阿尔茨海默病重大突破:药物可延缓症状出现Major Alzheimer’s disease breakthrough as drug ‘delays onset of symptoms’

环球医讯 / 健康研究来源:www.express.co.uk英国 - 英语2025-03-20 06:00:00 - 阅读时长3分钟 - 1407字
研究人员发现,一种名为gantenerumab的抗体药物能够显著延缓几乎肯定会患上阿尔茨海默病的患者的症状出现,为数百万人提供了希望。
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阿尔茨海默病重大突破:药物可延缓症状出现

研究人员表示,他们的研究证明了可以通过药物延迟阿尔茨海默病的发生,并“给人们更多的健康生活年”。这项在美国进行的研究涉及73名携带罕见遗传突变的人,这些突变会导致大脑中产生过多的有毒淀粉样蛋白。这意味着他们在30岁到50岁之间几乎肯定会出现该病症。

患者每两周接受一次gantenerumab抗体药物注射。在一组22名长期接受治疗(平均8年)的患者中,患病的风险从接近100%降至50%。领导这项研究的华盛顿大学医学院的Randall Bateman博士说:“这项研究中的每个人注定会患上阿尔茨海默病,但有些人还没有发病。”

Bateman博士补充道:“我们还不知道他们能保持多久无症状——可能是几年,也可能是几十年。为了让他们有最好的机会保持认知正常,我们继续使用另一种抗淀粉样蛋白抗体治疗,希望他们永远不会出现症状。我们知道至少可以延迟阿尔茨海默病的症状出现,让人们拥有更多年的健康生活。”

阿尔茨海默病相关的脑部变化被认为在症状出现前数年甚至数十年就开始了。这一突破来自于Knight家族主导的遗传性阿尔茨海默网络试验单位(DIAN-TU)早期预防试验的延伸。该试验发现gantenerumab降低了淀粉样蛋白水平,并改善了与疾病相关的蛋白质指标。但那次研究持续时间不够长,无法证明治疗可以延迟症状的出现。

随后,研究被延长,所有参与者都接受了该药物。这意味着没有对照组进行比较。研究人员转而使用相关研究的数据来估计患者通常会在什么年龄出现症状。他们估计,服用该药物8年大约可以将症状出现的风险减半。其他仅服药两三年的患者并未看到同样的效果,这表明早期干预至关重要。

尽管这项试验仅限于具有遗传性早发性阿尔茨海默病的人群,但Bateman博士希望这些发现对所有形式的阿尔茨海默病都有意义。他补充说:“如果晚期阿尔茨海默病的预防试验结果与DIAN-TU试验相似,那么很快就可以为普通人群提供阿尔茨海默病的预防措施。我现在非常乐观,因为这可能是即将成为预防阿尔茨海默病风险人群临床证据的开端。不久的将来,我们可能会为数百万人推迟阿尔茨海默病的发作。”

英国研究人员表示,这些发现很有前景,但也警告说,发表在《柳叶刀神经病学》杂志上的这项研究存在一些局限性。伦敦玛丽女王大学的临床神经学专家Charles Marshall教授说,减少大脑中β-淀粉样蛋白的早期治疗可能延迟症状的建议“非常令人兴奋”。

但他指出,这个结果来自“相对少数人长期治疗的次要评估,因此结果并不像主要试验结果那样确定”。伦敦大学学院的老年精神病学专家Robert Howard教授质疑研究人员声称药物降低了50%的风险,称其为“误导性的夸大”。他强调缺乏对照组,补充说:“任何负责任的临床试验者都不应该基于这些数据声称已经显示出降低50%的痴呆症状风险。”

爱丁堡大学发现脑科学中心的Tara Spires-Jones教授表示,这项研究“在科学上是重要的证据,表明降低淀粉样蛋白的药物可能有可能延迟症状的出现”。然而,她也指出了局限性,包括缺乏对照组,以及制造商罗氏公司已停止生产这种药物,因为它在一项涉及1900多名参与者的试验中未能减缓更常见的非遗传性阿尔茨海默病的症状。Spires-Jones教授补充说:“虽然这项研究并没有确凿地证明可以延迟阿尔茨海默病的发作,使用的药物也不太可能上市,但结果在科学上是有希望的。”


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