人工智能正从辅助角色迈向药物研发的核心位置。到2026年，它将重塑靶点选择方式、生物学分析方法以及开发决策流程。人工智能（AI）正从孤立应用走向药物研发的核心，预计到2026年将影响靶点识别方式、生物数据分析方法以及临床开发决策过程。
随着AI工具在研发早期阶段的应用，计算预测正日益与实验验证同步进行，而非置于其后。这使团队能够更早测试生物学假设，更快建立信心，并减少后期失败。
AI引导的靶点识别成为起点
在早期研发中，靶点识别传统上涉及审阅已发表证据、构建生物学假设并通过重复实验室实验进行验证。这一过程可能缓慢且往往依赖于疾病生物学的部分视角。到2026年，早期靶点选择预计将更依赖于计算分析，使科学家能够在投入湿实验室工作前探究大型生物数据集。
"到2026年，疾病靶点的识别将依赖于计算机模拟探索，而非先进行湿实验室验证，"萨皮奥科学公司（Sapio Sciences）生物制剂总监韦罗妮卡·德菲利斯（Veronica DeFelice）表示。她解释说，与实验室信息管理系统连接的AI引导平台将整合基因组学、蛋白质组学和转录组学数据集，揭示以往数据孤立分析时隐藏的分子模式和疾病机制。
通过整合这些数据集，科学家可以为生物制剂发现定义更精确的起点。德菲利斯指出，研究人员将利用这些洞察选择"具有更强生物学依据和更清晰治疗路径的靶点，这些路径基于疾病关联和分子验证"。她表示，这将减少在临床前开发阶段停滞的项目数量。对靶点生物学的早期信心还使团队能够将资源集中在具有更清晰机制、模式选择和下游开发决策路径的候选药物上，而非在研发后期重新审视基础假设。
生物建模融入日常科研工作流
除了AI引导的靶点识别外，生物建模预计将从专业活动转变为早期研发的基础环节。德菲利斯指出，结构预测和结合模拟工具正日益嵌入AI原生实验室系统和数字实验记录本中。
到2026年，研究多特异性抗体和融合蛋白等复杂生物制剂模式的科学家将常规地在投入实验资源前进行亲和力和特异性计算评估。将建模纳入日常科研实践可减少试错并提高早期阶段的候选药物选择效率。
计算预测与实验验证的这种更紧密整合正在改变研发团队的实际工作方式。建模和湿实验室实验不再按顺序进行，而是日益相互指导，使一个步骤生成的数据能够引导下一步。这缩短了反馈周期，帮助团队更高效地从生物学洞察过渡到候选药物选择。
基因组学数据达到前所未有的规模
研发中对AI的日益依赖与当前生成的生物数据规模密切相关，尤其是在基因组学领域。测序技术的进步持续加速数据生成，但分析仍然是主要瓶颈。
"2026年，我们将看到AI如何解读基因组数据以理解复杂生物学的惊人案例，"太平洋生物科学公司（PacBio）欧洲、中东和非洲地区副总裁兼总经理尼尔·沃德（Neil Ward）表示。他强调了挑战的规模，指出分析单个基因组涉及数万行代码。在人群规模上，基因组学研究"在未来十年可能产生的数据量比YouTube多15倍"。
在此规模下，仅靠传统生物信息学方法已不再足够。沃德指出，科学家正越来越多地转向自然语言界面，使他们无需完全依赖专业代码即可探究基因组数据。
"我们已看到主要AI企业与科学公司合作，使用自然语言而非专业生物信息学代码分析基因组数据，"他表示。这些合作旨在使复杂基因组分析更易于使用，同时不削弱底层分析的复杂性。
数字孪生从试点走向实践
AI在研发后期阶段的应用也日益增多，尤其是通过数字孪生技术。根据佩西公司（Phesi）创始人兼总裁李亘博士（Dr Gen Li）的说法，2026年将成为其采用的转折点。
"经过多年的试验，2026年将是数字孪生从试点走向临床开发实践的一年，"李博士表示。申办方越来越多地探索数字孪生以优化方案设计、减少修订并加速时间线，但监管方面的不确定性限制了更广泛的应用。
"这种情况正在改变，"李博士解释道。包括FDA在内的监管机构正在扩展AI框架并完善基于风险的指南，以支持在临床开发中安全有效地使用这些技术。随着监管清晰度的提高，将数字孪生整合到试验设计和执行中的机会预计将增长。
李博士强调，监管信任是采用的核心。"要充分释放数字孪生的价值，申办方必须通过严格验证、伦理数据治理和清晰文档来赢得监管信任，"他表示。监管机构、申办方和技术合作伙伴之间的持续合作将至关重要。
如果负责任地实施，数字孪生有望实现更快、更以患者为中心且更具包容性的临床试验。
迈向更集成的研发流程
综上所述，这些发展预示着药物研发与开发将采用更集成、更以计算驱动的方法。AI引导的靶点识别、嵌入式生物建模、可扩展的基因组分析和数字孪生正越来越多地被组合使用，而非作为孤立工具。随着AI被更广泛地嵌入，研发团队正从实验转向常规使用，关注点现在是这些工具在现有工作流中的位置以及其输出如何指导早期科学决策。
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