关键要点
- 2025年FDA批准了多项新疗法，包括用于BCG无反应和低级别中危非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)的Anktiva、丝裂霉素和吉西他滨腔内给药系统。
- 在2025年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上公布的真实世界数据证实了nadofaragene治疗NMIBC的有效性和安全性。
- DISCUS试验表明，在转移性尿路上皮癌中减少化疗周期数可显著改善患者生活质量，同时不影响总体生存率。
- 膀胱癌治疗中的经济考量强调了基于价值的医疗服务的必要性，需在创新与成本效益之间取得平衡。
随着2025年接近尾声，我们回顾了今年关于膀胱癌的一些重要报道。
《泌尿学时报》2025年关于膀胱癌的顶级报道反映了该领域的创新浪潮，从BCG初治环境中的新兴联合疗法到为BCG无反应疾病患者提供的日益增多的治疗选择。其他吸引读者关注的关键话题包括关于非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)中新型药物应用的调查结果，以及关于新疗法经济考量的社论，突显了泌尿科医生在适应不断扩大的治疗选择时面临的问题。
Anktiva作为淋巴细胞拯救分子：解锁NK细胞和T细胞的力量
在这次访谈中，Patrick Soon-Shiong医学博士讨论了nogapendekin alfa inbakicept-pmln (Anktiva)的作用机制，该药物于2024年4月获FDA批准，用于治疗伴有或不伴有乳头状肿瘤的原位癌(CIS)的BCG无反应非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)患者。Soon-Shiong还谈及该药物在其他疾病环境中的持续研究，例如仅患有乳头状NMIBC的患者。
FDA批准丝裂霉素腔内溶液用于复发性低级别中危NMIBC
2025年6月12日，FDA批准了丝裂霉素腔内溶液(Zusduri；前称UGN-102)用于治疗复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)成年患者。该批准主要基于3期ENVISION试验(NCT05243550)的结果，该试验达到主要终点，显示在首次治疗后3个月，患者的完全缓解(CR)率达到78%（95%置信区间，72至83）。
FDA批准吉西他滨腔内系统用于BCG无反应NMIBC
2025年9月9日，FDA批准了吉西他滨腔内系统(Inlexzo；前称TAR-200)用于治疗伴有或不伴有乳头状肿瘤的原位癌(CIS)的BCG无反应非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)成年患者。该决定基于2b期SunRISe-1试验(NCT04640623)队列2的数据，显示该患者群体的完全缓解(CR)率为82%（95%置信区间，72至90）。此外，51%的患者保持完全缓解状态至少1年。
nadofaragene的真实世界结果表明NMIBC治疗的安全性和有效性
nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin)首次真实世界数据报告显示，该治疗在NMIBC患者中产生了积极的有效性和安全性结果。这些结果在加利福尼亚州旧金山举行的2025年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上公布。
DISCUS试验显示减少化疗周期数可改善mUC患者报告结局
2期DISCUS试验(NCT06892860)的初步结果显示，与接受6个周期治疗的患者相比，接受3个周期铂类化疗后维持avelumab治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者生活质量显著改善，且不影响总体生存率。该结果在德国柏林举行的2025年欧洲医学肿瘤学会大会上公布，支持将减少化疗周期数作为这些患者的可行策略。
CMS为丝裂霉素腔内溶液用于LG-IR-NMIBC发布永久J代码
美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)为复发性低级别中危NMIBC患者的丝裂霉素腔内溶液发布了永久性医疗保健通用程序编码系统(HCPCS)二级J代码。该代码J9282将于2026年1月1日生效。
调查：新型NMIBC治疗药物应用缓慢
《泌尿学时报》独家调查显示，泌尿科医生对BCG无反应NMIBC的治疗模式和偏好提供了对当前实践的宝贵见解。总体而言，调查结果表明，医生更倾向于使用腔内化疗而非新型药物。
FDA批准扩大使用计划以提供BCG替代来源
2025年2月，FDA授权了一项扩大使用计划，向全美患者提供重组BCG(rBCG)。根据ImmunityBio的说法，该计划有望帮助解决美国TICE BCG持续短缺的问题。
美国膀胱癌的经济学：不断增长的成本与不可持续的模式
在这篇社论中，《泌尿学时报》联合主编Michael Cookson医学博士、医学管理硕士、美国外科医师学会会员强调，尽管膀胱癌治疗创新带来了有意义的临床进展，但也加剧了这种治疗成本最高的癌症之一已有的巨大经济负担。Cookson呼吁转向基于价值的个体化治疗，平衡创新与成本效益，强调更好的患者选择、比较效果研究和支付改革，以确保长期可持续性。
BCG/免疫检查点抑制剂组合为BCG初治NMIBC提供潜在范式转变
在接受《泌尿学时报》采访时，田纳西州纳什维尔Urology Associates的泌尿肿瘤学家Tom Jayram医学博士讨论了BCG初治NMIBC不断发展的治疗格局。他强调了评估免疫检查点抑制剂与BCG联合使用的新兴方案，重点关注CREST、POTOMAC和ALBAN等正在进行的试验。
参考文献
- FDA批准丝裂霉素腔内溶液用于复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌。新闻稿。美国食品药品监督管理局。2025年6月12日。
- 美国FDA批准INLEXZO（吉西他滨腔内系统）将改变某些膀胱癌的治疗方式。新闻稿。强生公司。2025年9月9日。
- Moyer JA, Durant A, Nguyen M, 等。nadofaragene firadenovec在BCG无反应非肌层浸润性膀胱癌中的真实世界结果。J Clin Oncol. 2025;43(增刊5). 摘要70.
- Grande E, Hussain SA, Duran MAC, 等。DISCUS：一项2期研究比较在晚期尿路上皮癌中维持avelumab前使用3个周期与6个周期铂类化疗。在2025年欧洲医学肿瘤学会大会公布。2025年10月17-21日。德国柏林。
- 美国医疗保险和医疗补助服务中心为ZUSDURI™分配永久J代码，2026年1月1日生效。新闻稿。UroGen公司。2025年10月27日。
- FDA授权ImmunityBio向泌尿科医生提供重组BCG(rBCG)以解决TICE BCG短缺问题。新闻稿。ImmunityBio公司。2025年2月19日。
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