微小的实验室培育心脏正帮助科学家破解儿童心脏病的密码，并加速新疗法的开发。
这些由澳大利亚QIMR Berghofer心脏生物工程实验室（QIMR Berghofer's Cardiac Bioengineering Lab）开发的微型三维心脏被称为“心脏类器官”，它们能够模拟真实成年人类心肌的结构和功能。这些类器官是从人类多能干细胞中培育而来的，这类细胞具有发展成身体任何类型细胞的能力，从而克服了一个长期存在的科学难题。
从柔软细胞到强健组织
实验室培育的心脏细胞通常停留在未成熟的、类似胎儿的状态，这使得它们在研究生命后期出现的心脏疾病时效果有限。为了解决这一问题，研究人员在其研究中激活了两条关键的生物通路，这些通路模拟了运动的效果，促使细胞成熟并更接近成人的心脏组织行为。
这种模拟运动的方法缩小了实验室培育心脏与真实成人心脏组织之间的差距，使疾病模型更加真实可靠。
这一突破意味着科学家现在拥有一个更精确的模型来测试药物并理解遗传性心脏病，尤其是影响儿童的那些疾病。
QIMR Berghofer的詹姆斯·哈德森教授（Professor James Hudson）表示，这些微型心脏虽然只有奇亚籽大小，却提供了发现新疗法的强大平台。
“通过这种方式研究心脏病有巨大的好处。使用人类心脏类器官可以让我们筛选更多的化合物，加快药物开发进程。”
他还补充道，心脏类器官还可以通过更高效地在实验室筛选潜在药物，减少对动物实验和早期人体试验的需求。
模型心脏，真实影响
利用这些类器官，研究团队成功再现了与某些基因突变相关的心脏病的关键特征，例如兰尼碱受体（ryanodine）、钙结合蛋白（calsequestrin）和桥粒斑蛋白（desmoplakin）相关的突变。
桥粒斑蛋白心肌病是一种极难研究的疾病，在实验室中被成功复制出来，显示出类器官中的瘢痕形成和泵血能力下降的现象。
哈德森教授表示，这些结果在多个层面上都令人鼓舞。
“在心脏类器官中，该疾病导致了瘢痕（纤维化）并降低了组织的泵血效率——这与患者中心脏病的表现相似。我们随后测试了一种新型药物‘溴结构域和末端外蛋白抑制剂’（bromodomain and extra-terminal protein inhibitor），并发现这种药物改善了心脏组织的功能。”
当用此类药物治疗时，实验室培育的组织显示出显著改善，为未来的疗法带来了希望。
这项合作涉及QIMR Berghofer、默多克儿童研究所（Murdoch Children’s Research Institute, MCRI）和皇家儿童医院（The Royal Children’s Hospital），并利用了墨尔本儿童心脏组织库（Melbourne Children’s Heart Tissue Bank）的样本以及前沿的基因和蛋白质分析技术。
MCRI的理查德·米尔斯副教授（Associate Professor Richard Mills）表示，这种综合方法正在为更快、更精准的治疗铺平道路。
“我们的方法可以更准确地模拟儿童心脏状况，最终为社区中最严重的患者找到更好的治疗方法。
‘与QIMR Berghofer和皇家儿童医院的合作正在加速实现这些目标，而这种方法有潜力应用于各种儿童心脏病。’”
该研究已发表在《自然心血管研究》（Nature Cardiovascular Research）期刊上。
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