加州大学洛杉矶分校(UCLA)研究人员可能离找到治愈快速生长且致命的血液癌症——急性淋巴细胞白血病(ALL)更近了一步，这种疾病主要影响婴儿、儿童，较少影响成人。
在一项重大发现中，来自UCLA乔恩森综合癌症中心的一个多元化研究团队开发出一种实验性治疗方法，能够彻底清除小鼠体内的ALL，且未检测到任何毒性副作用。
这种药物通过阻断白血病细胞生长和扩散所需的两条重要代谢途径发挥作用，这些细胞通常会扩散到肝脏、脾脏和全身各处。
ALL是一种影响称为淋巴细胞的白细胞的急性白血病。白细胞生长加速，最终会挤占健康的骨髓，阻止其生成人体所需的正常红细胞、白细胞和血小板。
美国每年约有6,000例新诊断的ALL病例，其中约1,400例是致命的。ALL可引起多种症状，但最常见的是发烧、疲劳、食欲或体重减轻、皮肤苍白和盗汗。
这种新型实验药物在细胞内部发挥作用，阻断促进失控的癌性血细胞生长的特定化学途径。当使用药物分子阻断这些途径时，癌细胞就会死亡。
该研究由生物医学物理跨部门项目和分子与医学药理学副教授Caius Radu博士以及分子与医学药理学助理教授David Nathanson博士领导。该研究于2014年2月24日在线发表在《实验医学杂志》上。
研究人员发现，两条途径——从头合成途径(de novo pathway)和核苷salvage途径(nucleoside salvage pathway)——产生一种重要的化学物质，称为脱氧胞苷三磷酸(deoxycytidine triphosphate)。
当使用一种常用于治疗白血病的现有药物来阻断白血病细胞中的从头合成途径时，癌细胞只是选择了通过核苷salvage途径(NSP)的替代路线。一旦细胞有了清晰的路径，它就开始产生生存所需的化学物质。
根据美国癌症协会的数据，这可能有助于解释为什么80-90%的ALL成年患者通过治疗可以达到缓解，但其中约40%的患者会复发。
为了应对细胞转向替代途径的问题，研究人员开发了一种名为DI-39的小分子药物，它可以阻断NSP。当DI-39与常用处方药联合使用时，两条途径都被阻断，形成"双管齐下"的效果，触发白血病细胞死亡。
研究人员在患有ALL的小鼠身上测试了DI-39，并取得了令人鼓舞的结果。该治疗清除了癌细胞，保留了健康的血细胞，且小鼠未出现任何可检测到的副作用。
研究人员将继续进行测试，以确定人类在即将进行的临床试验中是否能取得相同的结果。
Nathanson在新闻稿中表示："所有癌细胞都利用这两条途径，并对这些核苷酸有很强的亲和力，用于合成或修复它们的DNA。因此，我们相信这种治疗策略可能适用于除白血病外的其他血液恶性肿瘤。"
这种新型药物完全在UCLA开发，并得到了UCLA肿瘤分子成像学者项目(SOMI)、UCLA乔恩森综合癌症中心和美国国立卫生研究院国家癌症研究所的支持。
Radu在一份书面声明中表示："我听说人们说药物发现应该在学术界进行，而开发应该在其他地方进行，比如在工业界。通过Di-39，我们证明了一切都可以在学术环境中完成。我们从零开始这个项目，并在来自UCLA多个不同学科的科学家的帮助下，现在已经完成了药物的所有步骤，即将准备进行临床试验。"
林妮特·萨默林是一位获奖作家，也是水上运动爱好者，她与丈夫和两只喜爱海滩的狗住在圣地亚哥。除了为EmpowHER撰写与癌症相关的问题外，她的作品还曾在国际出版物上发表。
消息来源：
实验性治疗根除急性白血病小鼠。Shaun Mason，UCLA新闻稿。2014年2月24日。
协同靶向收敛核苷酸生物合成途径以根除白血病。David A. Nathanson等人。2014年2月24日。JEM。doi: 10.1084/jem.20131738。
急性淋巴细胞白血病。MedlinePlus。美国国立卫生研究院。
急性淋巴细胞白血病。美国癌症协会。
由Michele Blacksberg注册护士审阅，Jody Smith编辑，2014年2月25日
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