Slipstream是一家专注于制药和生物制药行业的可信赖技术合作伙伴，近日宣布其参与撰写了一项关于遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）的开创性研究。这项研究最近发表在《美国血液学杂志》（American Journal of Hematology）上。
这项题为《Characterizing the Healthcare Utilization and Costs of Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia》的研究是有史以来针对HHT患者进行的最大规模研究，涵盖了超过24,000名患有这种罕见遗传性出血障碍的患者。研究显示，在该样本中，HHT的直接医疗费用在美国每年超过4.5亿美元，主要由出血相关并发症的治疗驱动，包括贫血。
“通过利用Komodo Health的Healthcare Map®，其中包括来自超过3.3亿美国患者的数据，我们得以描述这种罕见疾病的自然史和负担，而这些在过去从未得到明确定义或充分理解，”Slipstream监管与生命科学研究高级副总裁Tracy J. Mayne博士表示。“我们现在知道，近60%的HHT诊断患者出血严重到导致贫血，其中相当一部分患者需要频繁的静脉补铁和/或红细胞输血。这对患者和医疗系统的负担是巨大的，对倡导和药物开发具有重大意义。”
研究团队包括麻萨诸塞州总医院（Massachusetts General Hospital）、Cure HHT和Diagonal Therapeutics的合作者，他们利用Komodo的真实世界索赔数据，评估了2022年和2023年间超过24,000名患者的疾病经济负担。
该研究的主要发现包括：
- HHT患者的每人每年（PPPY）医疗费用与其它罕见且资源密集型疾病相当甚至更高。
- 出血及其后果被确定为医疗费用的主要驱动因素。
- 所有HHT患者的平均每人每年费用在2022年和2023年间超过19,000美元，比镰状细胞病患者的费用高出约20%。
- 对于患有贫血的HHT患者，平均每人每年费用约为27,000美元。
- 接受血液支持（铁剂输注和/或红细胞输注）的HHT患者的平均每人每年费用约为40,000美元。
- 患有贫血的HHT患者虽然占HHT患者总数的近60%，但承担了约80%的直接医疗费用。
- 值得注意的是，HHT患者因肝动静脉畸形并发症而接受肝移植的发病率比一般美国人群高出40倍。
“Slipstream成立之初的信念是，技术应赋予生命科学行业更快、更智能、更高效地运作，”Slipstream首席执行官Brandon McKay表示。“像这样的研究验证了正确的数据与专业知识相结合如何重新定义医疗保健的可能性。这种合作正是我们致力于与生态系统中的创新者合作所追求的工作，以释放真实世界数据和数字平台的力量。我们的目标始终是在最重要的地方加速影响，改善患者结果。”
这项里程碑式的研究提供了强有力的证据，表明HHT患者面临巨大的未满足需求，他们目前的治疗选择有限，且尚无能够调节疾病或减缓或阻止疾病进展的获批药物。这项研究加强了未来治疗开发的必要性，并展示了真实世界证据和Komodo健康数据库在罕见病领域中的价值。
完整的文章可通过《美国血液学杂志》在线获取：
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