Orbis项目
在第五个年头，Orbis项目与国际监管合作伙伴合作完成了23项产品批准，其中包括5种新产品和18项适应症扩展。OCE加强了与欧洲药品管理局（EMA）和日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）等关键机构的伙伴关系，推动支持肿瘤药物开发的计划。
通过举办和参加战略会议，我们的国际合作得到了扩展。在White Oak园区，我们欢迎了来自瑞典的多利益相关方代表团以及以色列卫生部（IMoH）、日本PMDA和挪威挪威医药局（NOMA）的代表。
2024年末，OCE代表团进行了合作访问。9月首先前往加拿大渥太华的加拿大卫生部（HC），随后在11月会见了比利时联邦药品和保健产品局（FAMHP）、英国药品和健康产品管理局（MHRA）和瑞士Swissmedic等欧洲监管机构。这些互动的重点在于维护现有倡议并探索新的肿瘤监管合作机会。
OCE继续致力于培养这些监管伙伴关系，认识到它们在全球改善癌症患者预后中的关键作用。
下载完整的Orbis项目批准列表（截至2025年3月）。访问_Oncology (Cancer)/Hematologic Malignancies Approval Notifications_以获取有关这些批准的更多信息。
儿科肿瘤学计划
2024年，OCE儿科肿瘤学计划继续推进新安全有效药物和生物制品的开发，以治疗婴儿、儿童和青少年的癌症。通过《儿科研究公平法案》（PREA）的授权要求某些新的靶向癌症疗法进行儿科研究，并通过《最佳儿童药物法案》（BPCA）鼓励自愿开展儿科临床试验，该计划促进及时评估和临床开发有潜力改善儿科癌症患者预后的药物和生物制品。
2024年，共有10项针对8种不同药物和生物制品的批准用于治疗儿科癌症患者。值得注意的批准包括：
- Tovorafenib，用于6个月及以上患有复发/难治性小儿低级别胶质瘤且携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变的患者。
- Blinatumomab，用于一个月及以上CD19阳性费城染色体阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者在多阶段化疗巩固阶段的治疗。
- Vorasidenib，用于12岁及以上术后携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）或异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。
- Revumenib，用于一岁及以上患有赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发或难治性急性白血病患者。
访问OCE儿科肿瘤学药物批准页面以获取更多信息。
2024年初儿科研究计划（iPSPs）和书面请求
类型F会议讨论提交前的iPSPs | 5
审查的iPSPs | 124
达成一致的iPSPs发布 | 93
修订达成一致的iPSPs发布 | 9
审查的拟议儿科研究请求 | 16
发布的书面请求 | 2
此外，该计划继续与科学家、患者倡导者和国际监管机构合作，以促进及时高效的国际儿科癌症药物开发。2024年召开的一些重要会议包括：
- 2024年5月22日：肿瘤药物咨询委员会（ODAC）儿科肿瘤学小组委员会会议，讨论实施2017年FDA再授权法案（FDARA）对《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C Act）第505B节（又称《儿科研究公平法案》，或PREA）所做的修正及其对儿科癌症药物开发的影响。
- 2024年10月15日：FDA肿瘤学卓越中心儿科倡导论坛，促进FDA工作人员与患者倡导社区之间的非正式对话，以增进理解、意识和未来合作的机会。
- 2024年11月19日外部链接免责声明：与欧洲药品管理局（EMA）联合举办的关于癌症的对话——儿科癌症：共同应对挑战，探讨儿科肿瘤学界面临的各种挑战决策。
罕见癌症计划
于2021年启动的肿瘤学卓越中心（OCE）罕见癌症计划的使命是利用OCE的持续举措，推动开发安全有效的新型药物和生物制品，以治疗罕见癌症患者。
2024年的外联活动包括参与FDA罕见病日、欧洲药品管理局（EMA）/欧洲癌症研究和治疗组织（EORTC）软组织和骨肉瘤研讨会、由国家科学院、工程院和医学院（NASEM）举办的罕见癌症产品开发相关会议，以及国家癌症研究所（NCI）罕见癌症预防和拦截虚拟研讨会。
与OCE的Project Catalyst一起，OCE罕见癌症计划继续与国立卫生研究院基金会（FNIH）、国家癌症研究所（NCI）和国家转化科学促进中心（NCATS）合作，组建公私联盟，加速为超罕见癌症患者开发安全有效的新疗法。该计划还支持OCE资助的罕见癌症外部研究和CURE ID外部链接免责声明项目重点领域，旨在捕捉罕见癌症患者的真实世界经验。
一些值得注意的2024年批准的罕见癌症药物或生物制品包括：
- Tovorafenib，用于6个月及以上患有复发或难治性小儿低级别胶质瘤（LGG）且携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变的患者。
- Vorasidenib，用于12岁及以上术后包括活检、部分切除或全切除的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。
- Zanidatamab-hrii，用于先前治疗过的不可切除或转移性HER2阳性（IHC 3+）胆道癌（BTC）成人患者，由FDA批准的检测方法检测。
- Zenocutuzumab-zbco，用于携带NRG1基因融合的晚期、不可切除或转移性胰腺腺癌成人患者，在先前系统治疗后疾病进展。
- Afamitresgene autoleucel，用于不可切除或转移性滑膜肉瘤成人患者，先前接受过治疗，HLA-A02:01P、-A02:02P、-A02:03P或-A02:06P阳性，且其肿瘤表达MAGE-A4抗原，通过FDA批准或清除的伴随诊断设备确定。
OCE标签计划
监管指南开发
- 领导完成FDA关于处方药和生物制品标签中QTc信息的草案指南，继公众评论期之后。
- 参与FDA关于人用处方药和生物制品药物相互作用信息的草案指南，作为跨中心团队的一部分。
- 推动开发三项优先FDA草案标签指南文件，预计2025年出版，涵盖临床药理基因组学、器官损伤和生物类似药产品标签。
临床和安全倡议
- 成功协商更新NCI CTCAE v6.0糖尿病和高血糖不良事件分级，以提高临床试验和标签准确性。
- 协调跨FDA中心的倡议，标准化多个领域的标签政策，包括带有诊断设备的仿制药、抗PD1/L1更新和不良反应报告。
利益相关者参与
- 通过在全球标签和监管研讨会上的演讲、肿瘤护理学会播客和马里兰大学药学院提高肿瘤学标签意识。
肿瘤学安全计划/保护项目
药物安全审查
- 负责2024年发布、协商和保持一致性164项新PMRS/PMC。
- 支持55项NDA和BLA的监管审查和批准，包括提供上市后安全和PMR/PMC支持的补充申请。
- 提供数据科学家支持31项申请和16项OCE研究项目的监管审查。
- 开发并推出基于R编程包的肿瘤学安全评估（OncoSET）工具，可以高效地分析肿瘤学应用的安全性。
外联/利益相关者参与
- 与Project Data Sphere和学术合作者在免疫介导的不良反应领域合作，进一步研究这一重要主题，以增强我们对免疫介导的不良反应器官受累模式的理解。
- 与CTCAE 6.0修订工作组合作，提供针对肿瘤学药物毒性的CTCAE分级系统的FDA特定输入。
安全监管指南开发
- 共同领导起草“癌症临床试验资格标准：实验室值”指南。
- 为最终指南“申办者责任 - IND和生物利用度/生物等效性研究的安全报告要求和安全评估”做出贡献。
- 为已发布的草案指南“在肿瘤产品研发过程中评估绝经前成人的卵巢毒性”做出贡献。
- 为最终指南“优化人用处方药和生物制品治疗肿瘤疾病的剂量”做出贡献。
更新项目
更新项目是一个OCE倡议，通过评估公开可用的信息来更新使用几十年之久的抗癌药物的标签。该项目为FDA提供了一个独特的机会，与肿瘤学界外部接触，以获得有关当代抗癌药物使用的反馈，并提高对FDA监管标准和产品标签的认识。在其第六年，更新项目继续完善可重复的证据评估流程，吸引多学科团队的肿瘤学家、临床研究员和其他科学专家，高效审查和更新较旧的肿瘤药物标签并简化FDA独立审查流程。
2024年，更新项目：
- 促进2024年11月19日FDA批准更新氟达拉滨磷酸注射液的处方信息。通过这一行动，更新项目已经促进了15项NDA补充剂的新用途或剂量方案的批准审查。
- 与FDA仿制药办公室合作，更新仿制氟尿嘧啶药物（ANDAs）的处方信息，并将2022年Xeloda（卡培他滨）标签中先前批准的DPD缺乏症建议和信息对齐。
- 完成了另外两种肿瘤产品的FDA独立审查。
- 简化了更新项目下产品的独立PLR/PLLR转换过程。
- 启动了对另外四种肿瘤产品的审查，包括评估潜在的新用途或更新用途。
- 与来自美国13个机构的九名肿瘤学家和四名临床研究员合作，评估标签，作为我们持续努力提高FDA产品标签的认知和教育的一部分。
- 截至2024年底，共有来自美国42个机构的34名肿瘤学家和26名临床研究员参与了更新项目的评估。
- 通过与FDA的心脏病学和肾病学部门合作，扩展了更新项目，涉及两种心脏病药物的独立PLR/PLLR转换。两名机构的一名心脏病学家和两名标签专家参与了更新项目。
确认项目
始于2021年的OCE确认项目通过全面的公共数据库增强了与肿瘤相关的加速批准的透明度。这个数据库跟踪自1992年以来的所有肿瘤加速批准，并将批准分类为正在进行、已转为传统批准或已撤回。该平台已成为支持OCE出版物和肿瘤药物咨询委员会会议的重要资源。
2024年，该项目扩大了范围，以支持2023年综合拨款法案下的新要求，特别是监测180天确证性试验进度报告。确认项目还协助了多项倡议，包括一份澄清FDA在加速批准期间确定确证性试验是否正在积极进行的标准的行业指南草案。
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