生物制药行业聚焦罕见病与新型疗法 活动加速Roundup: Biopharmaceutical Industry Activity Accelerates with Focus on Rare Diseases and Novel Therapies | PharmExec

环球医讯 / 创新药物来源:www.pharmexec.com美国 - 英语2025-10-16 04:28:10 - 阅读时长4分钟 - 1713字
全球生物制药行业近期加速推进罕见病与新型疗法战略布局,百克拉斯特制药收购阿斯特里亚获得遗传性血管性水肿长效单抗药物navenibart;百时美施贵宝斥资15亿美元收购轨道治疗公司,引入新一代CAR-T细胞疗法OTX-201及RNA技术平台;诺和诺德以21亿美元协议获得奥默罗斯罕见血液肾病新药zaltenibart;阿斯利康联合阿尔根生物技术运用AI基因组学加速免疫学药物研发,四大并购事件凸显行业对RNA疗法、罕见病治疗及AI驱动药物发现的深度投入,有望显著提升患者治疗可及性与疗效。
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生物制药行业聚焦罕见病与新型疗法 活动加速

核心要点

  • 百克拉斯特制药收购阿斯特里亚,获得遗传性血管性水肿治疗药物navenibart(一种前景广阔的单克隆抗体),其长效给药方案将显著优化现有治疗选择。
  • 百时美施贵宝收购轨道治疗公司,包含下一代CAR-T细胞疗法OTX-201及专有RNA技术平台,旨在提升CAR-T疗法效率与可及性。
  • 诺和诺德与奥默罗斯达成协议,获得罕见血液及肾病新药zaltenibart的独家权益,协议总价值潜在达21亿美元。
  • 阿斯利康与阿尔根生物技术合作,运用AI驱动功能基因组学加速免疫学药物研发,协议总价值5.55亿美元。

生物制药行业近期展开系列战略行动,多家企业聚焦RNA疗法、罕见病及代谢性肝病领域能力拓展。百时美施贵宝、百克拉斯特制药、阿斯利康和诺和诺德等企业相继宣布重大并购。

百克拉斯特制药

百克拉斯特制药宣布与阿斯特里亚治疗公司达成最终协议,将以现金加股票形式收购后者,每股作价13美元,企业估值最高达7亿美元。该收购已获双方董事会一致批准,预计于2026年第一季度完成。交易完成后,阿斯特里亚首席执行官Jill C. Milne博士将加入百克拉斯特董事会。

此次收购将为百克拉斯特带来核心候选药物navenibart——一种用于遗传性血管性水肿(HAE)预防的长效注射型血浆激肽释放酶单克隆抗体抑制剂。navenibart具备同类最佳的临床潜力,其独特的每三个月或六个月给药方案有望显著改善现有注射疗法,并解决HAE患者群体的关键未满足需求。

百时美施贵宝

百时美施贵宝宣布达成最终协议,将以15亿美元现金收购轨道治疗公司及其在研新一代CAR-T细胞疗法OTX-201,具体金额取决于常规交割条件的满足情况。

协议涵盖轨道公司的核心候选药物OTX-201。该药物是一种RNA免疫疗法,目前处于新药临床试验申请前研究阶段,采用优化环状RNA编码CD19靶向CAR,通过靶向脂质纳米颗粒实现体内表达。这种体内疗法利用患者自身身体制造CAR-T细胞,相比体外CAR-T疗法有望减轻治疗负担并提升可及性。百时美施贵宝还将获得轨道公司的专有RNA技术平台,该平台整合线性与环状RNA工程、先进LNP递送系统及AI驱动设计,可针对多种疾病生物学特性定制可编程RNA疗法。

百时美施贵宝细胞治疗组织总裁Lynelle B. Hoch表示:"通过收购轨道治疗公司及其新一代RNA平台,我们将大幅提高CAR-T细胞疗法的效率和可及性。作为细胞治疗领域的领导者,我们具备独特优势来评估多种平台方法,以重置自身免疫疾病的免疫系统,并持续优化临床开发中的体内技术。"

诺和诺德

诺和诺德宣布与奥默罗斯公司达成资产购买与许可协议,获得临床阶段候选药物zaltenibart(原OMS906)的权益,该药物正用于罕见血液及肾病治疗开发。根据协议,诺和诺德获得zaltenibart所有适应症的全球独家开发与商业化权利。奥默罗斯将获得最高3.4亿美元的首付款及近期里程碑付款,另含潜在开发与商业化里程碑及分级销售特许权使用费,协议总价值预估达21亿美元。

诺和诺德研发执行副总裁兼首席科学官Martin Holst Lange表示:"zaltenibart具有新颖的作用机制,在补体介导疾病治疗中可能具备多重优势。诺和诺德将基于奥默罗斯的工作基础,充分释放该资产价值,开发出针对多种罕见血液及肾病的差异化乃至同类最佳治疗方案。"

阿斯利康

阿斯利康与阿尔根生物技术达成多靶点合作,加速免疫学治疗方案研发。根据协议,阿尔根将运用其AlgenBrain平台推动临床前药物发现,阿斯利康则获得针对合作指定靶点的疗法开发与商业化独家权利。阿尔根将获得首付款及最高5.55亿美元的里程碑付款。

阿尔根生物技术首席执行官兼联合创始人Chun-Hao Huang博士表示:"我们很高兴与阿斯利康合作,运用AI驱动功能基因组学平台解码复杂慢性炎症疾病,加速药物研发。凭借阿斯利康在转化科学与临床开发方面的深厚专长,我们将共同探索新的生物学洞见,加速开发新型单药或联合疗法,以改善患者治疗效果。"

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