沙特阿拉伯食品药品管理局（SFDA）近日批准了Winrevair（sotatercept，索他妥昔单抗）用于治疗成人世界卫生组织（WHO）功能分级为II至III级的肺动脉高压（PAH）患者。此前，Winrevair已被SFDA孤儿药计划认定为孤儿药，此次批准将为这一严重威胁生命的疾病患者提供重要的治疗选择。
肺动脉高压（PAH）是一种以肺部血管狭窄和增厚为特征的疾病，常见症状包括气短、胸痛和疲劳。
Winrevair通过一种全新的作用机制——抑制激活素（activin）信号通路，从而干预肺动脉的增厚过程。通过恢复细胞生长的平衡，该药物改善肺部血流，减轻心脏负担，增强氧气输送和身体耐力，从而显著提高患者生活质量。
SFDA确认，此次批准是基于对该药物有效性、安全性和质量的全面评估，符合所有监管要求。
临床试验结果显示，在WHO II至III级患者中，Winrevair可显著降低疾病进展或死亡风险，具有统计学意义和临床价值。
最常见的不良反应包括头痛、鼻出血和皮肤瘙痒，通常为轻度且可控。
SFDA重申致力于推动有效治疗的可及性，特别是在罕见病和难治性疾病领域，这些疾病往往缺乏有效的治疗手段。孤儿药计划在推动药品创新和满足未被满足的医疗需求方面发挥着战略作用。
根据该计划，孤儿药是指用于治疗在沙特阿拉伯每1万人中患者人数少于5人的疾病。该计划为制药公司提供多项支持，包括申报前会议、优先审评和科学咨询等服务。
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