一种在欧洲使用了数十年的咳嗽药——安溴索（Ambroxol），在治疗帕金森病患者的痴呆方面展现了潜力。相关研究已发表在《JAMA神经病学》杂志上。
帕金森病患者通常体内缺乏一种由GBA1基因产生的关键酶——葡萄糖脑苷脂酶（GCase）。当这种酶不足时，废物会在脑细胞内堆积，导致细胞损伤。安溴索是一种针对GCase的分子伴侣，能够提高该酶的水平。因此，研究人员希望通过这项研究了解该药物是否能对帕金森病相关症状产生益处。
为了验证这一假设，研究人员进行了一项为期52周的第二阶段、安慰剂对照、随机临床试验，涉及55名帕金森病患者。这些患者至少在一年前出现认知障碍，患有轻度至中度痴呆，正在服用稳定的药物，并且年龄在50岁及以上。其中，31人接受了安溴索治疗，另外24人则接受安慰剂。
最终，研究人员发现安溴索安全且耐受性良好，并能够在大脑中达到治疗水平。在安慰剂组中，脑细胞损伤的标志物（GFAP）水平有所上升，而安溴索组的水平保持稳定。类似的结果也出现在精神症状方面：安慰剂组的精神症状恶化，而安溴索组的症状保持稳定。此外，研究人员还发现，携带高风险GBA1基因变异的参与者的认知表现有所改善。
“目前用于治疗帕金森病和痴呆的疗法仅能缓解症状，无法阻止疾病的进展。这些研究结果表明，安溴索可能有助于保护脑功能，特别是对于那些具有遗传风险的人群。这为一个目前治疗方法有限的领域提供了有希望的新方向。”该研究的主要作者、加拿大安大略省帕克伍德研究所认知神经病学与阿尔茨海默病研究中心主任史蒂芬·帕斯特纳克博士（Dr. Stephen Pasternak）在一份新闻稿中表示。
尽管安溴索已在欧洲获批用于治疗呼吸系统疾病，但尚未在美国或加拿大获批用于任何用途。
帕斯特纳克及其团队计划在今年晚些时候启动一项后续临床试验，重点研究该药物对认知的影响。
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