核心发现
- 儿童多系统炎症综合征（MIS-C）患者普遍呈现胃肠道症状
- 在小型安慰剂对照试验中，使用拉唑肽的患者在治疗第7天和第14天胃肠道症状恢复率显著提升（67% vs 20%，P<0.0001）
- 该创新药物可阻断刺突蛋白抗原从肠道进入血液循环
美国麻省总医院Lael Yonker团队在《科学转化医学》发表的研究显示，针对儿童新冠后多系统炎症综合征（MIS-C），在标准治疗方案中添加原用于乳糜泻治疗的新型口服药物拉唑肽（larazotide），在IIa期随机双盲试验中展现出安全有效性。
研究纳入12名1月龄至21岁确诊MIS-C且存在当前/近期感染的患儿，联合标准治疗方案（糖皮质激素、静脉免疫球蛋白或阿那白滞素）进行为期21天的干预。结果显示：拉唑肽组（67%）在治疗第7天和第14天实现90%以上胃肠道症状缓解的比例显著高于安慰剂组（20%），至第21天两组差异消失。接受拉唑肽治疗的患儿刺突蛋白抗原清除率在7/14/21天均显著更高，且第21天全部实现抗原检测阴性。该药物组患儿恢复日常活动的能力在第14天和21天明显优于对照组。
研究者指出："拉唑肽作为MIS-C治疗的新型佐剂效果显著，未来可能拓展至长新冠及其他新冠后遗症治疗领域。"MIS-C是一种罕见但严重的新冠后遗症，典型表现为胃肠道症状、高热及潜在致命性心脏损伤。研究显示该病仍在持续发生，但发病率较疫情初期显著下降。
机制研究表明，拉唑肽通过抑制肠道上皮细胞的zonulin受体，维持肠道屏障完整性，从而阻止炎症性刺突蛋白抗原逃逸至血液系统。研究负责人Yonker强调："已有研究证实新冠病毒在胃肠道存在长期储存库，我们希望通过拉唑肽阻断抗原泄漏，加快患者康复进程。"
研究采用剂量分层方案：体重<25公斤者每日四次0.25mg，≥25公斤者0.5mg，安全性随访达168天。最终12例受试者中1例安慰剂组失访（未纳入疗效分析），1例拉唑肽组16周失访。研究群体中位年龄5.7岁，男性占比66.7%。药物不良事件发生率与安慰剂组相当，且无严重不良事件。
研究局限性主要体现在样本量不足，因疫苗接种率提升导致MIS-C病例骤减，实际入组12例低于原计划的20例。研究者现正开展更大规模II期临床试验，评估该药对长新冠相关症状的疗效。
资助与披露：研究获Chleck基金会等机构支持。Yonker博士及两位共同作者为zonulin拮抗剂治疗MIS-C专利共同发明人，并与相关制药企业存在合作关系。
原始出处：Science Translational Medicine
DOI:10.1126/scitranslmed.adu4284
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