一种针对胰腺癌的新药在早期测试中展现出良好前景。
Daraxonrasib是一种每日服用的药丸,旨在阻断与RAS基因相关的癌细胞信号。目前,该药物已完成早期临床试验——这是首次在人体中进行测试——以评估其安全性和有效性。
由达纳-法伯癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)领导并在《新英格兰医学杂志》上发表的这项临床试验,在168名患有晚期胰腺癌且肿瘤具有RAS基因突变的患者中测试了该药物。所有参与研究的患者此前都至少接受过一次化疗治疗。
该药物旨在阻断帮助肿瘤细胞生长的多个活性癌细胞信号。研究人员表示,这一点尤为重要,因为超过90%的胰腺癌都携带有害突变。
现有的、针对RAS突变的旧药物仅对胰腺癌中不常见的某些类型有效,例如KRAS突变。
在300毫克剂量——将在更大规模的3期试验中使用的剂量——约30%的患者出现了积极反应。总体而言,约90%的患者的癌症要么缩小,要么停止恶化。
有一些副作用被报告——最常见的是皮疹、口腔炎症、恶心和腹泻。
达纳-法伯研究所胰腺癌研究中心(Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research)主任、首席研究员布莱恩·沃尔平(Brian Wolpin)博士在新闻稿声明中表示,这一发展可能会改变癌症治疗的未来。
"如果未来临床试验的数据支持,daraxonrasib将成为几乎所有晚期胰腺癌患者都适用的靶向疗法,"他表示。
"这项试验提供了首个已发表的数据,展示了RAS(ON)多选择性抑制剂在胰腺癌中的安全性和广泛活性,"沃尔平继续说道。"如果在更大规模的临床试验中证明有效,这将标志着这种疾病治疗方法的重大转变。"
在接受福克斯新闻数字版采访时,这位研究人员声称daraxonrasib代表了"我们在胰腺癌领域所见到的最有希望的治疗进展之一。"
这一点尤为重要,因为沃尔平指出,胰腺癌在过去"几乎没有有效的治疗方法"。
"该研究还显示,约90%的转移性胰腺癌患者实现了疾病控制,这极其令人兴奋,"他补充道。
沃尔平指出,尽管副作用很常见,但大多数患者能够通过"支持性护理措施"耐受治疗,"很少有患者需要因副作用而停止治疗。"
由于这是一项1/2期研究,沃尔平补充说,它并不能"明确证明"daraxonrasib相比化疗具有优越性。
"该研究没有包括直接比较daraxonrasib与化疗的随机对照组,"他说。"尽管如此,daraxonrasib的结果看起来比我们在先前针对已接受治疗的转移性胰腺癌患者的化疗临床试验中所看到的要好得多。"
该药物在疾病早期阶段的表现仍不明确,因为试验包括的都是已经接受过先前治疗的患者。
对于受胰腺癌影响的患者和家属,沃尔平指出,daraxonrasib预示着有效治疗方法的"真正动力",但它仍处于研究阶段,不是治愈方法。
"胰腺癌仍然是一个具有挑战性的疾病,需要进一步研究以确定如何最好地排序或组合疗法,以提供最持久的反应和治愈,"他表示。
迈阿密海滩西奈山医疗中心(Mount Sinai Medical Center)妇科肿瘤学主任兼癌症研究委员会联合主席布莱恩·斯洛莫维茨(Brian Slomovitz)在福克斯新闻数字版的另一次采访中对这一发展表示赞赏。
"我们正焦急等待本月晚些时候ASCO会议上的RASolute 302全体报告,"这位未参与该研究的专家表示。"超过90%的胰腺癌具有kRAS激活,这是这些癌症发展和进展的主要因素。"
"如果本月晚些时候公布的完整数据集证实了先前发布的结果,我相信这将是所有实体瘤中最重要的突破之一,"斯洛莫维茨继续说道。"在既往治疗患者中将生存时间翻倍是前所未有的。"
这位医生补充说,"效益的幅度"可以"重塑治疗格局"并"建立新的护理标准。"
"我们需要评估完整数据集的疗效和安全性,"斯洛莫维茨补充道。"我不仅仅是谨慎乐观,我确实为遭受这种可怕疾病的患者及其家属感到兴奋。"
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