芝加哥，10月31日（路透社）— 美国总统唐纳德·特朗普支持将老牌通用药物亚叶酸钙用于治疗导致自闭症样症状的罕见疾病，此举引发深信该药物能帮助自闭症儿童恢复语言能力和社交互动的家长们需求激增。然而，这给儿科医生和专家带来挑战，他们警告称亚叶酸钙用于自闭症患者的科学证据有限，不足以支持广泛使用。
自美国食品药品监督管理局（FDA）局长马蒂·马卡里推广葛兰素史克（GSK）这款已有数十年历史的药物以来的一个月内，他说该药物可帮助“数十万”自闭症儿童，医生和研究人员表示他们被寻求信息的家长淹没。“我的脸书动态被坚称亚叶酸钙有效的家长刷屏了，”宾夕法尼亚大学精神病学教授兼自闭症研究员大卫·曼德尔博士表示。
数据不足
数万人已加入由四岁自闭症患儿何塞的监护人基思·乔伊斯今年5月创建的名为“自闭症亚叶酸钙”的脸书群组。乔伊斯将何塞在语言沟通和社会意识方面的进步归功于亚叶酸钙。该群组在特朗普和马卡里白宫宣布当天新增5000名成员，现拥有8.4万名成员。
曼德尔及其他科学家和医生表示，FDA在未要求大规模随机临床试验的情况下给予背书，使医疗从业者在缺乏数据、指导或负责任开处方的信心时，面临家庭的情感恳求。亚叶酸钙获批用于治疗化疗副作用，但可超说明书用于自闭症症状。“这让医生处于非常艰难的境地，因为他们被要求开一种缺乏证据支持的药物，”自闭症专家、加州大学洛杉矶分校儿科主任沙法利·杰斯特博士表示，尽管多次被要求，她仍不开具亚叶酸钙。
上周五，美国儿科学会明确表示不推荐将亚叶酸钙用于自闭症儿童的常规治疗。今年4月，美国疾病控制与预防中心报告自闭症发病率上升至每31名8岁儿童中就有1例。卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪和特朗普一直倡导寻找该疾病的根源和潜在治疗方法。
罕见神经疾病
尽管FDA局长言论宽泛，但该机构提出一项更窄的扩展批准方案，仅针对脑叶酸缺乏症（CFD）——一种可导致自闭症样症状的遗传疾病，全球约每百万儿童中有1例受影响。更广泛使用的论点基于小型研究，认为许多自闭症儿童体内存在阻断叶酸（对大脑信号传导至关重要的维生素）进入大脑的自身抗体，导致类似CFD的缺乏症。
芝加哥大学神经发育障碍项目主任卡兰·拉德万博士表示，估计75%的自闭症儿童存在这些自身抗体，但其意义尚未证实。卫生与公众服务部发言人称，FDA计划将亚叶酸钙标签更新纳入CFD的依据是2009至2024年发表的40多项病例研究分析。总体而言，85%的患者获得一定改善，包括语言/沟通能力提升。
卫生部表示亚叶酸钙可能对存在叶酸自身抗体的儿童有用，但承认“数据有限且需重复验证”。发言人称国家卫生研究院将支持后续研究，调查亚叶酸钙对CFD的影响及对自闭症患者的潜在益处，上市后监测和安全研究是计划的一部分。
家长视作绿灯
家长们将FDA公告解读为自闭症使用亚叶酸钙的绿灯，分享治疗技巧导致脸书一度关闭乔伊斯的网站。该网站在制定禁止讨论剂量的规则后恢复，但上周又因其他违规被移除。乔伊斯在观看一档展示自闭症男孩接受治疗后语言显著改善的新闻节目后开始研究该药物。他表示仅找到三项由同一作者完成的可信研究，目前尚未开展将亚叶酸钙与安慰剂对照的大规模自闭症儿童试验。
乔伊斯查阅了该药物在癌症患者中的记录，亚叶酸钙曾与失眠、躁动和抑郁相关联。医生和家长称在儿童中可能引发多动、攻击性和情绪过载。何塞的神经科医生拒绝开具亚叶酸钙，但曾在会议上了解该药物的行为儿科医生同意尝试。乔伊斯称治疗团队测量了孩子治疗前及四个月后的语言技能。“他对周围世界更觉察，反应更积极，”乔伊斯说，“这并非治愈自闭症，但改善了生活质量。我确信效果真实。”
提供该药物的拉德万博士表示，医生尚未完全理解谁可能受益、改善程度及效果是否可持续。他说目前改善效果“相当有限”。部分在线社区的家长呼吁谨慎对待。来自新西兰惠灵顿的33岁单亲母亲索菲亚·厄温表示担忧：其2022年确诊自闭症的四岁非语言儿子可能让绝望家长转向非处方型亚叶酸。“当你长期如履薄冰时，很容易相信某物是奇迹‘疗法’，”她说。
信源：朱莉·斯滕胡森；编辑：卡罗琳·休默和比尔·伯克罗特
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