英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）决定暂不推荐两种新的阿尔茨海默病药物在英格兰的NHS常规使用。尽管这对一些受痴呆症影响的家庭来说是个令人失望的消息，但这一决定反映出了一种谨慎且基于证据的方法，以保护患者和公共资源。
这两种备受关注的药物分别是卫材（Eisai）公司生产的lecanemab和礼来（Eli Lilly）公司生产的donanemab。它们曾被媒体称为“突破性”治疗和“奇迹”药物。然而，NICE有着严格审查新痴呆药物的悠久历史，并且像之前的案例一样，它对这些药物的实际益处提出了重要质疑。
主要声称这些药物可以将早期阿尔茨海默病的进展推迟大约四到六个月。这并非毫无意义，但也并非如某些头条所暗示的那样具有戏剧性的转变。
此外，临床试验结果与实际治疗效果之间也存在差异。试验条件是受控和选择性的，而NHS面对的是更为复杂的患者群体。
还有其他因素需要考虑。这些药物伴随着风险，包括可能导致脑肿胀和出血，并且在治疗前后需要进行侵入性测试，如腰椎穿刺或定期脑部扫描。输液必须在医院内持续数月进行。对于某些患者来说，这种负担可能超过了微小的益处。
另一个问题是，我们尚不清楚这些药物的效果是否会超过18个月的试验期。NICE必须根据长期预测做出决定，使用诸如质量调整生命年等成熟工具来权衡健康效益与NHS的成本。这些决策通常涉及复杂模型，合理的人员可能会对证据有不同的解读。
成本也是一个重要因素。在美国，这些药物每年每位患者的费用高达25,000英镑。虽然公司可以向NHS提供折扣，但NICE仍需考虑同样的资金是否能在卫生系统的其他地方发挥更大的作用。
在此情况下，NICE得出结论认为，在当前价格点上，这些新阿尔茨海默病治疗的益处仍然太小，不足以证明额外的成本是合理的——这一决定得到了一些专家的支持。
诺丁汉大学痴呆症研究教授汤姆·丹宁（Tom Dening）形容这些益处为“微乎其微”，并警告说它们可能会分散对其他优先事项的注意力，例如为已患有痴呆症的人提供良好的护理和支持。
激烈辩论
尽管如此，这场辩论变得激烈起来。一些制药公司辩称英国系统存在缺陷，甚至表示即使免费提供他们的药物，也无法获得批准。但这误解了NICE的工作方式。评估整体成本——不仅仅是药物本身，还包括扫描、输液和监测——不是缺陷，而是负责任决策的一部分。
这让人回想起2000年代初期的争议，当时公司试图通过公众压力迫使NICE改变决定。然而，历史表明这种策略很少奏效。部长们一直支持NICE的独立性，该机构的记录显示，只要证据支持使用，即使是昂贵的药物，它通常也会说“是”——或者至少在某些条件下说是。
目前的决定仍属于“最终草案”。两家公司都有至7月3日的时间提出评论或上诉。2007年，卫材曾将NICE告上法庭——并败诉。这次更有可能采取上诉的方式。
理解NICE决策背后的原则有助于将这一结果置于背景之中。这些决策并非轻率做出，反映了证据、风险、成本和患者受益之间的细致平衡——更重要的是，承诺公平使用NHS资源。
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