新型药物在斑马鱼中击溃白血病Novel drug blasts leukemia in zebra fish | Fierce Biotech

环球医讯 / 创新药物来源:www.fiercebiotech.com美国 - 英语2026-09-15 18:30:49 - 阅读时长2分钟 - 777字
犹他大学亨茨曼癌症研究所的研究人员利用斑马鱼模型,发现一种名为Lenaldekar的新药能有效治疗T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)。在斑马鱼实验中,该药物使超过60%的受试鱼实现长期缓解(超过9个月),而对照组在40天内全部死亡;在小鼠实验中,药物也延缓了疾病进展且未显示毒性。该靶向疗法有望为目前治疗选择有限且传统化疗毒性极高的T-ALL患者带来更优方案,研究结果发表于《血液》期刊。
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新型药物在斑马鱼中击溃白血病

研究人员利用斑马鱼进行多种癌症研究,因为它们的基因组和免疫系统在许多方面与人类相似。只需进行少量基因改造,它们就能轻松模拟人类癌症,犹他大学亨茨曼癌症研究所的研究员尼古劳斯·特雷德解释道。通过这种方式,特雷德及其团队认为他们已经识别出一种潜在的新疗法,名为Lenaldekar(简称LDK),该药物在基因改造的斑马鱼中击败了T细胞急性淋巴细胞白血病,并在小鼠中显示出延缓疾病的潜力。详细研究结果发表在《血液》期刊上。

简而言之,鱼并非人类。因此,该药物还需经过多年多次测试,才能确定是否对人类白血病病例有益。但这种新型靶向疗法的可能性值得探索。正如研究人员在公告中所述,他们所治疗的特定白血病——T-ALL——尤其难以治疗,患病患者生存希望渺茫。此外,科学家指出,现有的化疗方案毒性极高,因为它们同时攻击健康细胞和癌细胞。因此,靶向治疗将大有裨益。

研究人员解释说,T细胞急性淋巴细胞白血病由基因突变引发,使正常的未成熟T细胞发育成白血病细胞“母细胞”。这些细胞密度增加,排挤正常细胞,随后扩散至血液并遍布全身。

为进行测试,科学家使用了一种先前培育的斑马鱼品系,其体内存在经过改造的未成熟T细胞,这些细胞在体内会发光。在筛选了数千种潜在疗法后,他们在体外确定了Lenaldekar可作为T-ALL的潜在治疗方案,同时也能消除未成熟的斑马鱼T细胞。经过两周治疗,超过60%使用该化合物的斑马鱼实现了超过9个月的长期缓解。相比之下,所有使用对照化合物的斑马鱼均在40天内死亡。在小鼠中,该药物延缓了疾病进展,且无毒性。

此外,该药物似乎对多种其他类型白血病的人类细胞也有效。研究人员称,该药物的作用方式与其他药物不同,它直击白血病增殖之处,即通过细胞分裂生长的癌症部位。

(斑马鱼图片由杜克大学及医学中心提供)

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