新药在帕金森病临床试验中显示有效:“非常鼓舞”New drug for Parkinson’s shown to be effective in clinical trials: 'Very encouraged'

环球医讯 / 创新药物来源:www.aol.com美国 - 英语2025-04-18 20:00:00 - 阅读时长3分钟 - 1433字
一种名为tavapadon的新药在治疗帕金森病的临床试验中显示出良好的效果,能够缓解症状并减少不良副作用。这种药物可以作为单次每日剂量使用,为患者提供了新的选择。
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新药在帕金森病临床试验中显示有效:“非常鼓舞”

一种新药在对抗帕金森病方面显示出希望,并且能最大限度地减少不必要的副作用。

这种每日一次的口服药片tavapadon被发现可以缓解包括僵硬、协调性、震颤和运动在内的症状,对于那些每天至少服用400毫克左旋多巴并且经历“运动波动”的患者来说,症状缓解的时间更长。所谓“运动波动”是指药物效果减弱后症状重新出现的时期。

到目前为止,左旋多巴一直是帕金森病患者的首选一线治疗药物。左旋多巴在大脑中转化为多巴胺,并作用于D2/D3/D4多巴胺受体,但其副作用包括睡眠障碍、幻觉、冲动控制行为障碍、体重增加、腿部肿胀和血压变化等。

在这项研究中,tavapadon通过模拟多巴胺并作用于D1/D5受体,被发现具有与左旋多巴相同的效果,但没有其不良反应。据该研究的主要作者、克利夫兰诊所神经修复中心主任Hubert H. Fernandez博士表示:“它为患者提供了另一种选择,以减轻他们在帕金森病中晚期阶段常见的运动波动。”

“这项全球多中心的关键试验表明,接受tavapadon治疗的患者‘开期’显著增多,而‘关期’则明显减少,而且该药物耐受性良好。”Fernandez告诉福克斯新闻数字频道。

研究人员测量了患者的冲动控制行为障碍、过度日间嗜睡、血压变化和体重变化,发现tavapadon的不良反应与安慰剂组无异。

“当然,这是一项短期研究,我们需要等待长期研究的结果才能真正确信我们的初步观察结果仍然成立,”Fernandez指出。“不过,我们非常受到鼓舞。”

研究团队在本月早些时候在圣地亚哥举行的美国神经学会(AAN)会议上展示了TEMPO 3试验的结果。

对于最近诊断出且症状较轻的患者,Fernandez建议每日一次的tavapadon剂量可能可以替代每日三次的左旋多巴剂量。

“如果他们以后需要左旋多巴,那么所需的剂量和频率会更低,从而减少了他们发生运动波动和运动障碍及其他副作用的可能性,”他在一份新闻稿中表示。

对于病情更为严重的帕金森病患者,tavapadon可以与左旋多巴联合使用。

“无论是在疾病早期单独使用还是作为左旋多巴的辅助疗法,我们都认为这是一种整体上的进步,”Fernandez补充道。

最近的研究发现,到2050年,帕金森病病例预计将激增,影响全球多达2500万人。其中80岁及以上人群的病例将增加196%。

随着长期试验结果的待定,tavapadon的制造商艾伯维公司即将向美国食品药品监督管理局(FDA)提交批准申请。

“FDA将审查该申请——从那里,他们可以批准其使用,提出更多不清楚的问题,或者要求进一步的研究或延长某些结果的验证,”Fernandez说。

“我们希望这种新一代的多巴胺激动剂——通过更精确地刺激多巴胺受体,并且只需每日一次给药——将在帕金森病早期、中期和晚期的症状治疗中带来显著改善,”他补充道。

未参与该研究的新泽西州特内克市圣名医疗中心MS中心主任Mary Ann Picone博士称这些结果“非常有趣且令人鼓舞,是提高帕金森病患者生活质量的新工具”。

“长期使用多巴胺的一个主要限制是药物效果逐渐减弱,需要更频繁地给药,”Picone告诉福克斯新闻数字频道。“多巴胺激动剂的使用有助于延长多巴胺的长期效果。多巴胺效果减弱会导致‘冻结’现象,即患者出现更多的僵硬和移动困难。”

“这种新疗法将针对不同的受体,使‘开期’更长,但不会像其他方法那样引起不自主的运动障碍,这些障碍可能会干扰功能。”


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