美国卫生官员上周批准了一种新的阿尔茨海默病药物。这种名为Leqembi的药物是首个能将记忆衰退延缓数月的药物。
阿尔茨海默病协会将阿尔茨海默病描述为一种导致记忆、思维和推理能力下降的大脑疾病。该病最常见的症状之一是忘记最近学到的信息或日期事件，患者难以完成以往能胜任的活动，部分人甚至难以参与或跟上讨论。
新近获批的Leqembi是这种疾病长期期待的治疗方法，但专家警告该药物并非治愈手段。密苏里州圣路易斯华盛顿大学脑科医生乔伊·斯奈德博士表示：“这种药物不能阻止病情恶化，但能显著减缓疾病进展，这意味着患者可能多出6至12个月保持驾驶能力。”美国食品药品监督管理局（FDA）通过加速审批流程批准了该药，此流程允许基于早期研究结果推出药物。该药仅适用于早期患者，需每两周由医疗人员注射一次，目前尚不确定其实际疗效，且安全性引发担忧。
国家老龄化研究所所长理查德·霍兹博士称：“这是一个里程碑。虽然不够完美，但至少我们有了可行方案，令人鼓舞。”
新药如何发挥作用？
Leqembi由日本卫材公司及其美国合作伙伴百健公司研发，专门靶向清除在大脑中积累并引发阿尔茨海默病的β-淀粉样蛋白。纽约西奈山医院阿尔茨海默病专家萨姆·甘迪博士向美联社解释，Leqembi针对的淀粉样蛋白变体与其他实验药物略有不同，这或许能解释为何它取得成功而多数竞品失败。2021年FDA曾批准类似药物Aduhelm，但研究从未证实其疗效，后续国会调查引发广泛批评。
Leqembi的效果如何？
在卫材公司针对近1800人开展的18个月研究中，Leqembi将早期患者病情恶化延迟约5个月。研究采用18分量表评估患者认知与功能能力，用药者虽仍会恶化，但速度明显慢于安慰剂组，研究结束时量表差异近0.5分。专家对这一差异的临床意义存在分歧：田纳西州范德比尔特大学神经学研究员马修·施拉格博士认为“多数患者不会察觉这种变化”，因其团队主张有意义的改善需量表差异达1分；而霍兹所长强调早期延缓疾病至关重要，他表示：“认知能力提升数月的价值何在？若能与家人互动、保持独立生活数月，这已是极具意义的结果。”
有哪些风险？
与其他靶向淀粉样蛋白药物类似，Leqembi可能导致脑部肿胀或微小出血。卫材研究显示13%用药者出现肿胀，17%发生微小出血，原因在于淀粉样蛋白斑块通常附着神经细胞，但有时会侵入血管。多名用药者在治疗期间死亡，包括两名服用抗凝血剂者，卫材声明药物与死亡无关，但甘迪博士警告同时使用抗凝血剂的患者出血风险最高——老年人常服此类药物预防中风。其他潜在反应包括高烧、胃部不适及血压波动。
卫材公司表示该药将于1月23日上市，年治疗费用预计26500美元。若保险公司承保，多数患者实际支付费用将大幅降低。
海·杜根据美联社等来源报道为英语学习栏目改编了本故事。
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