作者：Anne R. Pariser, Violeta Stoyanova-Beninska, Oxana Iliach, Reda Jundi, Kerry Jo Lee, Hanako Morikawa, Samantha Parker, Caroline Pothet, Marco Rizzi, Julie Vaillancourt, Ana Hidalgo-Simon
亮点
- •不同国家对非癌症孤儿药的审批时间差异显著，平均延迟达3年。
- •91%的孤儿药在两个或更多全球区域获批，但极少有产品提交至所有或大多数国家。
- •大多数产品在各监管机构依赖高度相似的证据：一项充分且设计良好的研究加上确证性证据足以获得多数授权。
- •协作监管项目可加速全球孤儿药审批进程。
摘要
不同司法管辖区对孤儿产品的审批常存在较大时间差距。本研究通过回顾性审查2021至2022年间新孤儿药品在全球六个地区的公开信息，量化了初始及后续审批所需的证据类型和时间框架。我们确定了53种孤儿产品：91%在两个或更多地区获批，69%依赖相同或高度相似的证据类型获得上市许可。后续上市许可之间的时间差异显著，第二次审批平均为1年，第三至第六次审批平均延迟增至3年。研究发现不同地区接受的证据高度一致，全球协作监管项目可能有助于加快审批时间表。
关键词
孤儿药；药物研发；罕见病；新药审批；上市许可
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