随着行业投资的持续增加和业界的广泛关注，人工智能（AI）的热潮预计将持续到2025年及以后。
根据GlobalData的一项调查，AI被认为是商业中最具颠覆性的技术之一，尤其是在医疗保健行业。2024年诺贝尔化学奖授予了DeepMind团队，表彰他们在AlphaFold项目上的工作，这一AI系统能够准确预测蛋白质结构，解决了生物学中最基本的问题之一，展示了AI在药物发现方面的潜力。
与此同时，生成式AI和蛋白质建模的进步正在推动药物设计的边界，而虚拟细胞模拟则预示着一个实验可以在完全数字化环境中进行的未来。然而，尽管AI具有巨大的潜力，其在药物发现中的应用并非没有挑战。
数据稀缺、生物复杂性和监管问题仍然是需要克服的重大障碍。虽然围绕AI的炒作愈演愈烈，但它往往掩盖了实现现实解决方案所需的缓慢、渐进的进步。
展望2025年及以后，我们离看到AI在提供更快、更便宜、更精确的疗法方面的能力还有多远？
AI的影响领域
生物技术投资者、位于加州帕洛阿尔托的Wing Venture Capital合伙人Sara Choi非常乐观。“我认为在未来十年内，获批的药物数量将是现在的三倍，这要归功于早期研发过程中的创新。”她说。
Choi表示，AI已经在药物开发过程中广泛采用并产生了重大影响。“制药公司高层普遍表示，他们已经在整个开发过程中使用AI，”她说。这包括早期发现和目标识别——AI在分析大型数据集以发现新的生物靶点方面特别强大。除此之外，AI还帮助进行蛋白质结构预测、优化分子相互作用，甚至扩大生产规模以确保化合物具有商业可行性。
AI的作用还延伸到了临床试验，已经被用于改进试验设计、可行性和地点选择，以及患者招募和保留、数据分析和监管提交和审查。一种名为TrialSearch AI的临床试验患者匹配工具，基于大型语言模型（LLM），能够将医生的预筛选检查时间减少90%。
尽管取得了这些进展，AI目前所能实现的功能仍然有限。例如，虽然AI擅长从大量数据中筛选出潜在的药物候选物，但实际从发现到市场的过程仍然依赖于人类专业知识和实验验证。
数据获取是一个挑战
将AI全面纳入药物发现的最大挑战之一是需要大规模、高质量的数据集来训练AI模型。与数据丰富的领域不同，生物数据通常昂贵且耗时生成。
Choi说数据是机器学习的基础。但在生物技术中，数据生成是通过实验完成的，这既缓慢又耗费资源。现有的数据集往往较小，无法捕捉生物学的全部复杂性。
Verseon公司CEO Adityo Prakash表示，基于现有数据训练的AI可以对已合成的药物分子进行微调和新用途的发现。“但是，AI无法探索那些没有实验数据支持的十亿可能性，而未来的突破性治疗可能就存在于这些可能性之中。”
他的公司正尝试通过分子物理学绕过AI的“数据问题”。首先，新型药物候选物可以通过“物理和化学规则”设计，并且可以在无需先前训练数据的情况下识别它们与疾病相关目标蛋白的结合亲和力。“我们在实验室中制造这些全新的分子并生成实验数据后，AI可以在这个新数据集上训练，以找到优化候选物的变体，并帮助我们确定进入临床试验的最佳选择。”
AI研究的新方向
除了已建立的应用外，制药行业中一些新的AI驱动方法正引起关注。其中一个领域是“虚拟细胞”的开发，旨在详细数字建模生物系统。DeepMind CEO兼AlphaFold共同创建者Demis Hassabis将其描述为长期目标。“我的梦想是最终拥有虚拟细胞，就像虚拟细胞的模拟一样。我们可能还需要十年才能实现这个目标。”
虚拟细胞可以让研究人员进行计算机模拟实验，在不进行昂贵且耗时的实验室测试的情况下，模拟药物或基因修饰的效果。麻省理工学院（MIT）AI教授Regina Barzilay博士认为，这是解决生物学中的一个基本挑战——跨物种转化实验结果的复杂性。
许多药物开发的失败源于实验模型与人类之间的差异。Barzilay解释说，虚拟模型可以在进入临床试验之前提供有关药物安全性和有效性的见解，从而降低开发成本和失败率。
生成式AI是另一个具有重大影响的新兴领域。通过设计针对特定治疗目标的新型蛋白质或小分子，生成模型正在帮助研究人员为复杂疾病创造针对性解决方案。Barzilay强调，虽然这些工具仍在不断发展，但它们已经提高了预测分子相互作用和设计有效化合物的能力。
然而，她也指出了一个主要限制：理解疾病特征。“为了知道如何治疗某种疾病，你需要了解分子水平上发生了什么……这是一个仍在积极研究的领域。”
成本降低推动投资优先级
Choi指出，AI最有前景的领域之一是缩小药物候选物的搜索空间。通过帮助研究人员在早期阶段集中精力于最可行的选择，AI可以降低成本并加快时间表。
虽然AI使早期发现更加高效，但Choi强调，该行业距离完全由AI驱动的过程仍很遥远，“我们还不能只依靠机器”。
AI的最大潜力在于使其药物发现过程更高效和更具成本效益。通过减少早期过程中的不确定性并改善决策，AI可以降低开发成本并提高成功率。
这种加速可能会对药物开发经济产生可衡量的影响。Choi估计，达到第一阶段读数的成本可以从超过1亿美元降至7000万美元。更低的成本将使更多公司能够追求创新疗法，从而在未来几年增加获批新药的数量。
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