免疫系统作为我们身体的天然精英守护者，几乎与人体遇到的每种疾病都有关联，甚至可以建立自己的记忆，以便多年后仍能识别先前攻击的威胁并记住如何应对。全球医疗保健公司Sanofi的科学家们受到自然界的启发，正在努力研究人类如何能够开发出像自然界中那样精妙的系统。借助人工智能（AI）等技术，他们的团队正在开创免疫科学领域，该领域研究免疫系统在疾病机制中的作用以及如何治疗和预防这些疾病。
目前，免疫科学正迎来一场复兴，Sanofi正在以前所未有的速度推动这一领域的医学研究。通过新技术的应用，他们帮助揭示看似无关的疾病之间的联系，解锁治疗选项，并开启药物发现的新时代。Sanofi的研发执行副总裁Houman Ashrafian从宏观角度看待这些可能性：“我们能否将免疫科学应用到经典疾病之外的领域？我们能否解决疾病的非传统方面——如沮丧、疲劳、抑郁？我们能否通过免疫反应工具来应对肥胖、精神健康、传染病、癌症等重大健康挑战？”Ashrafian表示：“答案将是肯定的。”
通过使用AI加速研究，科学家们找到了有效利用免疫系统的新方法，这对于加快治疗至关重要。这种创新的技术驱动方法有望改变多个疾病领域的未来护理方式，并帮助患者更快获得更有效的治疗。在最近的一项临床试验中，Sanofi的研究人员由于信心十足而能够加快临床开发进程。“我们在临床上证明了我们的计算机模拟预测是准确的，然后我们能够转向更大规模的后期研究。这为我们节省了一个阶段和数年的开发时间。”Sanofi全球研发战略和组合管理负责人Helen Merianos说。
免疫科学的可能性
当今对健康和疾病影响最大的疗法都是通过操纵免疫反应实现的。从1950年代到1980年代，免疫系统研究迎来了一个高潮，取得了重要发现，例如身体学会识别自身细胞和组织的概念，从而防止对自身的免疫攻击。在过去的几十年里，研究人员已经弄清楚如何将免疫反应用于治疗，并取得了显著成果。“我们这个时代对公共卫生影响最大的就是疫苗——这是免疫反应的结果。”Ashrafian说。
根据世界卫生组织的数据，每年有4100万人死于非传染性疾病，如癌症、多发性硬化症、哮喘和糖尿病——所有这些疾病都可以通过免疫科学研究和突破继续产生重大影响。免疫科学的潜力在于理解和利用调节大多数生物过程的复杂机制，其潜力巨大。“我们有了工具箱。”Ashrafian说，“这是我第一次可以说，‘我可以对患者的疾病产生影响’，而AI是其中的关键部分。”
Sanofi的首席数字官Emmanuel Frenehard认为，新一代免疫科学将能够更好地治疗常见疾病，并为患有罕见疾病的人提供精准治疗。据估计，全球有3亿人患有罕见疾病，但只有5%的已知罕见疾病有可用的治疗方法。在这个新时代，更少的人可能会被忽视，能够得到应得的护理。“这个领域的未来是无限的。”Frenehard说。
人工智能如何增强Sanofi的研发
AI在Sanofi的价值链中被广泛使用，以更快地将治疗方案带给患者。它推动了研究和开发的进展，加速了发现和临床试验，加深了对疾病的理解，并确保制造质量。大约22,000名员工可以访问一个平台，该平台提供了来自公司各个部门的AI驱动洞察，团队利用超过10亿个数据点进行决策。尽管AI需要大量的计算能力，但Sanofi致力于生态责任——这是其负责任AI政策的五个支柱之一——团队在部署前评估和监控AI系统的环境风险，甚至使用AI减少其流程的影响。
Merianos表示，AI是一种工具，旨在为患者创新，找到最佳的治疗路径。一个例子是使用AI进行计算机模拟试验，即虚拟临床试验，通过建模和仿真评估新药的有效性和安全性，然后再进行动物或人体试验。“AI可以帮助我们更快地工作，以便更快地将变革性解决方案带给患者。”她说，“它还使我们更加聪明，确保我们能够识别并匹配正确的药物给正确的患者。”
截至2024年8月，Sanofi有78个临床阶段项目，其中33个处于第三阶段或已提交监管机构审批。这些项目包括使用新分子实体的项目，以及使用现有产品的新适应症或不同组合的项目。一旦产品进入制造阶段，AI将用于验证产品批次，并检测潜在的质量控制问题或缺陷。如果高级模型检测到偏差，会报告给人类审查。“我们始终确保有人类参与；AI是一个助手，而不是取代人类的决策。”Frenehard强调了以伦理和安全方式整合这项新技术的重要性。“我们非常公开地采用负责任的AI方法。”
下一代医学
AI驱动的免疫科学可以推动发现的边界，增加成功的概率，并减少不必要的干预。Sanofi最近发布了一个由10,000个mRNA序列组成的大型语言模型，这些序列来自多样化的生物体。这个大型开源数据集帮助科学家克服了mRNA疫苗的一个常见障碍：正确预测序列。Frenehard认为这将使预测时间减半。“这是生物学和技术协同工作的完美例子。”他说，“我们将其开源，以便每个人都能使用，因为我们希望回馈科学界。”
另一种AI帮助克服长药物开发周期的方法是将数十年的实验数字化，使科学家能够利用现有知识找到最佳治疗路径。通过分析大量数据，科学家可以发现看似无关条件之间的免疫学联系，如共同的疾病机制或途径。尽管临床开发中新药候选者的失败率为90%，但AI和技术正在帮助科学家提高这一成功率。除了通过数字化研究学习过去的经验外，研究人员还在使用数字孪生，即肝脏或心脏等器官的数字表示，以模拟治疗，观察虚拟患者在计算机模拟试验中的毒性和疗效。
这最终可以减少对人类的潜在负面影响。“我们尽一切努力在确信其有效性之前不进行动物和人体试验。”Frenehard说。在未来，深度学习将帮助预测复杂疾病（如癌症）中的未知因素，最小化参与临床试验的患者的负面体验或结果。最终目标是在分子设计、有效性和安全性测试等方面已经成功模拟的情况下，使第三阶段临床试验成为一种形式。只有通过推动科学的边界并开创AI和免疫科学等新方法，我们才能点燃新型治疗选项的发现，惠及各种人类疾病的患者。
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