美国食品药品监督管理局(FDA)将于2026年5月18日举办虚拟公开研讨会，聚焦罕见病药物开发中新型替代终点的推进工作。
为促进罕见病药物开发，并作为2022年《FDA用户付费重新授权法案》和2022年《食品和药品综合改革法案》(FDORA)相关绩效目标和要求的一部分，美国食品药品监督管理局(FDA)已建立了一个试点项目，以支持罕见病治疗疗效终点的开发。罕见病终点推进(RDEA)试点项目为符合特定标准的罕见病开发项目赞助商提供了与FDA进行更多互动的机会。《处方药用户付费法案》(PDUFA)2023-2027财年重新授权绩效目标和程序，即PDUFA VII承诺函，包含了参与该项目的详细要求，并概述了FDA承诺在2027财年结束前举办最多三次公开研讨会，讨论与罕见病终点开发相关的主题。此外，FDORA要求FDA在2026年9月30日前举办最多三次公开研讨会，讨论与罕见病终点开发相关的主题。本次公开研讨会旨在满足PDUFA VII下的绩效目标和FDORA下的要求。将继续医学教育(CME)学分。
FDA将于2026年5月18日举办为期一天的虚拟公开研讨会，重点讨论用于治疗罕见病的药物和生物制品的替代终点开发。研讨会将讨论在罕见病市场营销申请中支持新型替代终点的机制和转化证据考虑因素，包括一个案例研究，重点介绍支持新型替代终点使用的证据包。FDA、临床医生、研究人员和其他利益相关者还将讨论各种相关或新兴的转化科学主题，以支持新型替代终点的开发，如新方法学、数字健康技术以及利用各种患者层面的真实世界数据来源。
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