- 欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)的积极意见得到了3期UP-AA临床项目数据的支持，乌帕替尼在第24周达到了斑秃严重程度评估工具(SALT)评分≤20的主要终点和关键次要终点，包括眉毛和睫毛的改善
- 乌帕替尼是首个在第24周达到完全头皮毛发再生(SALT=0)这一严格排名次要终点的JAK抑制剂
2026年6月29日，伊利诺伊州北芝加哥 /美通社/ -- 艾伯维(NYSE: ABBV)今日宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)已通过积极意见，推荐批准乌帕替尼(RINVOQ®；15毫克和30毫克，每日一次)用于治疗严重斑秃(AA)的成年及青少年患者。欧盟委员会的最终决定预计将在未来几个月内公布。
"斑秃是一种不可预测的自身免疫性疾病，患者的负担常常被忽视，"艾伯维研发执行副总裁兼首席科学官Roopal Thakkar医学博士表示。"CHMP对乌帕替尼的积极意见使我们更接近为严重斑秃患者带来新的治疗选择。"
CHMP的积极意见得到了正在进行的3期UP-AA临床项目(M23-716)数据的支持，该项目包括两项重复的、随机的、安慰剂对照、双盲研究，评估乌帕替尼在严重斑秃成年及青少年患者中的有效性和安全性。每项研究中15毫克和30毫克剂量的乌帕替尼均达到了第24周SALT评分≤20的主要终点，与安慰剂相比，有显著更多的患者实现了≥80%的头皮毛发覆盖。两项研究中两种剂量的关键次要终点也均达到，包括第24周完全头皮毛发再生(SALT=0)。A期中乌帕替尼两种剂量的安全性概况与已批准适应症中观察到的总体一致。
乌帕替尼已在欧盟(EU)获批用于治疗患有特应性皮炎的成人和青少年，以及患有放射学证实的中轴型脊柱关节炎、非放射学证实的中轴型脊柱关节炎、银屑病关节炎、类风湿关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病和巨细胞动脉炎的成人。目前乌帕替尼在欧盟尚未获批用于斑秃治疗。
关于斑秃
斑秃(AA)是一种不可预测的自身免疫性疾病，可导致从头皮突然出现圆形脱发斑块到包括头皮、面部、眉毛和睫毛在内的全身毛发完全脱落等多种脱发模式。尽管其具有免疫介导的性质，斑秃通常被视为一种美容问题，这可能导致污名化并对患者的生活产生影响。
关于UP-AA临床试验
UP-AA M23-716是作为单一方案进行的，包括两项重复的关键性研究(研究1和研究2)，每项研究都有独立的随机化、研究地点、数据收集、分析和报告。3期随机、安慰剂对照、双盲研究评估了乌帕替尼在严重斑秃成年及青少年受试者中的有效性和安全性。在研究1和研究2的A期，参与者被随机分配到三个组之一，分别接受乌帕替尼15毫克、乌帕替尼30毫克或安慰剂，持续24周。在研究1和研究2的B期，A期最初被随机分配到乌帕替尼剂量组的参与者将在B期继续接受相同治疗28周。A期最初被随机分配到安慰剂的参与者将在B期继续服用安慰剂，或根据第24周的SALT评分被随机分配到两个组之一。总计，研究1和研究2的A期和B期持续52周。完成研究1或研究2的参与者可以加入研究3，并可能被重新随机分配以接受两种剂量的乌帕替尼之一，最长可达108周。这两项试验在全球248个研究点随机分配了1,399名12至64岁的严重AA患者。
关于RINVOQ®（乌帕替尼）
RINVOQ由艾伯维科学家发现和开发，是一种JAK抑制剂，正在研究用于多种免疫介导的炎症性疾病。根据酶学和细胞检测，RINVOQ对JAK-1的抑制效力高于JAK-2、JAK-3和TYK-2。特定JAK酶的抑制与治疗有效性和安全性的相关性目前尚不清楚。
乌帕替尼(RINVOQ)正在3期临床试验中研究用于斑秃、化脓性汗腺炎、高安动脉炎、系统性红斑狼疮和白癜风。乌帕替尼用于斑秃的使用尚未获得批准；其安全性和有效性正在接受美国FDA和欧洲药品管理局的监管审查。
欧盟适应症和关于RINVOQ（乌帕替尼）的重要安全信息
适应症
类风湿关节炎
RINVOQ适用于对一种或多种改善病情抗风湿药(DMARDs)应答不足或不耐受的成年中重度活动性类风湿关节炎(RA)患者。RINVOQ可作为单药治疗或与甲氨蝶呤联合使用。
银屑病关节炎
RINVOQ适用于对一种或多种DMARDs应答不足或不耐受的成年活动性银屑病关节炎(PsA)患者。RINVOQ可作为单药治疗或与甲氨蝶呤联合使用。
中轴型脊柱关节炎
非放射学证实的中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)
RINVOQ适用于C反应蛋白(CRP)升高和/或磁共振成像(MRI)显示有炎症客观迹象的成年活动性非放射学证实的中轴型脊柱关节炎患者，这些患者对非甾体抗炎药(NSAIDs)应答不足。
强直性脊柱炎(AS，放射学证实的中轴型脊柱关节炎)
RINVOQ适用于对常规治疗应答不足的成年活动性强直性脊柱炎患者。
巨细胞动脉炎
RINVOQ适用于成年巨细胞动脉炎(GCA)患者的治疗。
特应性皮炎
RINVOQ适用于适合系统治疗的12岁及以上成人和青少年中重度特应性皮炎(AD)患者的治疗。
溃疡性结肠炎
RINVOQ适用于对常规治疗或生物制剂应答不足、失去应答或不耐受的成年中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)患者的治疗。
克罗恩病
RINVOQ适用于对常规治疗或生物制剂应答不足、失去应答或不耐受的成年中重度活动性克罗恩病患者的治疗。
重要安全信息
禁忌症
RINVOQ禁用于对活性物质或任何辅料过敏的患者、活动性结核病(TB)或活动性严重感染的患者、严重肝功能损害的患者，以及妊娠期。
特殊警告和使用注意事项
在以下患者中，只有在没有合适的替代治疗方案时才应使用RINVOQ：
- 65岁及以上的患者；
- 有动脉粥样硬化性心血管(CV)疾病病史或其他CV风险因素（如当前或过去长期吸烟者）的患者；
- 有恶性肿瘤风险因素的患者（例如当前患有恶性肿瘤或有恶性肿瘤病史）
65岁及以上患者的使用
考虑到在一项大型随机托法替布（另一种JAK抑制剂）研究中观察到65岁及以上患者的主要不良心血管事件(MACE)、恶性肿瘤、严重感染和全因死亡率风险增加，只有在没有合适的替代治疗方案时才应在这些患者中使用RINVOQ。在65岁及以上患者中，每日一次30毫克RINVOQ的不良反应风险增加。因此，建议该患者人群长期使用的推荐剂量为每日一次15毫克。
免疫抑制药物
不建议与其他强效免疫抑制剂联合使用。
严重感染
接受RINVOQ治疗的患者曾报告严重且有时致命的感染。最常见的严重感染报告包括肺炎和蜂窝组织炎。曾报告RINVOQ有细菌性脑膜炎和败血症病例。在机会性感染中，报告了结核病、多皮节带状疱疹、口腔/食道念珠菌病和隐球菌病。在有活动性严重感染（包括局部感染）的患者中不应开始RINVOQ治疗。如果患者发生严重或机会性感染，应在感染得到控制前暂停RINVOQ。与15毫克相比，30毫克RINVOQ的严重感染发生率更高。由于老年人和糖尿病患者通常感染发生率更高，因此在治疗这些人群时应谨慎。65岁及以上患者，只有在没有合适的替代治疗方案时才应使用RINVOQ。
结核病
在开始RINVOQ之前，应对患者进行结核病筛查。不应给活动性结核病患者使用RINVOQ。对于经咨询结核病治疗专家的特定患者，可能需要抗结核治疗。应监测患者是否出现结核病的体征和症状。
病毒再激活
临床研究中报告了病毒再激活，包括带状疱疹病例。日本患者接受RINVOQ治疗后，带状疱疹风险似乎更高。如果患者发生带状疱疹，应考虑在发作缓解前暂停RINVOQ。在治疗前和治疗期间应进行病毒性肝炎筛查并监测再激活情况。如果检测到乙型肝炎病毒DNA，应咨询肝病专家。
疫苗接种
不建议在治疗期间或治疗前立即使用活疫苗。建议患者在开始RINVOQ前按照当前免疫接种指南完成所有免疫接种，包括预防性带状疱疹疫苗接种。
恶性肿瘤
接受JAK抑制剂（包括RINVOQ）的患者曾报告淋巴瘤和其他恶性肿瘤。在一项针对50岁及以上、有≥1个其他CV风险因素的类风湿关节炎患者的大型随机活性对照托法替布（另一种JAK抑制剂）研究中，与肿瘤坏死因子(TNF)抑制剂相比，托法替布的恶性肿瘤发生率更高，尤其是肺癌、淋巴瘤和非黑色素瘤皮肤癌(NMSC)。与15毫克相比，30毫克RINVOQ的恶性肿瘤发生率更高，包括NMSC。建议对所有患者进行定期皮肤检查，特别是那些有皮肤癌风险因素的患者。65岁及以上患者、当前或过去长期吸烟者，或有其他恶性肿瘤风险因素的患者（例如当前患有恶性肿瘤或有恶性肿瘤病史），只有在没有合适的替代治疗方案时才应使用RINVOQ。
血液学异常
在常规患者管理中观察到血液学异常的患者不应开始治疗，或应暂时中断治疗。
胃肠道穿孔
临床试验和上市后来源报告了憩室炎和胃肠道穿孔事件。对于可能有胃肠道穿孔风险的患者（例如患有憩室疾病的患者、有憩室炎病史的患者，或正在服用非甾体抗炎药(NSAIDs)、皮质类固醇或阿片类药物的患者），应谨慎使用RINVOQ。活动性克罗恩病患者发生肠穿孔的风险增加。出现新发腹部体征和症状的患者应迅速进行评估，以便早期发现憩室炎或胃肠道穿孔。
主要不良心血管事件
RINVOQ临床研究中观察到主要不良心血管事件(MACE)。在一项针对50岁及以上、有≥1个其他CV风险因素的类风湿关节炎患者的大型随机活性对照托法替布（另一种JAK抑制剂）研究中，与TNF抑制剂相比，托法替布的MACE发生率更高，MACE定义为心血管死亡、非致死性心肌梗死和非致死性卒中。因此，65岁及以上患者、当前或过去长期吸烟者，以及有动脉粥样硬化性CV疾病病史或其他CV风险因素的患者，只有在没有合适的替代治疗方案时才应使用RINVOQ。
血脂
RINVOQ治疗与血脂参数的剂量依赖性增加相关，包括总胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇和高密度脂蛋白胆固醇。
肝转氨酶升高
RINVOQ治疗与肝酶升高发生率增加相关。应根据常规患者管理在基线及之后评估肝转氨酶。如果观察到丙氨酸转氨酶(ALT)或天冬氨酸转氨酶(AST)升高，并怀疑药物引起的肝损伤，应在排除该诊断前暂停RINVOQ。
静脉血栓栓塞
RINVOQ临床试验中观察到深静脉血栓形成(DVT)和肺栓塞(PE)事件。在一项针对50岁及以上、有≥1个其他CV风险因素的类风湿关节炎患者的大型随机活性对照托法替布（另一种JAK抑制剂）研究中，与TNF抑制剂相比，托法替布的静脉血栓栓塞(VTE)发生率更高，包括DVT和PE。对于有CV或恶性肿瘤风险因素的患者，只有在没有合适的替代治疗方案时才应使用RINVOQ。对于有已知VTE风险因素（除CV或恶性肿瘤风险因素外）的患者（例如既往VTE、接受大手术的患者、制动、使用复方激素避孕药或激素替代疗法，以及遗传性凝血障碍），应谨慎使用RINVOQ。应定期重新评估患者，以评估VTE风险的变化。对疑似VTE的体征和症状应迅速进行评估，并对疑似VTE的患者停用RINVOQ。
视网膜静脉阻塞
接受JAK抑制剂（包括乌帕替尼）治疗的患者曾报告视网膜静脉阻塞。患者应被告知，如果出现疑似视网膜静脉阻塞的症状，应立即寻求医疗护理。
超敏反应
接受RINVOQ治疗的患者曾报告严重的超敏反应，如过敏反应和血管性水肿。如果发生临床显著的超敏反应，应停用RINVOQ并采取适当的治疗措施。
糖尿病治疗患者的低血糖
在接受糖尿病药物治疗的患者中，开始使用JAK抑制剂（包括RINVOQ）后曾有低血糖的报告。如果发生低血糖，可能需要调整抗糖尿病药物的剂量。
药物残留在粪便中
服用RINVOQ的患者曾报告粪便或造口输出物中存在药物残留。大多数报告描述了解剖学（例如回肠造口术、结肠造口术、肠切除术）或功能性胃肠道疾病，导致胃肠道通过时间缩短。如果反复观察到药物残留，应指导患者联系其医疗保健专业人员。应临床监测患者，如果治疗反应不足，应考虑替代治疗。
巨细胞动脉炎
RINVOQ单药治疗不应用于治疗急性复发，因为在该情况下尚未确定其疗效。应根据医学判断和实践指南给予皮质类固醇。
不良反应
在类风湿关节炎、银屑病关节炎和中轴型脊柱关节炎临床试验中，RINVOQ 15毫克最常见的报告不良反应（≥2%的患者至少在一项适应症中）包括上呼吸道感染、血肌酸磷酸激酶(CPK)升高、ALT升高、支气管炎、恶心、中性粒细胞减少、咳嗽、AST升高和高胆固醇血症。总体而言，在接受RINVOQ 15毫克治疗的银屑病关节炎或活动性中轴型脊柱关节炎患者中观察到的安全性概况与在类风湿关节炎患者中观察到的安全性概况一致。
在特应性皮炎试验中，RINVOQ 15毫克或30毫克最常见的报告不良反应（≥2%的患者）包括上呼吸道感染、痤疮、单纯疱疹、头痛、血CPK升高、咳嗽、毛囊炎、腹痛、恶心、中性粒细胞减少、发热和流感。RINVOQ的感染和带状疱疹风险呈剂量依赖性增加。RINVOQ 15毫克和30毫克在青少年中的安全性概况与成人相似。长期暴露后，在RINVOQ 15毫克和30毫克组的青少年中报告了皮肤乳头状瘤。
在溃疡性结肠炎和克罗恩病试验中，RINVOQ 45毫克、30毫克或15毫克最常见的报告不良反应（≥3%的患者）包括上呼吸道感染、发热、血CPK升高、贫血、头痛、痤疮、带状疱疹、中性粒细胞减少、皮疹、肺炎、高胆固醇血症、支气管炎、AST升高、疲劳、毛囊炎、ALT升高、单纯疱疹和流感。在溃疡性结肠炎患者中观察到的总体安全性概况与在类风湿关节炎患者中观察到的总体一致。总体而言，在克罗恩病患者中使用RINVOQ观察到的安全性概况与RINVOQ已知的安全性概况一致。
在巨细胞动脉炎患者中使用RINVOQ 15毫克观察到的总体安全性概况与RINVOQ已知的安全性概况总体一致。
最常见的严重不良反应是严重感染。
长期治疗的RINVOQ安全性概况总体上与各适应症中安慰剂对照期的安全性概况相似。
这不是所有安全信息的完整总结。
请参阅欧洲药品管理局网站上的RINVOQ完整产品特性摘要。
全球处方信息可能有所不同；请参阅各国产品标签以获取完整信息。
关于艾伯维在免疫学领域
艾伯维致力于重新定义免疫介导性疾病患者的标准护理，目标是帮助他们摆脱疾病限制，过上自由生活。20多年来，艾伯维通过突破性科学和值得信赖的药物引领并塑造了免疫学领域。基于在胃肠病学、风湿病学和皮肤病学以及其他高未满足需求领域的深厚专业知识，我们继续投资于广泛而差异化的产品管线——涵盖创新模式、新型作用机制和旨在征服免疫介导疾病复杂生物学的下一代方法。
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关于艾伯维
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参考文献
- 艾伯维。文件资料 ABVRRTI81XXX。
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- RINVOQ[包装说明书]。伊利诺伊州北芝加哥：艾伯维公司；2026
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