ImCheck Therapeutics是一家致力于开发新一代免疫治疗抗体以靶向丁酸蛋白的公司，该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其主要项目ICT01孤儿药资格（ODD）。ICT01是一种人类化抗丁酸蛋白3A（BTN3A）单克隆抗体，旨在选择性激活γ9δ2 T细胞，用于治疗急性髓系白血病（AML）。AML仍然是一个重要的临床挑战，尤其是对于那些不适合接受强化化疗的年老或身体状况不佳的患者。
ImCheck Therapeutics的首席医疗官Stephan Braun博士表示：“获得FDA对ICT01的孤儿药资格是对ICT01在满足AML患者紧急未满足的医疗需求方面的创新治疗潜力的重要认可。这一重要的监管里程碑增强了我们对ICT01将成为AML患者首个免疫治疗的信心，并支持我们迅速将ICT01推进关键性研究的目标，这是基于迄今为止在临床上观察到的前所未有的结果。”
在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上的口头报告中，ImCheck报告了ICT01与阿扎胞苷和维奈托克（Aza-Ven）联合使用在新诊断的不适合接受强化化疗的AML患者中的I/II期EVICTION研究结果。在广泛分子亚型中观察到显著的缓解率和整体生存信号，尤其是在那些通常对Aza-Ven反应不佳的亚型中。该组合显示出临床上可管理的安全性特征，3级及以上不良事件与预期的Aza-Ven和AML本身的血液学毒性一致。
ImCheck Therapeutics的首席执行官Pierre d'Epenoux补充道：“孤儿药资格认定是一种催化剂。它验证了我们的监管策略，降低了风险并支持临床开发的加速，并发出一个强有力的信号，表明ICT01在改变AML治疗以及其他实体瘤适应症方面具有独特潜力。”
FDA的孤儿药资格授予旨在治疗、诊断或预防美国境内影响少于20万人的罕见疾病的药物和生物制剂。该资格旨在鼓励为服务不足的患者群体开发疗法，并提供包括临床试验的税收抵免、某些FDA费用的豁免以及批准后长达七年的市场独占期等好处。此外，该资格还提供了药物开发过程中的监管协助。
AML仍然是一个重要的临床挑战，尤其是对于那些不能耐受强化化疗的年老或身体状况不佳的患者。虽然维奈托克和阿扎胞苷的组合已成为非强化治疗的标准方案，但它并非治愈性治疗，复发率仍然很高。大多数患者不适合进行干细胞移植，通常由于年龄、合并症或反应不足，且面临有限的治疗选择和较差的整体生存率。尽管AML已知对免疫介导的控制敏感，但目前针对PD-1、TIM-3或CD47的免疫疗法尚未带来显著的临床益处。这突显了对新型肿瘤免疫治疗方法的迫切需求。最近，γ9δ2 T细胞因其细胞毒性活性和在先天性和适应性免疫中的双重作用，成为有前景的免疫调节因子。它们与减少的复发和延长的生存期相关，特别是在移植后的环境中，这表明增强其抗白血病潜力可能为高风险AML患者提供一种有意义的新治疗选择。
ICT01是一种人类化抗BTN3A（也称为CD277）单克隆抗体，选择性激活γ9δ2 T细胞，这些细胞负责对恶性肿瘤和感染的免疫监测。ICT01靶向的BTN3A三种亚型在许多实体瘤（例如黑色素瘤、尿路上皮细胞癌、结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌和肺癌）和血液系统恶性肿瘤（例如白血病和淋巴瘤）中过度表达，并且也在先天性（例如γδ T细胞和NK细胞）和适应性免疫细胞（T细胞和B细胞）表面表达。BTN3A对于γ9δ2 T细胞的抗肿瘤免疫反应的激活至关重要。
正如在过去的AACR、ASCO、ASH、ESMO和SITC会议上展示的数据所示，ICT01选择性激活循环中的γ9δ2 T细胞，导致γ9δ2 T细胞从循环中迁移至肿瘤组织，并通过分泌促炎细胞因子（包括但不限于IFNγ和TNFα）触发下游免疫反应，进一步增强抗肿瘤免疫反应。ICT01在多种癌症适应症的患者中已显示出抗肿瘤活性和疗效。
ImCheck Therapeutics正在开发新一代免疫治疗抗体，靶向丁酸蛋白，这是一个新型的免疫调节超家族。通过释放γ9δ2 T细胞的力量，ImCheck的创新方法有可能在肿瘤学、自身免疫和传染病领域变革治疗方法。
【全文结束】
