Cellarity公司启动了一项关于CLY-124的一期临床研究，这是一种首创的、通过促进珠蛋白转换来治疗镰状细胞病（SCD）的口服药物。该研究是在美国食品药品监督管理局（FDA）成功批准其新药临床试验申请（IND）后进行的，而这一申请基于临床前数据包的支持，表明CLY-124能够显著增加胎儿血红蛋白且无细胞毒性。
Cellarity公司首席医疗官Cameron Trenor博士表示：“CLY-124首次进入人体临床试验标志着我们药物研发平台的重要里程碑，这款药物有望为镰状细胞病患者带来变革性的治疗改善。CLY-124通过一种全新的珠蛋白转换机制自然增加胎儿血红蛋白，这可能缓解疼痛、贫血及其他症状，同时改善器官功能和生活质量。”他还补充道：“我们的临床前研究数据表明，CLY-124可能在不引发细胞毒性的情况下实现最佳的胎儿血红蛋白生产效果，并且以每日一次的口服形式为所有患者提供便利。”
镰状细胞病是一种遗传性疾病，因“镰刀形”红细胞阻塞血管而导致慢性炎症、疼痛危机以及多器官损伤，影响全球数百万人。研究表明，胎儿血红蛋白（HbF）的重新激活可以减轻疾病负担——每增加1%的HbF水平，患者的疼痛危象发生率可降低4%-6%，而当HbF水平达到20%时，能显著缓解疾病症状。然而，目前的标准治疗方案虽然可以通过诱导HbF改善症状，但存在剂量限制性细胞毒性问题。因此，亟需一种更高效、更安全且广泛适用的新型疗法。
CLY-124是一种口服药物，通过非细胞毒性机制增加HbF水平。它由Cellarity公司的专有药物发现平台开发，该平台结合了单细胞转录组学映射和AI建模技术，揭示了一个控制珠蛋白转换机制的新靶点。与传统的表型筛选方法不同，Cellarity团队对红细胞生成过程中的单细胞转录组进行了全面分析。这些数据包括预测HbF调控和生产的全新转录特征，使研究人员能够精准设计化学结构以影响HbF调控。CLY-124通过抑制一个上游蛋白复合物的翻译后修饰发挥作用，这种方法区别于直接结合DNA或靶向转录因子的传统策略。临床前研究显示，CLY-124在可转化至临床的人类细胞模型中将胎儿血红蛋白水平提升至20%以上，且未观察到任何细胞毒性迹象。
CLY-124的一期全球试验将首先评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学特性，随后扩展至镰状细胞病患者群体。这项试验将为HbF生产提供重要见解，从健康志愿者开始并迅速过渡到镰状细胞病患者。
Cellarity首席执行官Ted Myles表示：“这一里程碑标志着Cellarity的重大转型。经过六年的跨学科合作，汇聚了人工智能/机器学习、计算生物学、生物科学和化学领域的顶尖人才，我们现在已成为一家进入临床阶段的公司。更重要的是，CLY-124是我们强大专有发现平台的首次验证，该平台让我们能够洞察生物通路并开发出传统方法无法实现的药物。我们独特的药物发现方式正在创造具有潜力改变多种复杂疾病治疗范式的疗法，包括镰状细胞病、骨髓纤维化及若干免疫疾病。”他还强调，“随着我们开始首个临床研究，我们期待与科学界、临床合作伙伴以及镰状细胞病社区的家庭、护理人员和倡导者共同努力，以提高这一疾病的治疗标准。”
关于Cellarity
Cellarity公司开创了一种全新的药物发现方法，通过纠正整个细胞状态的功能障碍来解决复杂疾病。公司专有的药物发现平台利用先进的转录组学技术全面理解基因网络，并借助动态AI建模预测和设计口服细胞状态矫正疗法，这些疗法能够精确调节遗传开关机制以恢复正常的细胞功能。公司领先资产CLY-124目前正在一期临床研究中评估其治疗镰状细胞病的效果。此外，该平台还推动了其他候选药物的研发，涉及血液学和免疫学领域。Cellarity还与诺和诺德（Novo Nordisk）合作，针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）开展研究。欲了解更多信息，请访问www.cellarity.com。
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