一种实验性治疗似乎可以延缓一些注定会在40多岁或50多岁时患上阿尔茨海默病的人的症状。根据正在进行的研究的新发现,这项研究目前因特朗普政府的资金延迟而受到威胁。
这些初步结果——这是科学上的首次突破——于周三发表,尽管参与研究的人员担心政治因素可能会切断他们获得可能救命药物的机会。
“这仍然是一个研究项目,但它给了我生命的一个延长,这是我从未预料到的,”来自纽约市的杰克·海因里希斯说。现年50岁的海因里希斯已经在该研究中接受了十多年的治疗,尽管他继承了一种导致其父亲和兄弟在相同年龄去世的阿尔茨海默病基因,但他仍然没有出现症状。
如果被阻止的资金停止了海因里希斯的用药,“我们还有多少时间?”他的妻子瑞秋·查夫金问道。“这个试验就是生命。”
在美国销售的两种药物可以通过清除大脑中的淀粉样蛋白来适度减缓早期阿尔茨海默病的恶化。但直到现在,还没有迹象表明在症状出现前多年就开始清除淀粉样蛋白可能会推迟疾病的发生。
由圣路易斯华盛顿大学领导的这项研究涉及那些传递罕见基因突变的家庭,这些突变几乎保证他们会在与患病亲属相同的年龄出现症状。
新发现集中在22名参与者身上,他们在平均8年的时间里接受了淀粉样蛋白清除药物的治疗。长期清除淀粉样蛋白使他们的症状发作风险降低了一半,研究人员周三在《柳叶刀神经病学》杂志上报告了这一发现。
“我们希望在未来五年内确定这种保护有多强,”负责管理遗传性阿尔茨海默病网络研究的华盛顿大学兰德尔·贝特曼博士说。“如果我们继续治疗他们,他们是否会永远不会出现阿尔茨海默病的症状?”
令人担忧的是,贝特曼筹集资金启动了这项确认性研究,并寻求国立卫生研究院的资助,但他的拨款因所需审查被取消而被推迟。这是由于国立卫生研究院应对资金限制和大规模解雇而停滞的数百万美元研究的一个例子。
此外,研究人员还担心国立卫生研究院是否会将重点从淀粉样蛋白研究转移。
科学家们尚不清楚阿尔茨海默病的确切原因,这是一种摧毁思维能力的疾病,影响了近700万美国人,主要发生在晚年。显而易见的是,在第一次症状出现之前至少二十年,大脑中就已经发生了变化——而且粘性的淀粉样蛋白是一个主要贡献者。在某个时刻,淀粉样蛋白的积累似乎会触发一种名为tau的蛋白质开始杀死神经元,从而导致认知衰退。
目前正在进行针对tau蛋白的药物测试。研究人员还在研究其他因素,包括炎症、大脑的免疫细胞和某些病毒。
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