2025年9月，CGTLive®团队持续追踪美国食品药品监督管理局（FDA）在细胞与基因疗法（CGT）领域的监管动态，重点关注针对罕见病、复杂疾病及其他难治性疾病的治疗方案开发。随着更多疗法进入研发管线，FDA持续加大相关活动力度。本月重要举措包括发布三份全新的细胞与基因疗法行业指南草案，以及授予纳诺斯科普治疗公司（Nanoscope Therapeutics）的基因疗法MCO-010再生医学先进疗法（RMAT）认定。以下是CGTLive®团队整理的关键进展。
FDA发布三份针对细胞与基因疗法开发的行业指南草案
2025年9月30日——FDA发布了三份全新的"行业指南草案"，旨在指导细胞与基因疗法产品的开发。
首份文件题为《小群体患者细胞与基因疗法临床试验的创新设计》，为开展针对小规模患者群体（如特定罕见病患者）的疗法试验提供指导。尽管FDA指出该指南在某些情况下可能适用于常见疾病疗法试验，但建议申办方在涉及此类情况时应与相关审评部门进行沟通。
该指南旨在提升细胞与基因疗法临床试验效率，涵盖单臂研究中利用受试者自身作为对照、疾病进展建模、外部对照研究、适应性临床试验设计、贝叶斯试验设计、主方案设计以及受试者选择考量等主题。
马夫里克斯生物天使综合征基因疗法获FDA快速通道认定
2025年9月28日——马夫里克斯生物（MavriX Bio）的试验性腺相关病毒（AAV）载体基因疗法MVX-220，因用于治疗天使综合征（AS），获得FDA快速通道认定。
该疗法初始研发由天使综合征治疗基金会（FAST）资助，并在宾夕法尼亚大学开展。马夫里克斯生物随后获得产品授权，并与合作伙伴GEMMA生物治疗公司（GEMMABio）共同推进临床开发。马夫里克斯是FAST药物开发加速器AS2Bio的投资组合公司。
GEMMABio首席执行官詹姆斯·M·威尔逊医学博士在声明中表示："GEMMABio深感荣幸能支持马夫里克斯生物推进MVX-220项目。快速通道认定为项目注入关键动力——这意味着团队可更紧密地与监管机构合作并加速开发里程碑。对天使综合征患者群体而言，此举为更早将基因靶向疗法带给患者开辟了路径。"
赛诺菲强直性肌营养不良症基因疗法获快速通道认定
2025年9月26日——FDA授予赛诺菲（Sanofi）试验性AAV载体基因疗法SAR446268快速通道认定，该疗法旨在治疗非先天性（青少年及成人发病）强直性肌营养不良症1型（DM1，又称Steinert病）。
该疗法目前正在首个人体1/2期临床试验（NCT06844214）中评估，作为单次给药治疗，拟通过RNA干扰技术抑制DMPK基因表达。除快速通道认定外，SAR446268此前已获得FDA和欧洲药品管理局的孤儿药认定。
赛诺菲在新闻稿中声明："该基因疗法通过降低DMPK转录本，旨在清除导致肌肉组织剪接缺陷的异常毒性RNA灶，从而恢复正常剪接功能并改善肌肉机能。此方法有望解决疾病关键症状，包括进行性肌无力、肌肉松弛困难（肌强直）以及对心脏、肺部和内分泌系统等多器官的影响。"
赛诺菲湿性年龄相关性黄斑变性基因疗法获快速通道认定
2025年9月17日——赛诺菲试验性基因疗法SAR402663因用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（即湿性AMD），获得FDA快速通道认定。
SAR402663采用单次玻璃体内注射给药，旨在通过提供可溶性FLT01基因来抑制血管内皮生长因子（VEGF）。其预期效果包括抑制异常血管生长、减少血管渗漏、最小化视网膜损伤及降低治疗负担。
该基因疗法目前处于1/2期临床试验（NCT06660667）阶段。该研究包含剂量递增和剂量扩展部分，计划总共招募66名患者。据2025年7月4日更新的ClinicalTrials.gov页面显示，试验正在美国多个站点招募50至90岁患者，预计主要完成日期为2027年5月18日。
纳诺斯科普公司视网膜色素变性基因疗法获RMAT认定
2025年9月4日——纳诺斯科普治疗公司（Nanoscope Therapeutics）获得FDA对MCO-010（sonpiretigene isteparvovec）的RMAT认定。该试验性环境光激活多特征视蛋白（MCO）基因疗法旨在治疗多种视网膜疾病。
RMAT认定特别适用于Stargardt病。值得注意的是，欧洲药品管理局也已授予MCO-010针对5类视网膜营养不良的孤儿药认定，包括黄斑营养不良以及非综合征性和综合征性杆状/锥状优势营养不良症。FDA此前还授予MCO-010孤儿药认定和快速通道认定。
纳诺斯科普首席执行官苏拉格娜·巴塔查里亚在声明中表示："除此前针对Stargardt病和视网膜色素变性（RP）的FDA认定外，Stargardt病再获RMAT认定，充分验证了我们疗法加速开发与审评的合理性。结合欧洲药品管理局授予的5项孤儿药认定，这些成就凸显了全球对MCO平台作为潜在复明疗法的认可——它为缺乏有效治疗选择的患者带来了希望。"
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