Scholar Rock(纳斯达克代码:SRRK)是一家专注于严重神经肌肉和罕见疾病疗法的晚期生物制药公司,于2025年8月6日公布第二季度财报。核心进展包括:其主导药物apitegromab(针对脊髓性肌萎缩症的肌肉靶向疗法)已向美国FDA提交生物制剂许可申请并获优先审评,目标行动日期为2025年9月22日;欧洲药品管理局已验证其上市申请,计划2026年在欧洲推出。当季财务数据显示:GAAP准则下每股净亏损0.98美元,同比扩大63%;研发投入6240万美元(同比+47%),主要用于apitegromab商业化生产及临床试验;管理费用4970万美元(同比+191%),含领导层调整相关一次性开支1130万美元。公司现金储备降至2.95亿美元,预计可支撑运营至2027年。
战略聚焦
公司依托其专有平台开发针对生长因子"潜伏"形式的靶向疗法,在神经肌肉、心血管代谢及肿瘤领域布局管线。apitegromab的Ⅲ期临床数据显示可改善现有疗法未满足的运动功能需求,其联合现有疗法的Ⅱ期OPAL试验将于2025年三季度启动。同时,在肥胖适应症中与替尔泊肽联用的Ⅱ期EMBRAZE试验显示:24周内额外保留54.9%(4.2磅)瘦体重,该合作模式或成为大市场拓展策略范本。肿瘤领域仅提及SRK-439(抗肌生长抑制素抗体)计划2025下半年提交IND申请,SRK-181检查点抑制剂项目暂无进展披露。
关键展望
2025年核心风险与机遇集中于:9月22日FDA审批结果(决定美国上市)、2026年欧洲上市进程、商业化基础设施投入对现金流压力(当季烧钱环比减少32%)。管理层重申计划通过合作开发心血管代谢疾病,而非自主推进大型适应症。投资者需关注9月审批结果及后续商业化执行效率。
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