科罗拉多大学安舒茨医学院神经病学与临床药学教授卡维塔·奈尔博士（Kavita Nair, PhD, FAAN）表示，前沿疗法正在重塑神经退行性疾病的治疗前景。从多发性硬化症（MS）的首款首创口服药物到靶向阿尔茨海默病根本病因的突破性药物，研究人员和临床医生即将迎来重大进展。
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问：目前有哪些重要的神经退行性疾病在研药物？
在多发性硬化症领域，我们正等待首款口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂的获批。这有些特殊——目前MS已有22种获批药物，患者选择丰富令人欣喜。该药物的独特之处在于：它是可穿透血脑屏障的口服制剂，旨在治疗更具进展性的MS类型。我们期望其适应症能覆盖复发缓解期后持续进展的MS，这类疾病以隐匿性进展为特征：虽然复发频率降低或完全消失，但残疾程度持续恶化，导致患者运动能力和身体功能逐渐丧失。这是目前备受关注的在研药物之一。
阿尔茨海默病可能是当前最令人振奋的领域。数十年来我们仅能使用缓解症状的药物，如今已拥有两种靶向疾病本身的抗淀粉样蛋白疗法。今年底我们将迎来司美格鲁肽（GLP-1受体激动剂）的临床试验结果，这或将带来变革性突破。此外，罗氏（Genentech）研发的新型抗淀粉样蛋白疗法已启动三期临床试验，其创新机制可能突破血脑屏障限制。目前除GLP-1外，所有在研产品均针对淀粉样蛋白斑块，但未来2-3年我们将看到更多靶向阿尔茨海默病理不同环节的创新药物，包括针对脑内tau蛋白的疗法。对于这种毁灭性疾病而言，当下正是充满希望的突破期。
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