法国萨特奈，2025年9月8日 /PRNewswire/ -- 由非营利基金会管理的独立国际制药集团Servier今日宣布，已与英国生物技术公司Kaerus Bioscience（Medicxi孵化企业）签署关于收购KER-0193的最终协议。该药物是针对脆性X综合征（FXS）的潜在疗法，FXS是自闭症谱系障碍（ASD）最常见的遗传病因。此次收购展现了Servier通过拓展针对高未满足需求患者罕见病的资产组合，构建神经系统疾病产品线的战略决心。
KER-0193由Medicxi于2016年联合创立的Kaerus Bioscience发现并开发。该公司于2025年3月完成KER-0193健康志愿者1期临床试验，证实该治疗方案安全性良好且耐受性优异，药代动力学表现突出。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该药物治疗FXS的孤儿药认定及罕见儿科药物认定。
根据协议条款，Kaerus Bioscience将获得首付款，并有资格获得研发和商业化里程碑付款。交易总价值最高可达4.5亿美元。
"KER-0193是Servier在神经治疗领域的首次资产收购，标志着我们2030战略的重要里程碑，"Servier研发执行副总裁Claude Bertrand表示，"我们致力于构建以罕见病为核心的领先神经系统疾病产品线，此次收购凸显了我们为未满足医疗需求患者开发差异化创新疗法的承诺。我们特别期待推进KER-0193的开发，因为这是目前尚无获批治疗方案的疾病领域。"
Kaerus Bioscience首席执行官Robert Ring博士表示："我们坚信KER-0193在脆性X综合征治疗中的潜力。Servier在神经系统疾病领域的坚定承诺和全球运营能力，使其成为推动该药物全球患者应用的理想合作伙伴。"
Medicxi创始合伙人Michèle Ollier指出："Medicxi创建Kaerus Bioscience的目标是开发针对FXS的首款疾病修饰疗法。我们对Ring博士领导的团队取得的突破性科学进展深感自豪，期待通过与Servier的合作加速KER-0193开发，让这项创新疗法惠及最需要的患者群体。"
KER-0193是一种新型口服生物可利用的小分子BK通道调节剂，针对FXS遗传病因导致的BK通道异常功能。临床前研究已证实其在改善综合征相关行为、感觉和认知缺陷方面的广泛治疗作用。根据开发计划，Servier将于2026年在欧美启动针对FXS患者的2期临床试验。
FXS是一种罕见的神经发育遗传综合征，以广泛认知和行为障碍为特征。作为智力残疾最常见的遗传病因和自闭症谱系障碍的单一基因首要诱因，该病影响全球约每7,000名男性和11,000名女性。目前尚无获批疗法，占全球ASD和智力障碍病例的约1%。
关于Servier
作为由非营利基金会管理的独立国际制药企业，Servier致力于为患者创造社会价值，并推动可持续发展。其独特治理模式保障了企业独立性，同时支持长期创新，所有利润均重新投入集团发展。
凭借在高血压、静脉疾病及心血管代谢领域的领先地位，Servier通过个性化医疗和提高患者依从性持续改善慢性病管理。集团将70%的研发投入聚焦肿瘤领域，并正拓展至神经系统疾病这一增长引擎，重点针对可通过精准医疗实现靶向治疗的疾病。
Servier在全球140个国家运营，2023-2024财年营收达59亿欧元，员工总数超22,000人。
关于Kaerus Bioscience
总部位于英国的临床阶段生物医药公司，专注于开发神经发育罕见遗传综合征的靶向小分子疗法。其技术平台针对FXS相关的离子通道功能异常，该病是全球最常见的遗传性智力残疾和ASD诱因。
关于Medicxi
专注医疗健康的投资机构，致力于从药物研发全流程创建并投资企业。凭借逾二十年的研发经验和产品愿景，专注解决明确未满足医疗需求的早期及晚期治疗项目。
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