梯瓦制药(Teva Pharmaceuticals)已达成协议,将以7亿美元的前期付款收购Emalex Biosciences,使这家制药商能够推进一种接近获批的图雷特综合征候选药物。
这笔交易的核心是ecopipam,一种多巴胺D1受体拮抗剂,梯瓦预计将在今年下半年向美国食品药品监督管理局(FDA)提交审批申请。Emalex去年报告了该候选药物的3期临床数据,显示ecopipam相比安慰剂在控制发声和运动抽动方面具有统计学上显著的改善效果。
梯瓦已将这一资产标记为与其能力高度契合,因此向Emalex提供了7亿美元的前期付款以及高达2亿美元的商业里程碑付款。在周三的财报电话会议上,首席执行官理查德·弗朗西斯(Richard Francis)表示,梯瓦的销售、营销、市场准入和患者服务能力将推动该分子的市场采用。
弗朗西斯提到了梯瓦对Austedo和Uzedy的管理情况,这两种神经科学治疗药物在第一季度分别增长了41%和62%,以此证明该公司一旦推出ecopipam,就能扩展图雷特综合征市场。弗朗西斯表示,公司将为ecopipam组建一支小型儿科销售团队,但也将利用其在运动障碍和精神疾病方面的现有专业知识。
如果获批,ecopipam将进入一个由抗精神病药物和α-2肾上腺素能激动剂的标签外使用所服务的市场。弗朗西斯表示,患者通常在出现症状后接受认知行为干预治疗,如果需要,会逐步使用α-2肾上腺素能激动剂,随后再使用抗精神病药物。
尽管有药物可用,但梯瓦认为目前没有任何治疗方法在安全性和有效性方面达到理想的平衡。弗朗西斯表示,α-2肾上腺素能激动剂"总体上安全,但可能无法为许多患者提供足够的疗效"。一项研究发现,高达61.2%的人可能在三个月内停止使用这些药物。
弗朗西斯表示,当α-2药物治疗失败后,患者会被提供抗精神病药物,但这类药物具有代谢和神经系统的副作用,导致许多家庭停止使用或避免使用这类药物。父母不愿意让10岁的孩子在未来十年使用抗精神病药物,他们需要一种针对这种慢性儿科疾病的长期解决方案。
梯瓦首席执行官表示,通过提供有意义的疗效和良好的副作用特征,ecopipam可能成为首选的后期治疗方案。弗朗西斯预测,ecopipam的价格将反映其特性以及该疾病的罕见性,据CEO称,该疾病影响约10万名儿童。当分析师在财报电话会议上询问ecopipam的峰值销售预测时,梯瓦首席执行官拒绝提供具体数据。
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