PulseSight Therapeutics公司宣布，在评估其首创新型非病毒基因疗法PST-611用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）和地图样萎缩（GA）的I期临床试验中，首位患者已完成给药。
干性AMD是老年人中心视力丧失的主要原因，全球约有2亿人受其影响，但目前的治疗选择仍然非常有限。
PST-611通过表达人类转铁蛋白（一种铁调节因子），能够恢复视网膜中的铁平衡。铁代谢失调会导致炎症、氧化应激以及视网膜细胞死亡，这些都是干性AMD和GA的关键特征。
PST-611-CT1研究正在法国巴黎和格勒诺布尔由弗朗辛·贝哈尔-科恩教授（Prof. Francine Behar-Cohen）和克里斯托夫·希凯特教授（Prof. Christophe Chiquet）主持进行。这项试验将评估6至12名患者的安全性和耐受性，并确定最高可耐受剂量。
贝哈尔-科恩教授表示：“我曾参与开发电穿孔技术，该技术可将编码治疗性蛋白质的DNA质粒递送到眼部睫状肌中。如今，我很高兴看到表达转铁蛋白的PST-611进入首次临床试验。”
初步结果预计将在2026年初公布，具体时间取决于患者的招募进度。
PulseSight公司认为，PST-611的作用机制和持续的蛋白质表达可能减少频繁再注射的需求，从而提高患者对治疗的依从性。
首席执行官朱迪思·格雷西埃（Judith Greciet）表示：“首位患者在我们的PST-611-CT1试验中完成给药，这对公司而言是一个激动人心的里程碑。基于我们创新递送技术的安全性已在前期临床中得到验证，并且拥有扎实的临床前数据支持，我们相信PST-611有潜力改善干性AMD/GA的解剖学和功能性特征。”
一旦安全性和剂量得以确认，公司计划启动IIa期概念验证研究。
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