心血管疾病，包括心脏代谢疾病及相关病症，是全球死亡和残疾的主要原因。尽管在药物治疗方面取得了进展，但在实现最佳心脏代谢健康方面仍存在显著差距，并且获得护理的机会也存在不平等现象。
数字健康技术（DHTs），例如远程患者监测、虚拟护理和基于人工智能（AI）的数据分析，为改善管理和预防策略提供了现实机会。它们是未来心血管疾病初级预防、二级预防及治疗模式的关键。然而，由于缺乏将DHTs与持续改善临床结果相关联的证据、临床工作流程整合的挑战以及患者获取某些技术的不平等，医疗保健领域对DHTs的采用仍然有限。我们探讨了克服这些障碍的策略，以确保充分发挥DHTs的潜力并彻底改变现代心血管疾病的护理。
为DHTs构建证据基础
广泛采用DHTs受到缺乏将其使用与改善临床结果联系起来的强有力证据的限制。心血管疾病临床结果的证据生成历来通过大型试验进行，历时数年且成本高昂。主要目标是确定疗效和有效性、了解潜在危害并量化收益。DHTs的开发者、监管机构、专业学会及其终端用户需要就收益与风险之间的平衡达成一致，并找到方法在不耗费长时间和高成本的情况下将潜在有益的DHTs引入临床应用。
最重要的是，鉴于某些技术能力快速变化和迅速演进的步伐，包括AI，生态系统中的利益相关者需要采用适应性和敏捷性评估方法。策略可能包括使用替代终点并提供明确指导、接受新的结果指标和真实世界证据（RWE）。
心脏病学中AI的监管创新
自1995年以来，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了约1000种AI支持的医疗设备，近年来数量急剧增加。所有批准都采用了严格的标准来评估安全性和有效性。然而，与上市药物所需的证据和测试不同，一些DHTs的上市前验证和测试可能是以回顾性或体外方式进行的。虽然这种方法在设计上具有一定的效率，但AI算法依赖于用于开发它们的数据，但由于未在适用人群中进行前瞻性测试，其普适性可能有限。
有限的训练和验证数据集可能会延续偏见，而且这些模型并不适用于更多样化的人群。为了提高算法的适用性，开发者可以考虑联邦学习方法，这种方法通过协作方式包含多样化数据集的数据，同时极其注重保护数据隐私和安全，已显示出更高的准确性。AI算法的开发者有责任在设计、开发和实施的每个阶段考虑偏见来源及其缓解策略。
一旦获得批准并上市，应高效收集DHT数据以评估其在真实世界中的有效性。这一证据随后可以为专业学会的指南采纳提供信息，为开发者的敏捷算法修改提供依据，并为终端用户的持续使用提供支持。例如，Apple Heart Study的数据表明，在419,297名注册患者中，收到不规则脉搏通知的患者房颤（AFib）的发生率为34%，阳性预测值为84%，证明了基于可穿戴设备的筛查是可行的且具有合理的预测准确性。随后，《ACC/美国心脏协会关于房颤的指南》中加入了IIb类推荐，指出“可穿戴或手持设备可能有助于识别特定高危人群中的未诊断房颤”。
真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）的生成已经成为常规临床实践和上市后监测的一部分，并且越来越多地用于上市前批准和适应症扩展。必须继续验证新颖的方法，即使是在简单的实用性研究中生成RWE。使用这些适应性技术将减少时间线并生成稳健的数据，用于评估DHTs的风险和收益，同时支持迭代改进和创新。
FDA更新了关于使用RWE进行医疗器械监管决策过程的指南，该指南最终定稿后将取代2017年的指南。FDA表示，RWE可能构成有效的科学证据并可用于支持监管决策。此外，FDA承认RWE可能是生成数据以支持监管决策的有效手段，尤其是在某些情况下传统临床研究难以开展时。
在指南文件中，FDA列出了可靠的数据来源，例如登记系统、电子病历（EMRs）、患者生成的数据和设备生成的数据，并强调了使用这些RWD生成RWE的适当情况。这一指南和致力于扩大高质量数据使用的承诺突显了保持与技术进步同步的决心。
FDA设备和放射健康中心有一个预定变更控制计划（PCCP），该计划通过前瞻性FDA审查和授权对AI/机器学习（ML）支持的设备软件功能进行修改，同时继续提供设备安全性和有效性的合理保证，从而支持迭代改进。
在其他针对特定设备的指南中，FDA还建议使用PCCP来实施某些设备类型的特定修改。该指南为类似的部署后监控和迭代计划提供了框架，并可能在创建高效且安全的DHT采用过程中发挥关键作用。
尽管经过监管审查，审查DHT在临床实践中的有效性仍然至关重要，更重要的是在现行法规背景下考虑本地评估和采用策略。可能需要创建新的护理路径以支持这些解决方案的实施。例如，2018年发表在《柳叶刀》上的TIM-HF2研究表明，当远程护理与临床团队紧密结合时，具有临床意义的益处。
受监管的技术也可能需要考虑扩展其使用指征的过程。DHT开发者和研究人员可以参考RWE进行潜在研究设计以扩展用途。在心脏病学RWE试验中，适应性设计对于通过根据实时结果调整风险阈值和患者队列动态优化AI模型至关重要，从而实现跨多样化人群的连续改进和增强模型的普适性和临床实用性。
这些适应性特征在前瞻性临床试验和质量研究中的回顾性RWE收集以及部署后的迭代计划中必不可少。这些特征包括样本量重新估计、中期分析以提前终止试验和适应性随机化。样本量重新估计允许根据中期分析观察到的效果大小调整参与者数量，确保试验能够检测出有意义的效果。中期分析可以决定是否因成功或无效而提前终止试验，而适应性随机化则动态分配更多参与者到表现更好的治疗组，提高试验的效率和相关性。
适应性试验还包括剂量调整和富集设计等修改。在剂量调整中，根据中期反应优化治疗阈值以优化结果，特别是在测试AI引导的心脏病干预措施时。富集设计根据新兴数据细化纳入或排除标准，使试验专注于更有可能受益的患者群体，例如那些心血管事件高风险人群。FDA还发布了关于在临床试验中使用适应性方法的指南。
克服临床整合障碍
随着心血管护理交付系统创建更高效的监管流程以评估DHTs的风险、收益和安全性，同样重要的是要考虑支持这些创新的证据的专业接受程度。有效的监管不仅需要简化的评估，还需要依赖可信证据的临床从业者和利益相关者的支持，以便将DHTs融入实践。开发者和终端用户之间需要协作，以确保在临床医生已经面临大量数据负担的环境中提供有价值的、数据驱动的见解。在确保这些技术专业信任的同时平衡监管效率，对于其成功采用和推进患者护理至关重要。
DHTs在临床整合方面面临挑战，因为许多DHTs作为独立应用程序存在，无法轻松融入现有的医疗系统。此外，通常未能采用不成熟的用户界面和较差的用户体验。这种脱节为临床医生、患者和支付方设置了障碍，阻碍了更广泛的采用。卫生系统可以考虑内部构建工具以优化整合和采用，以满足有限用户群的独特需求。然而，如果需求更普遍，则采用外部工具可能有用——但会面临潜在的整合挑战。定期评估性能、可用性和终端用户满意度是维护这些解决方案的关键。理想情况下，面向临床医生的解决方案将通过EMR集成无缝融入临床工作流程，但由于EMR缺乏互操作性，这往往难以实现。
重新定义成功：医学中DHT的黄金标准
在设定医学中DHT和AI的黄金标准时，必须根据当前指南遵守情况和真实世界结果衡量成功，而不是仅限于与心脏代谢疾病临床试验基准进行比较。一个监管框架创建带护栏的基础设施以支持迭代改进，可以确保新工具不断得到完善，推动超越初始成功并实现患者护理的持续改进，其结果优于现有的真实世界实践。这种方法预示着AI在医学领域的动态和影响力巨大的未来，技术适应并满足临床实践不断变化的需求。
要充分释放DHTs的潜力，需要依赖严格的证据生成、改进的临床整合和公平的获取途径。加强DHTs的证据基础可能导致更好的支付覆盖和更广泛的采用，特别是对于最需要的人群。与EMR集成、降低试验成本和安全共享数据的能力将带来更精简的临床工作流程、共享的成本节约以及算法性能和包容性的提升。整个医疗保健生态系统的协作对于确保DHTs在心血管疾病的预防、诊断和治疗方面做出有意义的贡献至关重要。通过应对这些挑战，医疗保健生态系统可以充分释放数字健康的潜力，改变心血管疾病的管理并改善全球范围内的患者结果。
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