一种据称能治疗导致类似自闭症症状的罕见疾病的药物获得了唐纳德·特朗普的支持，尽管缺乏支持其使用的数据，但已引发了家长们的强烈需求。
美国越来越多的父母要求开具亚叶酸（leucovorin），相信它能解锁他们自闭症孩子的语言和社交能力。
儿科医生和专家警告称，关于亚叶酸在自闭症患者中的科学数据有限，并不支持广泛使用。自美国食品药品监督管理局（FDA）专员马蒂·马卡里（Marty Makary）推广这款来自葛兰素史克（GSK）的几十年老药，称其可以帮助数十万自闭症儿童以来的一个月内，医生和研究人员表示他们被寻求信息的父母淹没。
"我的Facebook信息流充斥着声称亚叶酸有效的父母，"宾夕法尼亚大学精神病学教授、自闭症研究员大卫·曼德尔（David Mandell）博士说。
数据缺乏
数万人已加入凯斯·乔伊斯（Keith Joyce）今年5月创建的名为"自闭症亚叶酸"的Facebook群组。乔伊斯是四岁自闭症儿童何塞（Jose）的监护人，何塞正在服用该药物。乔伊斯将何塞在语言沟通和社会意识方面的进步归功于亚叶酸。该群组在特朗普和马卡里在白宫宣布当天增加了5000名成员，现在已有84000人。
[图片说明] 医生和研究人员表示，他们被寻求亚叶酸信息的父母淹没（路透社）
曼德尔和其他科学家及医生表示，特朗普的支持在没有要求进行大规模随机临床试验的情况下，使医疗从业者面临来自家庭的情感诉求，同时缺乏数据、指导或信心来负责任地开具该药物。亚叶酸被批准用于治疗化疗副作用，但可以超说明书用于自闭症症状。
"这让医生处于非常艰难的境地，因为他们被要求开具一种没有证据支持的药物，"加州大学洛杉矶分校（UCLA）自闭症专家、儿科主任莎法莉·杰斯特（Shafali Jeste）博士说，尽管有反复请求，她并不开具亚叶酸。周五，美国儿科学会表示不建议在自闭症儿童中常规使用亚叶酸。
美国疾病控制与预防中心（CDC）今年4月报告称，自闭症发病率已上升至每31名8岁儿童中就有1名。寻找该疾病的根源和潜在治疗方法是卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）和特朗普所倡导的。
罕见神经系统疾病
尽管FDA专员发表了广泛评论，但其机构提出了一项更窄范围的扩展批准，与脑叶酸缺乏症（CFD）相关联。脑叶酸缺乏症是一种可导致类似自闭症症状的遗传性疾病，在全球范围内影响约每百万人中的一名儿童。
更广泛使用的论点基于小型研究表明，许多自闭症儿童具有阻止叶酸（一种对大脑信号传导重要的维生素）进入大脑的自身抗体，导致类似于CFD的缺乏症。
芝加哥大学神经发育障碍项目主任卡兰·拉德万（Karam Radwan）博士表示，估计75%的自闭症儿童被认为具有这些自身抗体，但其意义尚未得到证实。
[图片说明] 美国儿科学会表示不建议在自闭症儿童中常规使用亚叶酸（PA）
美国卫生与公众服务部（HHS）一位发言人表示，FDA基于对2009-2024年发表的40多项病例研究的分析，计划更新亚叶酸标签以包括CFD。总体而言，85%的患者体验到一些益处，包括改善的言语/沟通能力。HHS表示亚叶酸可能对具有叶酸自身抗体的儿童有用，但承认数据有限且需要复制。
一位发言人表示，美国国立卫生研究院（NIH）将支持对亚叶酸对CFD影响的后续研究，以及对自闭症个体的任何潜在益处。上市后监测和安全研究是计划的一部分。
父母看到了绿灯
父母们将FDA的公告解读为亚叶酸用于自闭症的绿灯，分享治疗技巧导致Facebook关闭了乔伊斯的网站。该网站在制定禁止剂量讨论的规则后恢复，但上周因其他违规行为再次被移除。
乔伊斯在观看一个新闻节目后开始研究该药物，该节目介绍了一名接受治疗并显示出明显言语改善的自闭症男孩。他只找到了三项研究，全部由同一作者撰写，他认为是可信的。目前尚未在自闭症儿童中进行将亚叶酸与安慰剂比较的大规模试验。
乔伊斯审查了该药物在癌症患者中的记录，其中亚叶酸与失眠、躁动和抑郁有关。医生和父母表示，在儿童中，它可能导致多动、攻击性和不知所措。
何塞的神经科医生不愿开具亚叶酸，但男孩的行为儿科医生在会议上听说了这种药物，愿意尝试。
乔伊斯表示，孩子的护理团队在治疗前和四个月后测量了语言技能。
乔伊斯说，他更加意识到周围的世界，反应也更灵敏。"它并没有治愈他的自闭症，但改善了他的生活质量。我确信这是真实的。"提供该药物的拉德万表示，医生并不完全了解谁可能受益、受益程度以及是否可持续。"到目前为止，益处相当有限，"他说。
一些在线社区的父母呼吁谨慎。
来自新西兰惠灵顿的33岁单亲母亲索菲亚·厄文（Sophia Urwin）有一个2022年被诊断为自闭症的四岁非语言儿子，她担心绝望的父母转向非处方叶酸。
"当你长期在薄冰上滑行时，很容易被卷入认为某物是奇迹疗法的想法，"她说。
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