科学家已将800多种基因与自闭症谱系障碍联系起来，使得找到一种适用于所有患者的药物变得困难。
但耶鲁大学的研究人员表示，他们可能已经破解了部分患者的"密码"，并可以使用一种常见的处方药进行治疗。
在一项研究中，研究团队筛选了774种经FDA（美国食品药品监督管理局）批准的药物，以了解它们如何影响经过基因改造、具有自闭症的斑马鱼的行为。
分析显示，一种名为左旋肉碱（levocarnitine）的药物，商品名为卡尼汀（Carnitor），增强了斑马鱼解读和应对环境的能力——这正是自闭症患者可能面临的困难。
这种每片44美分的药物，仅凭处方即可获得，目前用于治疗一种罕见的遗传病——肉碱缺乏症，在这种疾病中，人体内的肉碱（一种细胞必需的能量物质）含量过低。此外，运动员也使用它来通过给细胞提供更多能量来提高表现。全美每年开出近40万张左旋肉碱处方。
药物如何帮助逆转自闭症症状的确切机制尚不清楚，但科学家表示，它可能有助于提高自闭症患者大脑中活动较低区域的能量产生，例如与语言或情绪相关的区域。
领导这项研究的神经生物学家埃伦·霍夫曼（Dr. Ellen Hoffman）博士说："由于自闭症谱系障碍在临床和遗传上高度多样，因此识别潜在的药物候选者具有挑战性。"
"我们的研究强调了分析自闭症风险基因以识别潜在治疗方法的重要性。"
科学家表示，结果很有希望，但他们敦促患者不要购买并开始服用该药物来治疗自闭症。他们指出，结果需要在人体试验中得到确认，而这可能需要数年时间。
在他们的研究中，斑马鱼的DNA被编辑以携带两个与自闭症相关的特定基因——SCN2A和DYRK1A。研究表明，只有最多0.5%的自闭症患者至少携带其中一个基因，这是研究的一个重要限制。
这一发现正值美国自闭症发病率飙升之际，估计现在每31名儿童中就有一名被诊断患有这种疾病，而2000年时这一比例为150分之一。总体而言，估计有540万美国人患有自闭症。
尚不清楚病例激增背后的原因，但专家将原因归咎于意识提高以及将条件定义扩展到包括其他较轻微的沟通问题。
目前尚无治愈自闭症的方法，但科学家们一直在不断研究新疗法，以缓解严重症状，例如非语言交流。
左旋肉碱主要用于治疗肉碱缺乏症，这种疾病在美国影响约每4万至14万名新生儿中的一名。
肉碱是一种天然物质，人体用它来处理脂肪并产生能量，通常从食物中获取。在肉碱缺乏症中，患者有一种突变，使他们难以将这种物质运输到细胞中。
这项发表在《美国国家科学院院刊》上的研究中，研究团队首先将未经基因编辑的斑马鱼（与人类共享70%的DNA）暴露于FDA批准的药物中。
其他测试的药物包括雌激素酯（estropipate），商品名为Ogen，是一种用于治疗更年期症状的处方药，以及紫杉醇（paclitaxel），也称为泰素（Taxol），是一种癌症药物。
在观察它们的反应后，科学家确定了520种对鱼类无毒且对其行为有显著影响的药物。
然后，斑马鱼的基因被编辑，添加与自闭症相关的DNA。
在幼体阶段，即24至72小时大时，基因编辑过的斑马鱼在实验室中再次暴露于这些药物中。科学家监测了它们在接触药物时对环境变化的反应。
随后，人类干细胞暴露于这些药物中，以确认它们在人体中使用是安全的。
研究小组发现，左旋肉碱抑制这两种DNA突变的能力最强。
研究人员已将他们的结果发表在一个在线数据库中，并希望这些数据将用于研究自闭症的新治疗方法。
他们现在正在考虑进行测试左旋肉碱的人体临床试验。
当被问及患者是否应该开始服用左旋肉碱来治疗自闭症时，研究人员表示："还不是时候。"
"虽然鱼类和人类干细胞的结果非常有希望，但这项研究为临床试验提供了'基础工作'。"
【全文结束】