新药在帕金森病临床试验中显示有效:“非常鼓舞人心”New drug for Parkinson’s shown to be effective in clinical trials: 'Very encouraged'

环球医讯 / 创新药物来源:www.foxnews.com美国 - 英语2025-04-18 17:00:00 - 阅读时长3分钟 - 1364字
一项新的研究发现,一种名为tavapadon的药物在治疗帕金森病方面显示出显著效果,并且副作用较少。该药物能够缓解患者的运动症状,包括僵硬、协调障碍、震颤和运动障碍,为患者提供了另一种治疗选择。
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新药在帕金森病临床试验中显示有效:“非常鼓舞人心”

一种新药在对抗帕金森病的同时减少了不良副作用,显示出希望。

这种每日一次的口服药物tavapadon被发现可以缓解患者的症状,包括僵硬、协调障碍、震颤和运动障碍,特别是对于那些每天至少服用400毫克左旋多巴并经历“运动波动”的患者。这些波动是指药物作用减弱时症状再次出现的时期。

到目前为止,左旋多巴一直是帕金森病患者的标准一线治疗药物。左旋多巴在大脑中转化为多巴胺,并针对D2/D3/D4多巴胺受体,但已知其副作用包括睡眠障碍、幻觉、冲动控制行为障碍、体重增加、腿部肿胀和血压变化。

在这项研究中,tavapadon通过模仿多巴胺并针对D1/D5受体,被发现具有与左旋多巴相同的益处,但没有其不良反应。根据克利夫兰诊所神经修复中心主任Hubert H. Fernandez博士的说法,tavapadon为患者提供了一种缓解运动波动的新选择,这些波动通常在中晚期帕金森病患者中出现。

Fernandez告诉Fox News Digital:“这项全球多中心的关键性试验表明,接受tavapadon治疗的患者比接受安慰剂的患者有更多‘开’期(症状得到控制的时间)和更少‘关’期(症状重新出现的时间),并且该药物耐受性良好。”

研究人员测量了患者的冲动控制行为障碍、白天过度嗜睡、血压变化和体重变化,发现与安慰剂组相比,tavapadon的不良反应没有明显差异。

Fernandez指出:“当然,这是一项短期研究,我们需要等待长期研究的结果才能真正确定我们的初步观察结果是否成立。不过,我们对此感到非常鼓舞。”

对于最近诊断出病情且运动症状较轻的患者,Fernandez建议每日一次的tavapadon可能替代每日三次的左旋多巴剂量。“如果他们以后需要左旋多巴,所需的剂量和频率会更低,从而减少发生运动波动和运动障碍及其他副作用的可能性。”

对于病情较重的帕金森病患者,tavapadon可以与左旋多巴联合使用。“无论是在早期使用还是作为左旋多巴的辅助疗法,我们认为总体上都是有益的。”Fernandez补充道。

最近的研究发现,到2050年,帕金森病病例可能会翻倍,影响全球多达2500万人。其中,80岁及以上年龄组的病例预计增加196%。

随着长期试验结果的等待,tavapadon的制造商AbbVie将很快向美国食品药品监督管理局(FDA)提交批准申请。Fernandez表示:“FDA将审查申请,然后决定是否批准使用,或者提出更多问题,或者要求进一步研究以验证某些结果。”

“我们希望这种新一代多巴胺激动剂——由于其对多巴胺受体的刺激更具选择性,并且只需每日一次给药——将在帕金森病的早期、中期和晚期阶段的对症治疗中带来显著改善。”他补充道。

新泽西州泰内克市圣名医疗中心MS中心的医学主任Mary Ann Picone博士虽然未参与这项研究,但她称这些结果“非常有趣且令人鼓舞,为提高帕金森病患者的生活质量提供了一种新工具”。

“长期使用多巴胺的主要限制之一是疗效减退现象,需要更频繁地服药。使用多巴胺激动剂有助于延长多巴胺的长期效益。多巴胺疗效下降会导致‘冻结’,即患者出现更多的僵硬和行动困难。”

“这种新疗法将针对不同的受体,允许更多的‘开’期,但不会引起不自主的运动障碍,这些运动障碍会干扰功能。”


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