一种由韦特海姆UF斯克里普斯研究所（The Wertheim UF Scripps Institute）科学家研发的潜在胶质母细胞瘤治疗方法在一项新研究中显示出显著效果。这种名为MT-125的实验性药物，不仅能使致命的脑癌对放疗和化疗药物变得敏感，还能够阻止癌症侵入其他组织。
MT-125已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，即将进入临床试验阶段，作为治疗最具侵袭性脑癌的潜在一线疗法。
每年，美国有14,000人被诊断出患有胶质母细胞瘤，这是一种平均生存期仅为14至16个月的癌症。标准治疗方法包括手术、放疗和化疗。然而，据赫伯特·韦特海姆UF斯克里普斯生物医学创新与技术研究所（The Herbert Wertheim UF Scripps Institute for Biomedical Innovation & Technology）教授兼学术事务主任Courtney Miller博士介绍，约一半的胶质母细胞瘤患者患有一种对任何现有抗癌药物均无反应的亚型。
“我们知道胶质母细胞瘤患者正在等待突破性的治疗方法，我们正在尽最大努力推进这一进程。”Miller说道，她是佛罗里达大学健康癌症中心（University of Florida Health Cancer Center）的一员。
Miller及其团队长期专注于细胞内的分子“马达”——纳米级蛋白质肌球蛋白（myosin）。这些肌球蛋白如同微型机器，将细胞的能量转化为活动。Miller表示，它们使细胞能够移动、与其他细胞连接或发生收缩和扩张，并广泛存在于身体各处，包括心脏、肌肉和脑组织。
因此，肌球蛋白具有成为多种疾病治疗靶点的潜力，从癌症到物质使用障碍等。然而，目前尚无针对它们的药物，甚至缺乏科学家用来研究它们的选择性药物工具。
Miller与韦特海姆UF斯克里普斯研究所的同事们合作，设计了一系列潜在的药物候选物，用于在不同环境中阻断肌球蛋白马达。他们的研究于2025年7月1日发表在科学期刊《细胞》（Cell）上。
药用化学家Theodore Kamenecka博士在结构生物学家Patrick Griffin博士（韦特海姆UF斯克里普斯研究所科学总监）的指导下，设计了这一系列化合物。
为了测试肌球蛋白马达药物在肿瘤学中的潜力，研究团队与杰克逊维尔梅奥诊所（Mayo Clinic in Jacksonville）的科学家兼神经肿瘤学家Steven Rosenfeld博士展开了合作。
他们的创新策略似乎开辟了一条攻击最难治疗的胶质母细胞瘤的新途径。科学家们在2025年6月10日发表于《细胞》的另一篇相关论文中报告称，该药物通过四种方式发挥作用。
“在动物实验中，MT-125使原本对放疗耐药的恶性细胞变得敏感，”Miller说道，“此外，它还会导致多核细胞无法分裂，从而被标记为细胞死亡。”
MT-125还能阻止癌细胞挤压和改变形状，这意味着它们无法增殖并侵入大脑的其他部分。Rosenfeld补充道，如果将MT-125与现有的化疗药物（如舒尼替尼/sunitinib）结合使用，药物似乎会产生非常强大的反应。舒尼替尼属于一类称为激酶抑制剂的化疗药物。
“我们在小鼠实验中发现，将MT-125与多种激酶抑制剂结合使用，可以产生长时间的无病状态，这是此前在这些小鼠模型中从未见过的，”Rosenfeld说道。
科学家们提醒，许多在小鼠实验中表现良好的潜在药物在人体试验中失败，原因是生物学差异。因此，需要时间和进一步研究来确定MT-125是否能成为期待已久的突破性疗法，Rosenfeld说道。
毒性是另一个令人担忧的问题。但由于癌细胞对MT-125的敏感性远高于健康细胞，且该药物在体内停留时间较短，短时间内的脉冲式给药似乎可以解决这一问题，Rosenfeld补充道。
“我在这个领域已经工作了35年，我一直认为解决这个问题必须依靠非传统的思维方式，”Rosenfeld说道，“传统方法似乎对这种疾病无效。”
MT-125已被授权给由科学家创立的佛罗里达州朱庇特市（Jupiter, Florida）生物技术公司Myosin Therapeutics。Miller表示，他们正在努力在今年内启动首次人体临床试验，治疗胶质母细胞瘤患者。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准他们继续进行试验。他们正在等待联邦拨款的发放，该拨款已获内部批准。美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）以及韦特海姆UF斯克里普斯研究所设立的威廉·波特胶质母细胞瘤研究基金（William Potter Glioblastoma Research Fund）提供了研究资金支持。该基金由威廉·波特的妻子Ronnie Potter为纪念他而设立。
展望未来，Miller表示有证据表明，MT-125不仅可能对侵袭性胶质母细胞瘤变体有益，还可能对恶性胶质瘤和其他类型的癌症有效。
与此同时，Miller和她的合作者正在准备针对一种相关化合物MT-110的临床试验，该化合物似乎能够阻止甲基苯丙胺成瘾者的药物渴求。这种化合物在2025年7月1日的《细胞》研究中有更详细的描述。
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