专科用药和孤儿药持续主导药物研发管线，Optum Rx最新报告显示有三款创新药物值得保险支付方重点关注。
这家药品福利管理公司近期发布的《夏季值得关注新药报告》重点介绍了三款专科药物：治疗非囊性纤维化支气管扩张症的Brinsupri（brensocatib）、治疗非复发性多发性硬化症的tolebrutinib，以及阿尔茨海默病治疗药Leqembi（lecanemab-irmb）的皮下制剂版本。所有药物均针对慢性疾病领域。
Optum Rx药物管线与监测团队资深临床药师Arash Sadeghi向Fierce Healthcare透露，专科用药占年度获批创新药的70%-75%，健康保险计划必须密切监测即将上市药物。"当我们讨论高影响力或突破性药物时，大部分时间都在聚焦专科产品。"Sadeghi特别强调。
Sadeghi指出，本季度报告中三款均为全球首创药物，这对健康保险公司意味着新增支出。相比之下，与已上市主流疗法竞争的药物反而可能降低现有支出。
根据该报告，专科用药因可能引发药品支出增长最受客户关注。Insmed公司研发的Brinsupri于2025年8月中获FDA批准，成为首个DPP1抑制剂。Optum Rx分析师认为该药填补了存在重大临床需求的空白领域——支气管扩张症治疗。
报告显示，美国约有50万支气管扩张症患者，这类疾病虽无法治愈但可通过有效治疗管理。当前竞争药物批发采购价区间为4万至9.6万美元。
关于赛诺菲研发的tolebrutinib，Sadeghi指出该BTK抑制剂将是首款治疗非复发性多发性硬化症的药物。FDA预计2024年12月获突破性疗法认定后，将在2025年9月底做出审批决定。尽管临床试验显示该药能显著延缓残疾进展，但需注意潜在肝损伤风险。
针对百健和卫材联合开发的皮下注射型Leqembi，报告认为这种新剂型将扩大阿尔茨海默病治疗市场。虽然该药物8月29日刚获FDA自动注射器给药批准，但需要指出的是：患者仍需先在医疗机构完成静脉输注起始治疗。
Sadeghi特别指出，尽管皮下制剂可能提升用药便利性，但这类药物的整体疗效证据仍需持续积累，且临床医生对实际应用中的获益-风险平衡与安全性存有顾虑。"减少准入障碍可能推高需求，但需求量级最终取决于真实世界证据和医生接受度。"
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