为了让药物发挥作用，它需要能够到达目标位置。
对于许多药物来说，这意味着需要注射。位于宾夕法尼亚州Blue Bell的Ladder Bio公司正在开发分子技术，希望能让一些自身免疫和炎症性疾病治疗药物以药片形式服用，而不是注射。
Ladder Bio首席执行官Eric Heil告诉Technical.ly："没有人愿意每个月都用针头扎自己来服药，他们更希望服用药片。"
Ladder Bio技术的核心是刚性分子——形状像梯子——这些分子由公司AI软件辅助设计，能够附着于参与炎症、免疫反应和细胞生长的蛋白质。
药物分子需要正确的形状才能附着到其目标上，就像拼图块一样。小分子通常可以制成药片，但它们不能轻易附着到每种类型的蛋白质上。较大的药物，包括许多抗体治疗药物，可以与更复杂的靶点结合，但通常必须注射。
Ladder Bio正试图构建介于两者之间的分子——足够大且结构化的分子，能够到达难以触及的靶点，但又足够小且稳定，可能可以作为药片服用。
该公司源于创始人兼天普大学化学教授Christian Schafmeister的研究。目前仍在证明其分子安全、有效且能够在口服时发挥作用的过程中。公司目前正在开展临床前研究，预计今年下半年将获得数据。Heil表示，公司希望在2028年开始对其第一种药物进行人体测试。
从投资者到首席执行官
2018年，Schafmeister提出扩展他开发的模块化系统技术，创建能够识别新兴病毒并为未来大流行做准备的工具。
他说，美国国防部希望这项工作不要仅仅局限于学术实验室，而是有一个更永久的场所。
"他们告诉我们，'你们应该创办一家公司，这样下次大流行来临时你们就能应对了'"，Schafmeister说。
Ladder Bio于2020年以ThirdLaw Molecular的名称成立，后于2025年更名为现名。该公司已获得1690万美元的国防部和其他政府拨款。
大约两年前，公司开始将其更多注意力转向治疗领域。这一转变使Schafmeister的化学研究引起了Heil的注意。
作为Medical Excellence Capital的管理合伙人，Heil约一年半前与Schafmeister相识。
"我们围绕Chris将这种化学技术应用于药物（而不仅仅是诊断应用）的愿景相互了解，"Heil说。"作为一名投资者，我也看到了治疗领域的潜力。"
随后，Medical Excellence Capital领导了Ladder Bio的种子轮融资。Heil从支持公司转变为帮助运营公司，加入担任首席执行官，指导公司进军药物开发领域，同时公司也在组建其领导团队。
截至目前，Ladder Bio已从投资者处筹集了655万美元，目前拥有10人团队，主要由化学家组成，还有一个小型生物学小组负责领导临床前开发。
Schafmeister仍然是该平台的发明者和科学力量，而Heil则专注于将其转变为能够将药物候选物带入临床试验的企业。
使用软件寻找最佳匹配
Ladder Bio使用自己的AI软件来帮助决定构建哪些分子。
"Heil说："Chris设计了一个名为CanDo的软件应用程序，它可以接收蛋白质靶点，并通过构建模块找到该蛋白质上最优化的位置。"然后，该软件确定该靶点所需的构建模块组合。
Heil将这个过程比作设计乐高模型的软件，然后生成组装所需的精确零件列表。Ladder Bio可以像乐高积木一样，以不同的排列方式组合其化学构建模块，从而产生具有不同形状和特性的分子。
CanDo帮助研究人员缩小最有希望制造和测试的分子范围。Schafmeister表示，软件与模块化化学的结合可以使他对"Goldilocks分子"（介于传统小分子药物和更大的生物药物如抗体之间的中间地带）的搜索更加精确。
除了计划在未来两年内开始其首次人体研究外，Heil表示，公司计划在五年内有多个项目进入临床试验，并最终开发出可以处方给患者的药物。该公司还正在与对将其化学技术应用于自身药物项目的制药合作伙伴进行洽谈，同时计划在今年晚些时候筹集额外资金。
他设想Ladder Bio有朝一日能成为费城的成功案例。
在最近参观美国革命博物馆时，Heil走过Rohm and Haas（费城化学公司，后来发展成为全球企业）前总部的所在地。
"Heil说："我相信Ladder Bio可以成为治疗和诊断领域使用这种化学技术的下一个Rohm and Haas。这是一个具有无限应用可能性的全新化学结构世界。"
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