新型药物开发方法资格认定意见与支持信函
欧洲药品管理局（EMA）发布关于创新药物开发方法的资格认定意见，以及对具有研究与开发潜力的新型方法的支持信函。
监管与程序指导
科研创新
科学建议
主要内容目录
- Simcyp模拟器
- 人工智能辅助非酒精性脂肪性肝炎组织学测量
- 脑淀粉样蛋白沉积的Centiloid定量
- 慢性肾病随机对照试验的GFR斜率替代终点
- 杜氏肌营养不良症步速第95百分位数主要终点
- 肾移植免疫抑制药物试验中的iBox评分系统
- 亨廷顿舞蹈症患者登记系统Enroll-HD的数据应用
- 预后协变量调整（PROCOVA™）
- 1型糖尿病预防试验的胰岛自身抗体生物标志物
- IMI PREFER患者偏好框架
（以下选取重点条目进行全文翻译）
Simcyp模拟器资格认定意见
采纳编号：EMADOC-1700519818-2006369
首次发布：2025年8月1日
文件内容：
- 贝叶斯分析附录
- 系统模型描述
- 化合物摘要（西咪替丁/氟伏沙明/咪达唑仑）
- 药物相互作用（DDI）资格矩阵
- CYP介导药物相互作用讨论记录
人工智能辅助非酒精性脂肪性肝炎组织学测量
资格认定意见：
用于确定NASH/MASH临床试验疾病活动度的肝活检人工智能组织学测量方法已获采纳。
首次发布：2025年3月20日
重要更新：
- 包含用户手册与技术简报文件
- 包含对EMA 2025年3月18日回复的响应文件
Centiloid脑淀粉样蛋白沉积定量
资格认定意见：
通过正电子发射断层扫描（PET）的Centiloid测量脑淀粉样蛋白沉积已获采纳。
首次发布：2024年6月25日
技术支撑：
- 包含最终简报文件与方法验证数据
GFR斜率作为慢性肾病替代终点
资格认定意见：
肾小球滤过率（GFR）斜率作为慢性肾病（CKD）随机对照试验的验证替代终点。
首次发布：2023年12月21日
技术支撑：
- 包含临床试验设计指南与统计分析报告
步速第95百分位数作为主要终点
资格认定意见：
用于进行性杜氏肌营养不良症研究的步速第95百分位数主要终点资格已获通过。
首次发布：2023年7月31日
技术支撑：
- 包含对公众咨询意见的综合回应
iBox评分系统作为次要终点
资格认定意见：
iBox评分系统作为肾移植新型免疫抑制药物临床试验的次要疗效终点。
首次发布：2022年12月16日
技术支撑：
- 包含C-PATH对问题清单的回应
Enroll-HD患者登记系统应用
资格认定意见：
亨廷顿舞蹈症患者登记系统Enroll-HD作为上市后药品监测的数据来源。
首次发布：2022年7月28日
技术支撑：
- 包含注册使用背景说明文件
预后协变量调整（PROCOVA™）
资格认定意见：
用于临床试验分析的预后协变量调整方法获资格认定。
首次发布：2022年9月20日
技术支撑：
- 包含方法手册与验证报告
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