加州大学旧金山分校神经外科医生、精准神经医学公司联合创始人Sandeep Kunwar博士，讨论了治疗胶质母细胞瘤患者时面临的最大障碍之一：将药物递送至大脑。
Kunwar表示，这一挑战不仅限于复发性胶质母细胞瘤，而是广泛存在于中枢神经系统疾病中。研究人员虽已对这类疾病的生物学有深入理解，并开发出能在动物模型中治愈疾病的强大药物，但将这些成果转化为人类治疗，常受限于药物递送环节。胶质母细胞瘤还面临比其他癌症更多的难题。
关键问题在于血脑屏障。Kunwar将其比作包裹脑部每一根血管的“保鲜膜”。这是约1亿年进化的结果，旨在阻止外来分子进入大脑。这种保护作用至关重要，但也使治疗变得困难。替莫唑胺等小分子药物能部分通过屏障，该药已获得FDA批准多年。然而，小分子药物通常只能延缓疾病，而非阻止其进展。
最具长期控制潜力的疗法是生物制剂——如抗体、基因疗法或细胞疗法等蛋白质药物。问题在于，这些药物中仅有约0.01%能真正进入大脑。因此，我们要么影响身体其他部位，要么无法让足够药物抵达肿瘤以达到治疗浓度。挑战在于将足够浓度的药物递送至大脑，同时仍保护健康脑组织。
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对于复发性胶质母细胞瘤患者，当前将药物递送至大脑的最大挑战是什么？
这一挑战不仅限于复发性胶质母细胞瘤，而是适用于大多数中枢神经系统疾病。我们了解这些疾病的许多生物学特性，也已经开发出一些能治愈动物的非凡药物。但动物实验结果与人类治疗之间的障碍通常是药物递送。胶质母细胞瘤还面临比其他许多癌症更多的困难。
关键问题在于血脑屏障。我把它想象成包裹脑部每根血管的保鲜膜。这是约1亿年进化的结果，旨在防止外来分子进入大脑。这种保护很重要，但也使治疗变得困难。替莫唑胺等小分子药物能在一定程度上通过屏障，该药物已获得FDA批准多年。但小分子药物往往只能延缓疾病，而非阻止其进展。
最具长期控制潜力的疗法是生物制剂——如抗体、基因疗法或细胞疗法等蛋白质药物。问题是，这些药物中仅有约0.01%能真正进入大脑。因此，我们要么影响身体其他部位，要么无法让足够药物进入肿瘤以到达治疗水平。挑战在于向大脑内递送足够浓度的药物，同时仍保护健康脑组织。
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