抗病毒药物tecovirimat未能缩短成人轻至中度II型Mpox（猴痘）患者病变愈合时间，也未对疼痛产生影响。这是根据国际临床试验“Tecovirimat用于Mpox治疗研究”（STOMP）的中期数据分析得出的结论。该药物在使用过程中未发现安全性问题。
鉴于这些明确的结果，研究的数据安全和监测委员会（DSMB）建议停止进一步招募被随机分配到tecovirimat或安慰剂组的参与者。作为研究赞助方，美国国立卫生研究院（NIH）的国家过敏和传染病研究所（NIAID）接受了DSMB的建议。由于缺乏疗效信号，NIAID还关闭了一个开放标签研究组，该组包括有或处于高风险发展成严重疾病的参与者，但该组并非旨在评估药物的疗效。
NIAID主任Jeanne Marrazzo博士表示：“STOMP的初步发现为制定II型Mpox的医疗对策提供了宝贵见解，并强调了在传染病暴发期间进行精心设计的随机临床试验的关键重要性。在2022年之前，没有任何Mpox治疗候选药物在人体中进行过研究，而这项试验是我们系统评估现有抗病毒药物（如tecovirimat）并开发新型抗病毒药物和抗体疗法的重要一步。”
Mpox是由一种主要通过密切接触传播的病毒引起的。已知两种类型的病毒，分别称为I型和II型，历史上主要存在于中非和西非。2022年，一种II型亚型病毒引发了全球Mpox暴发，该病毒继续低水平传播。2024年，中非和东非国家宣布I型Mpox暴发为国际关注的公共卫生紧急事件。国际上报告了与旅行相关的I型Mpox病例，美国于11月15日诊断出首例病例。在美国，I型Mpox对公众的风险仍然较低。免疫系统显著受损、某些既存皮肤状况、儿童和孕妇等人群有较高的发展成严重Mpox的风险。
Tecovirimat，也称为TPOXX，最初由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗天花——一种与Mpox病毒密切相关但更为严重的病毒，但在今年之前，该药物作为Mpox治疗的安全性和有效性尚未得到证实。
STOMP研究始于2022年9月，作为美国政府应对II型Mpox暴发的一部分。这项随机国际疗效研究在阿根廷、巴西、日本、墨西哥、秘鲁、泰国和美国（包括波多黎各）招募了发病时间不足14天的Mpox患者。参与者按2:1的比例随机分配接受tecovirimat或安慰剂。随机分组的参与者和研究人员均被设盲，即他们不知道谁接受了tecovirimat或安慰剂。儿童、孕妇和其他患有严重疾病、某些皮肤状况或免疫系统显著受损的参与者被分配到一个开放标签研究组，即他们都接受了tecovirimat而不是被随机分组。
STOMP研究评估了所有参与者的安全性，并在随机分组中评估了14天疗程的tecovirimat是否能缩短可见Mpox病变的临床愈合时间并改善其他结局指标（如疼痛），与安慰剂相比。计划中的中期分析在达到研究目标入组人数的75%时进行，结果显示，接受tecovirimat治疗的参与者与接受安慰剂的参与者在病变愈合时间上没有差异。接受tecovirimat治疗的参与者与接受安慰剂的参与者在疼痛减少方面相似。应DSMB的要求，进行了额外评估，结果显示，如果研究完成入组和随访，基于研究设计和现有数据，tecovirimat有效的概率小于1%。在分析时，报告的不良事件发生率低且tecovirimat组和安慰剂组之间相当。
根据设计，开放标签研究组未将参与者分配到安慰剂组，因此STOMP不会就tecovirimat在有或处于高风险发展成严重II型Mpox的参与者中的疗效得出结论。
进一步的数据分析正在进行中。研究参与者将被告知研究结果，研究临床医生将根据参与者的疾病严重程度和症状制定个体化临床护理计划。美国疾病控制与预防中心（CDC）持有Mpox治疗的扩展访问研究新药（EA-IND）方案，适用于研究环境之外的治疗。符合条件的人群包括严重免疫功能低下者，如晚期艾滋病患者，对于这些人，tecovirimat治疗的作用尚未通过临床试验完全确定。有关tecovirimat EA-IND的信息可在CDC网站上找到。
“STOMP因其启动速度、包容性和跨政府及公共卫生机构的合作而成为一项标杆研究，”研究主席、加州大学圣地亚哥分校感染病和全球公共卫生系主任Timothy Wilkin博士说，“这项研究可以作为应对疫情的模型，在提供关键科学证据的同时，实现公平的治疗准入。”
STOMP的研究结果与今年早些时候NIAID共同资助的一项在刚果民主共和国进行的关于I型Mpox儿童和成人中tecovirimat的随机对照试验结果一致。
NIAID资助的ACTG（艾滋病临床试验组）实施了这项研究，这是一个专注于艾滋病毒和其他传染病的全球临床试验网络。总部位于纽约的SIGA Technologies, Inc.为研究提供了tecovirimat。在整个研究过程中，NIAID和STOMP研究人员与CDC、FDA、其他研究国家的卫生当局、进行其他tecovirimat研究的团队以及mpox应对行动中的其他关键合作伙伴密切合作。这些咨询使研究伙伴能够高效地回答科学问题，平衡证据需求与同情使用考虑，并为全球治疗II型Mpox的临床医生提供最新信息。
另一项名为UNITY的研究由ANRS新兴传染病资助，正在阿根廷、巴西和瑞士进行，其研究设计与STOMP相似，也在评估tecovirimat。有关UNITY研究的更多信息可以在ClinicalTrials.gov上找到，使用标识符NCT05597735。
NIAID正在支持研究以解决Mpox和其他健康威胁的医疗对策方面的证据空白。这些努力包括大流行准备疫苗和单克隆抗体研发网络、大流行抗病毒项目和针对大流行病关注病原体的抗病毒药物发现中心，它们共同开展发现、基础和转化研究，以开发安全有效的疫苗、单克隆抗体和抗病毒药物，对抗具有大流行潜力的病毒家族。
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