生成：通过抑制β-分泌酶和γ-分泌酶减少β淀粉样蛋白生成，但临床研究显示此类抑制剂疗效有限且副作用显著。
阻止tau蛋白缠结
tau蛋白异常折叠形成的神经原纤维缠结是另一核心病理特征。目前tau聚集抑制剂和疫苗正在临床试验中评估。
抗炎治疗
针对阿尔茨海默症引发的慢性神经炎症，研究中的sargramostim（Leukine）药物通过激活免疫系统保护脑细胞。
胰岛素抵抗研究
尽管胰岛素鼻喷剂试验未显示疗效，但科学家仍在探索胰岛素信号通路与疾病的关系。
心脑健康关联
心血管健康与脑健康密切相关，高血压、糖尿病等心脑血管危险因素会增加痴呆风险。当前研究方向包括：
- 现有心血管药物的再利用
- 心脏病与阿尔茨海默症分子机制研究
- 有氧运动和心脏健康饮食等生活方式干预
激素因素
90年代研究提示更年期激素替代疗法可能降低患病风险，但后续研究结果不一，需更多研究明确雌激素与认知功能的关系。
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