百健（Biogen, BIIB）在公布其与Ionis制药（Ionis Pharmaceuticals, IONS）联合开发的新型阿尔茨海默病药物diranersen的中期试验详细结果后，股价下跌，但患者倡导者对该药物的早期疗效迹象感到振奋。该公司引用18个月的数据称，其II期CELIA研究尽管在5月份的头条数据中已经错过了主要终点，但在所有测试剂量的反义寡核苷酸中均显示出疗效。为了得出这些结论，这家总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司采用了阿尔茨海默病的知名衡量标准，包括临床痴呆评定量表总分（CDR-SB）和ADAS-Cog13。
这项全球性试验招募了416名早期阿尔茨海默病患者，他们通过鞘内注射接受了三种不同剂量的diranersen：每六个月60毫克、每六个月115毫克以及每三个月115毫克。虽然主要终点是基于较高剂量在18个月时CDR-SB的反应，但最强的反应出现在60毫克剂量组，其认知衰退在CDR-SB和ADAS-Cog13上分别减缓了0.54分（26%）和42%。阿尔茨海默病协会首席科学官玛丽亚·卡里略（Maria Carrillo）对路透社表示：“结果恰恰相反”，最强反应来自最低剂量。她称diranersen“值得继续探索”。百健（BIIB）重申了将该候选药物推进至III期验证性开发的计划。
与FDA批准的治疗方法不同，百健和卫材（Eisai, ESALF）的Leqembi以及礼来（Eli Lilly, LLY）的Kisunla针对的是与阿尔茨海默病相关的淀粉样蛋白；而diranersen则通过一种名为基因沉默的技术，旨在减少tau蛋白的产生，tau蛋白也被认为是阿尔茨海默病病理背后的原因。开发类似基因沉默疗法的生物技术公司包括Voyager Therapeutics（VYGR）、Arrowhead Pharmaceuticals（ARWR）和Denali Therapeutics（DNLI）。
首席研究员、伦敦大学学院临床神经病学教授凯斯·穆默里（Cath Mummery）表示：“CELIA数据提供了最清晰的证据之一，表明减少tau蛋白病理可以转化为有临床意义的获益。”在CDR-SB方面，60毫克剂量的剂量反应（减缓26%）总体与Leqembi和Kisunla在后期开发中显示的临床衰退减缓25%-30%一致。然而，它未能达到摩根大通分析师克里斯·肖特（Chris Schott）预期的30%阈值。至于贝尔德分析师杰克·艾伦（Jack Allen），他认为0.4分或更大的差异是衡量有意义的治疗效果的标准。
未参与该研究的马萨诸塞州总医院布列根分院（Mass General Brigham）的雷莎·斯珀林（Reisa Sperling）对美联社表示：“我认为这将重新激发人们对多种tau机制的兴趣和投资，而这个领域需要这一点。”她补充说：“这还处于早期阶段。”
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