Luxa生物技术有限责任公司（Luxa），一家处于临床阶段的生物技术公司，正在开发一种新型的成人视网膜色素上皮干细胞（RPESC）疗法，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）。该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予RPESC-RPE-4W移植治疗再生医学高级疗法（RMAT）指定，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（干性AMD）患者。
RPESC-RPE-4W是一种源自成人视网膜色素上皮干细胞（RPESC）的细胞产品，这些干细胞可以生成视网膜色素上皮细胞（RPE）后代（RPESC-RPE）。移植分化四周后的前体阶段RPESC-RPE细胞（RPESC-RPE-4W）可以有效替代AMD疾病进展过程中丢失的天然RPE细胞。RPESC项目目前正在进行一项1/2a期临床试验（NCT04627428）。
Luxa的首席医疗官Jeffery Stern博士将于2025年3月6日在费城举行的第77届Wills眼科会议上，展示RPESC-RPE-4W移植在干性AMD患者第一组（N=6）中的安全性、耐受性和早期疗效数据。
“这一RMAT指定是在FDA审查我们令人信服的初步1期数据后授予的，突显了RPESC-RPE-4W在解决干性AMD患者未满足需求方面的变革潜力，这些患者已经或正在失去视力。”Luxa的首席执行官Keith Dionne博士表示：“我们期待与FDA密切合作，尽快将这种可能改变范式的治疗方法带给患者，恢复视力，改善数百万人的生活质量。”
根据《21世纪治愈法案》设立的RMAT指定旨在加速开发和审查用于治疗严重或危及生命疾病的有前途的再生医学疗法。要获得此指定，疗法必须提供初步临床证据，表明该治疗有可能解决此类疾病的未满足医疗需求。RMAT指定提供了显著的好处，包括与FDA领导层增加早期互动以指导和加速临床开发、潜在的加速批准以及优先审查产品的生物制品许可申请（BLA）。
关于干性AMD
年龄相关性黄斑变性（AMD）是西方世界成年人失明的主要原因，影响约2000万美国人和全球2亿人，其中80%的病例被归类为干性AMD。干性AMD会导致55岁及以上人群的中心视网膜色素上皮细胞（RPE）丧失，进而导致视力下降。目前尚无批准的可改善视力的干性黄斑变性治疗方法。
关于Luxa生物技术
Luxa生物技术是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发一种新型的成人视网膜色素上皮干细胞（RPESC）疗法，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）。该公司的主要项目正在进行1/2a期临床试验，旨在推进RPESC作为一种有效的、具有商业可行性的疗法，以恢复AMD患者的视力。Luxa是由韩国科技公司Y2 Solution和纽约州奥尔巴尼的神经干细胞研究所（NSCI）合资成立的公司。Luxa感谢密歇根大学Kellogg眼科中心临床团队、Cedars Sinai生物制造中心制造团队、加州再生医学研究所和美国国立卫生研究院国家眼科研究所的支持和关键贡献。
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