耶鲁主导技术获FDA批准用于乳腺癌治疗Yale-led Technology Receives FDA Approval For Breast Cancer Treatment

环球医讯 / 创新药物来源:goldrushcam.com美国 - 英语2026-09-01 13:36:05 - 阅读时长3分钟 - 1419字
耶鲁大学化学家克雷格·克鲁斯开创的PROTAC(蛋白水解靶向嵌合体)技术获得FDA批准用于乳腺癌治疗,该技术通过降解致病蛋白来治疗疾病,由阿文纳斯和辉瑞开发的维帕努成为首个获批的PROTAC疗法,将用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌,这一突破标志着蛋白降解靶向疗法进入临床应用新阶段,也为神经退行性疾病等其他难治疾病的治疗带来了希望,体现了基础研究对新药开发的重要支撑作用。
乳腺癌FDA批准PROTAC疗法维普德格斯特兰特雌激素受体癌症治疗蛋白降解
耶鲁主导技术获FDA批准用于乳腺癌治疗

阿文纳斯生物技术公司最初是基于耶鲁大学化学家克雷格·克鲁斯对PROTAC(蛋白降解靶向嵌合体)蛋白降解剂的开创性研究而成立的。

2026年5月10日 - 梅格·达顿报道 - 十多年前,耶鲁大学化学家克雷格·克鲁斯基于其开创性研究,在纽黑文成立了一家生物技术公司。该研究专注于PROTACs(蛋白水解靶向嵌合体),这是一种通过降解致病蛋白来治疗某些类型癌症和其他疾病的创新技术。

克雷格·克鲁斯 摄影:玛丽莎·菲奥鲁奇

该公司,阿文纳斯,此后开发了一种名为维普德格斯特兰特(vepdegestrant)的PROTAC疗法,目前正在帮助乳腺癌患者。

上周,由阿文纳斯和辉瑞共同开发、商品名为维帕努(Veppanu)的维普德格斯特兰特,成为首个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的PROTAC疗法。

这种每日一次的口服疗法将用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者。乳腺癌是全球女性中最常见的癌症,许多肿瘤由雌激素受体信号传导驱动。

对克鲁斯而言,维普德格斯特兰特作为乳腺癌治疗方案获得FDA批准现在具有额外的个人意义。

"我很高兴乳腺癌患者将有额外的治疗选择,"克鲁斯表示。他是耶鲁大学艺术与科学学院分子、细胞和发育生物学约翰·C·马隆教授,同时担任化学教授和耶鲁医学院药理学教授。"我母亲去年被诊断出乳腺癌,因此我了解患者及其家人在考虑治疗方案时面临的挑战。"

PROTACs主要在耶鲁大学开创,已经激发了数十家其他公司开发针对多种癌症类型的降解剂疗法。

克鲁斯表示,维普德格斯特兰特获得FDA批准将强化这一势头。

"PROTACs是一类新型药物,这一首次批准将鼓励药物开发者探索将PROTACs用于神经退行性疾病(痴呆)和其他具有挑战性疾病的用途,"克鲁斯说。

多年来,克鲁斯作为教授和企业家,一直致力于弥合学术界与生物技术行业之间的差距。他创立了几家药物开发公司,包括阿文纳斯和哈尔达治疗公司(Halda Therapeutics),后者最近被强生公司(Johnson & Johnson)收购,这是一家围绕前列腺癌新型治疗药物建立的公司的里程碑。

事实上,克鲁斯的职业生涯一直以将研究成果从实验室转化为现实世界应用为特点。自1995年以来,他的实验室一直专注于化学与生物学的交叉领域。早期的一个项目专注于一种阻断蛋白质降解的小分子,也称为蛋白酶体抑制剂。该项目最终导致另一家公司Proteolix的成立,以及治疗多发性骨髓瘤(一种血液癌症)的FDA批准药物Kyprolis的开发。

通过这项工作,克鲁斯对相反的方法产生了兴趣——不是阻断蛋白质降解,而是诱导蛋白质降解。当时,他问自己:"我们能否找到一种方法,将'问题蛋白'拖到细胞内负责回收蛋白质的自然机制中?"

这导致了PROTACs的开发,这些技术于2013年被授权给他的第二家公司阿文纳斯。他的实验室继续通过赞助研究协议与阿文纳斯合作开发该技术,最终促成了上周维普德格斯特兰特的成功获批。

克鲁斯表示:"在过去的25年里,将这一想法从学术概念转化为FDA批准,这一过程极其令人满意,也证明了支持基础研究的持续必要性,因为基础研究是当今开发的大多数令人兴奋的新药物的底层基础。"

消息来源:耶鲁大学

【全文结束】