一种新型的实验性胰腺癌药物正带来希望，它可能帮助延长晚期患者的生命。尽管改善幅度有限，但对于几十年来未有重大进展的领域而言，这无疑是一个“游戏规则改变者”。
胰腺癌虽然罕见（美国每年约有6万例新发诊断），但其五年生存率在所有癌症中是最低的。这很大程度上归因于其发病方式。与其他某些癌症不同，胰腺癌通常悄无声息地发展，没有任何症状。一旦出现黄疸、腹痛和体重减轻等症状，肿瘤通常已经进展到晚期，使得治疗更加困难。
与其他任何癌症一样，发现越晚，干预措施奏效的可能性就越低。而这一问题因缺乏有效的筛查工具而雪上加霜。虽然乳腺癌或结直肠癌有早期检测方法，但目前尚无足够可靠的胰腺癌筛查测试可以常规使用。
目前，这种疾病的患者可选择的治疗方案非常少，而且所有方案都有限。手术对于许多癌症来说通常是好的方法，但由于胰腺周围区域的敏感性，很难有效实施。与此同时，化疗和放疗在延缓这种癌症进展方面效果有限。几十年来，医生们一直在寻找新的治疗方法，尽管该领域鲜有重大进展。
但这种状况可能即将改变。今年4月，晚期临床肿瘤学公司Revolution Medicines公布了一种胰腺癌新疗法的早期结果，该疗法使试验患者的生存期几乎翻倍。
超过95%的胰腺癌是胰腺导管腺癌，而其中超过90%发生转移的病例是由KRAS基因RAS G12变异突变引起的。这是KRAS蛋白过度活跃的结果。
这种名为daraxonrasib的新药是一种新型RAS抑制剂，可以关闭KRAS蛋白。这种被称为RAS(ON)多选择性抑制剂能够阻止癌症生长，无论是否存在KRAS变异，也无论属于哪种变异。
在最近的一项III期临床试验中，500名转移性胰腺癌患者服用了daraxonrasib。他们的经历与接受标准静脉化疗的患者进行了比较。服用新药的患者生存期几乎是化疗患者的两倍，且副作用很少。试验期间，只有一名患者因副作用停止服药，而化疗组有11名患者停止治疗。此外，该药似乎还有助于患者控制疼痛。
Revolution Medicines首席执行官兼董事长Mark A. Goldsmith博士在4月的一份声明中解释道：“在这项关键试验中，与标准护理化疗相比，daraxonrasib作为一种靶向药物，在既往治疗过的转移性胰腺癌患者中显著提高了总生存期，这与早期研究结果一致。这些结果代表了患者治疗的潜在变革性进步，并突显了daraxonrasib重新定义治疗格局的潜力。”他补充说：“我们正紧急推进全球监管申报，并致力于快速推进该疗法用于广泛的RAS依赖性癌症患者。我们深深感谢参与RASolute 302试验的患者、家属、研究人员和研究团队，并期待与科学界和临床界分享详细结果。”
Daraxonrasib很可能成为这种癌症的新标准治疗方案，尤其是在上周美国临床肿瘤学会年会上公布了III期试验的详细结果后，赢得了多次掌声。然而，其治疗能力不应被夸大。该药不能治愈胰腺癌，但已被证明能显著延长服药患者的生存期。尽管如此，它代表了患者护理方面的巨大进步，并为临床医生提供了进一步研究的新立足点。
Goldsmith补充说：“我们相信这些结果有力验证了我们通过RAS(ON)抑制来靶向常见RAS依赖性癌症的开创性方法，今天以四种具有差异化特征的临床阶段研究药物为例证。这类抑制剂反映了超过15年对开创性科学研究的投资，包括Warp Drive Bio（2018年被Revolution Medicines收购）的创造性工作，该工作奠定了最初的技术基础，我们已将其发展成为一个强大的创新引擎，用于提供和维持我们引人注目的管线。”
接下来，试验结果将提交给美国食品和药物管理局审批。与此同时，其他研究人员正在探索使用这类抑制剂治疗其他癌症的可能性。该研究发表在《新英格兰医学杂志》上，并在2026年美国临床肿瘤学会年会上展示。
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