汤米·布兰姆利解释了真实世界证据如何重塑专业制药展示价值的方式——从试验设计到支付方谈判和患者结果。
真实世界证据（RWE）在制药开发和市场准入中的作用经历了根本性转变。Cencora全球咨询服务高级副总裁汤米·布兰姆利（Tommy Bramley）在这一证据生成、市场准入和患者结果交叉领域工作了二十多年，他见证了RWE从批准后监测工具演变为支付方、提供商和监管机构在整个疗法生命周期中所依赖的证据包的预期组成部分。
他表示，这种转变在专业制药领域尤为明显，因为高成本、较小的患者群体和复杂的合并症特征使得传统3期试验设计难以执行。对于这些适应症，基于真实世界数据构建的合成对照组和外部对照组已成为实用替代方案，因为在传统试验中招募患者进入非治疗组可能既昂贵又耗时。¹ 管理护理界已以日益正式的方式作出回应：美国管理护理协会（AMCP）研究所在2025年9月与IQVIA、支付方和制药公司合作，在《美国管理护理与专科药学杂志》（Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy）上发布了针对支付方的RWE标准，提供了支持覆盖范围、处方集和报销决策的研究类型和终点的结构化框架。²
在拉斯维加斯举行的Asembia AXS26峰会上，布兰姆利与《Pharmaceutical Commerce》坐下来讨论不断变化的证据期望如何重塑报销策略、为什么专业药物需要独特的RWE方法，以及早期证据规划如何加速患者获取并加强制造商、支付方和专业药房之间的合作。
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PC：真实世界结果需求增长如何改变市场准入和报销决策的证据期望？
布兰姆利：支付方和提供商对RWE的依赖日益增长，并期望有标签扩展或额外数据来更好地为决策过程提供信息。在支付方层面，这将涉及处方集定位、分级以及任何类型的使用管理。在提供商层面，他们确实希望这些数据能更好地将疗法针对其患者，因此不需要经历一系列试错过程。临床试验对于说明什么可能有效非常重要，但一旦将其投入实际应用，情况就会大不相同，涉及到患者的合并症和用药行为，以及是否真正获得健康投资回报或降低宝贵医疗资源的使用。因此，这是预期的一部分，也是连接实验室发生的事情与现实世界发生的事情的转化桥梁。
专业药物与传统疗法相比，公司应如何以不同方式处理RWE？
我会说这非常相似，只不过专业药物通常是针对较小人群的高成本产品，而传统的3期方法可能不适用，因为很难设置安慰剂对照组或找到足够的患者，这时就开始构建外部对照组或合成对照组。因此，要对此持开放态度，FDA和EMA已表明他们非常开放接受此类数据包，无论是作为补充还是替代真正的对照组。这就是制药公司应该思考的方式。然后，进入批准后阶段，需要考虑实际情况。需要考虑基于结果的合同。展示这些疗法如何改善患者生活，以及如何通过患者报告结局或使用指标来证明该产品确实降低了整体医疗成本，从而帮助患者过上更长寿、更充实的生活。
公司如何在开发早期更好地使用RWE以加速批准并改善后续患者获取？
当开始考虑治疗中的定位时，RWE非常有用。RWE可以帮助您识别该疗法可以满足的未满足需求。它可以帮助您了解特定疗法如何与标准护理相比较效果，并开始思考从监管角度以及HTA或支付方角度来看哪些终点是重要的。您已准备好进行良好讨论，关于该疗法在治疗中的定位进行良好辩论。进入上市阶段后，您开始在更多患者、更多样化的患者中收集数据，这成为医生确定正确药物用于正确患者的重要反馈循环。就优化获取和最大化患者获益而言，这是一个非常强大的工具。
您如何看待RWE在塑造制造商、支付方和专业药房之间合作以改善患者结果方面的作用？
这确实是关键所在。产品上市后，您希望确保捕获这些患者获益，并确认临床试验中看到的效果确实在现实世界中发生。通过实施前瞻性研究或能够回顾性捕获数据，您正在履行这一承诺。因此，我们鼓励制药公司尽早制定这些证据生成计划，以便支持您的上市，并在全球范围内更快地实现这一益处，特别是对于那些将在特定疗法上表现良好的患者。
参考文献
- Jadhav S. 2025年趋势：利用真实世界数据构建合成对照组。《应用临床试验在线》。2025年9月出版。2026年5月访问。
- Lockhart CM, Gleason PP, Happe LE, 等。AMCP真实世界证据标准：克服在美国支付方决策中使用真实世界证据的障碍。《美国管理护理与专科药学杂志》。2025;31(12):1230–1236. doi:10.18553/jmcp.2025.25108.
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