米哈伊尔医生谈2025年骨髓瘤研究资金现状Dr Mikhael on the State of Myeloma Research Funding in 2025

环球医讯 / 创新药物来源:www.targetedonc.com美国 - 英语2025-09-10 00:05:42 - 阅读时长5分钟 - 2099字
本文探讨了多发性骨髓瘤研究资金面临的潜在削减风险,分析了多样化资金来源对维持研究进展的重要性,强调了国际合作对加速治疗突破的关键作用,并展示了通过筛查早期干预、新型一线疗法和患者参与研究等领域的突破性进展。米哈伊尔医生警告资金削减可能阻碍治疗进步并影响科研人才培养,同时指出跨机构协作和创新资金模式是突破瓶颈的核心路径。
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米哈伊尔医生谈2025年骨髓瘤研究资金现状

骨髓瘤研究面临资金不确定性,但协作与创新推动着治疗和患者护理的突破。

骨髓瘤与浆细胞癌概念图:© LELISAT - stock.adobe.com

癌症研究和药物开发正经历不确定性时期,多发性骨髓瘤领域也不例外。尽管近年来新诊断和复发治疗领域取得突破性进展,但研究人员和临床医生担忧,FDA、NIH等机构的潜在资金削减将阻碍该领域进展。

在接受Targeted Oncology采访时,国际骨髓瘤基金会首席医学官约瑟夫·米哈伊尔医生(Joseph Mikhael, MD, MEd)讨论了骨髓瘤研究界面临的挑战,并表达了对当前研究进展的坚定乐观。这种进展由前所未有的协作推动。

骨髓瘤研究需要综合方法,涵盖基础科学、转化研究、临床试验和日常临床实践。正如米哈伊尔所说:"骨髓瘤研究是一个生态系统。"最终目标仍是治愈骨髓瘤,这需要持续的资金倡导和患者参与。

Targeted Oncology:您如何看待联邦资金削减对骨髓瘤研究的影响?

约瑟夫·米哈伊尔: 骨髓瘤研究是一个生态系统。它需要多方位方法来改善患者治疗效果和生活质量。这包括从基础科学到临床试验再到日常临床实践的所有环节。

我非常担忧资金削减,但也意识到这只是更大谜题的一部分。虽然存在诸多削减威胁,但实际发生的情况并不多。这些变化总需要时间且存在滞后效应。我们担心的是这种滞后效应。我坚信NIH应在所有健康研究领域发挥领导作用,特别是骨髓瘤这一我的专注领域。

但我也要退一步看整体图景。我认为这对各个研究层面都构成重大威胁。更令人担忧的是这可能对科研职业发展产生抑制效应。美国之所以成为研究全球领导者,是因为建立了包括资金激励、基础设施、导师体系、研究领域和机构多样性的完整生态系统。这种财务削减不仅带来资金损失,更会产生心理冲击。

虽然担忧,但我并未立即看到骨髓瘤研究停滞。NIH资金仅占国内骨髓瘤研究的部分比例,国际情况更复杂。

您认为这些削减会成为骨髓瘤研究的新障碍吗?

是的。但美国的NIH机制具有独特性。我最初在加拿大医疗体系接受培训,那里虽然存在类似NIH的机构,但资金和研究规模显著较小。欧洲同行通过慈善、学术机构和基金会等多元渠道支持研究。

这也提醒我们必须多样化研究资金来源。即便过去未完全依赖单一来源,也要认识到不能期望NIH或政府始终保持主要资助者地位。

您认为这会改变研究开展或优先级排序方式吗?

获得NIH资助的机构呈现显著多样性。历史上大型机构占据主导,但近年来已推动更多真实世界研究纳入非传统机构。每个机构都将不同应对,但现实是必然需要削减并重新确定优先级。

我担心的是,如果仅由5-6个主要中心主导特定疾病研究,将失去机构多样性优势。优先化过程可能导致非传统研究机构进一步边缘化。

另一方面,这将促使机构审视资金来源,探索慈善机构、资助机构和其他基金会等替代渠道。这对研究人员本就至关重要,现在更将强化这种思维模式。

您是否担心NIH资金削减会对骨髓瘤研究产生寒蝉效应?毕竟过去几年在新型药物和早期治疗线推进方面取得了显著进展。

绝对如此。回顾25年作为骨髓瘤专科医生的经历,当初患者平均生存期仅1年,如今多数可存活15年以上。NIH资金在此过程中至关重要。

我们可以说NIH资助激励了科研生涯。虽然并非所有研究都由NIH资助,但其触发了职业生涯发展,提供了榜样。正如前述,这正是最令人担忧的:不仅在于资金数额,更在于对科研基础设施的心理和实践影响。NIH资助者往往能获取其他资金,其影响力远超财政本身——它构建了职业发展基础设施。

必须承认,行业端在药物开发初期及临床试验合作中也发挥了关键作用,这些大型研究推动了重大进展。

尽管面临挑战,您最兴奋的骨髓瘤研究领域是什么?

20多年从业经历中从未见过当前这般繁荣景象。过去25年是渐进式突破:从难治性骨髓瘤到初期治疗突破,再到支持治疗改善。但现在所有领域同时取得进展:我们正在探索更早筛查和干预可能性,研究冒烟型骨髓瘤干预时机,新型一线疗法带来最长生存期。

我们前所未有地关注以患者为中心的研究。就像交响乐团,从前不同声部各自突出,现在所有声部协同演奏。各层级研究紧密联动,协作产生更大影响。更优一线治疗改善后续复发治疗。

我始终关注的另一领域是空前的协作程度,特别是国际骨髓瘤工作组(IMWG)的建立。这种协作模式在其他疾病领域少见。它使我们能完成个人机构无法完成的工作:共享数据、创建登记库、开放讨论平台,开展行业不感兴趣的特定研究。

尽管取得巨大进展,绝大多数患者仍未被治愈。倡导资金支持或探索新型资助模式至关重要,但这不仅是资金问题。我们从研究设计初期就必须让患者深度参与。我在国际骨髓瘤基金会的工作使我独特定位:在梅奥诊所10年的个体化研究经历让我认识到,当更多参与者聚集时,成就将远超单点突破。

我常说国际骨髓瘤基金会就像奥运会主办方。各国有优秀运动员,但为何众多世界纪录在奥运会诞生?因为创造了让人类发挥极限的舞台。我可以在个人实验室或诊所工作,但让我们停止重复造轮子,携手加速研究进程——这正在发生。

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